Stemchymal® für Polyglutamin-spinozerebelläre Ataxie

Einschlusskriterien:

1. Die Probanden haben genotypisch bestätigtes SCA3.
2. Die SARA-Werte der Probanden liegen im Bereich von 5 bis 15.
3. Die Probanden sind zwischen 20 und 70 Jahre alt.
4. Probanden, die eine Einverständniserklärung unterzeichnet haben.
5. Frauen im gebärfähigen Alter, die zur Empfängnis fähig sind, müssen postmenopausal sein (mindestens ein Jahr ohne Menstruation), chirurgisch nicht gebärfähig sein oder wirksame Methoden der Empfängnisverhütung anwenden.
6. Männliche Probanden müssen während des Studienzeitraums eine medizinisch anerkannte Form der Empfängnisverhütung anwenden. Abstinenz ist eine akzeptable Verhütungsmethode.

Ausschlusskriterien:

1. Probanden, die innerhalb von sechs Monaten vor dem Screening-Besuch (Besuch 1) für irgendeine Art von Zelltherapie angemeldet wurden.
2. Weibliche Probanden, die ein positives Schwangerschaftstestergebnis haben.
3. Personen, die schwere lebenswichtige Organerkrankungen hatten, einschließlich, aber nicht beschränkt auf, Herz (z. B. Herzinsuffizienz), Leber (z. B. akutes Leberversagen oder chronische Leberzirrhose), Lunge (z. B. Atemversagen) und Nieren (z. B. Hämodialyse oder Peritonealdialyse). Dialyse-)Erkrankungen, innerhalb von sechs Monaten vor dem Screening-Besuch (Besuch 1).
4. Personen mit immunologischen Störungen (z. B. systemischer Lupus erythematodes) innerhalb von sechs Monaten vor dem Screening-Besuch (Besuch 1).
5. Patienten mit anderen neurologischen Störungen (z. B. Alzheimer-Krankheit) innerhalb von sechs Monaten vor dem Screening-Besuch (Besuch 1).
6. Probanden, die innerhalb von fünf Jahren vor dem Screening-Besuch (Besuch 1) eine Chemotherapie/Strahlentherapie erhalten hatten.
7. Personen mit bösartigen Tumoren in der Vorgeschichte.
8. Personen mit Demenz oder anderen psychiatrischen Erkrankungen, einschließlich, aber nicht beschränkt auf, behindernde Depressionen, bipolare Störungen und Schizophrenie.
9. Probanden mit einem Beck Depression Inventory Second Edition (BDI-II)-Score von über 20 Punkten.
10. Probanden, die nach Einschätzung des Prüfarztes für diese klinische Studie nicht geeignet sind.