Stemchymal® for polyglutamin spinocerebellar ataksi

Inklusjonskriterier:

1. Forsøkspersonene er med genotypisk bekreftet SCA3.
2. Forsøkenes SARA-score er i området 5 til 15.
3. Forsøkspersonene er mellom 20 og 70 år.
4. Forsøkspersoner som har signert informert samtykke.
5. Kvinnelige personer i fertil alder som er i stand til å bli gravide, må være postmenopausale (ett år eller mer uten menstruasjon), kirurgisk ute av stand til å føde eller praktisere effektive prevensjonsmetoder.
6. Mannlige forsøkspersoner må praktisere en medisinsk akseptert form for prevensjon i løpet av studieperioden. Avholdenhet er en akseptabel prevensjonsmetode.

Ekskluderingskriterier:

1. Forsøkspersoner som har blitt registrert i noen form for celleterapi innen seks måneder før screeningbesøk (besøk 1).
2. Kvinnelige forsøkspersoner som har et positivt graviditetstestresultat.
3. Personer som har hatt alvorlige vitale organsykdommer, inkludert, men ikke begrenset til, hjerte (f.eks. hjertesvikt), lever (f.eks. akutt leversvikt eller kronisk levercirrhose), lunge (f.eks. respirasjonssvikt) og nyre (f.eks. hemodialyse eller peritoneal). dialyse) sykdommer, innen seks måneder før screeningbesøk (besøk 1).
4. Personer med immunologiske lidelser (f.eks. systemisk lupus erythematosus), innen seks måneder før screeningbesøk (besøk 1).
5. Personer med andre nevrologiske lidelser (f.eks. Alzheimers sykdom), innen seks måneder før screeningbesøk (besøk 1).
6. Forsøkspersoner som hadde fått kjemoterapi/strålebehandling innen fem år før screeningbesøk (besøk 1).
7. Personer med noen historie med ondartede svulster.
8. Personer med demens eller andre psykiatriske sykdommer, inkludert men ikke begrenset til invalidiserende depresjon, bipolar lidelse, schizofreni.
9. Emner med en Beck Depression Inventory Second Edition (BDI-II) score på over 20 poeng.
10. Personer som ikke er egnet for denne kliniske utprøvingen i henhold til etterforskerens vurdering.