Stemchymal® för polyglutamin spinocerebellär ataxi

Inklusionskriterier:

1. Försökspersoner har genotypiskt bekräftad SCA3.
2. Försökspersonernas SARA-poäng ligger i intervallet 5 till 15.
3. Försökspersonerna är mellan 20 och 70 år.
4. Försökspersoner som har skrivit under informerat samtycke.
5. Kvinnliga försökspersoner i fertil ålder som är kapabla till befruktning måste vara postmenopausala (ett år eller mer utan mens), kirurgiskt oförmögna att bli barnafödande eller utöva effektiva metoder för preventivmedel.
6. Manliga försökspersoner måste utöva en medicinskt accepterad form av preventivmedel under studieperioden. Abstinens är en acceptabel preventivmetod.

Exklusions kriterier:

1. Försökspersoner som har varit inskrivna i någon form av cellterapi inom sex månader före screeningbesöket (besök 1).
2. Kvinnliga försökspersoner som har ett positivt graviditetstestresultat.
3. Försökspersoner som har haft allvarliga vitala organsjukdomar, inklusive men inte begränsat till hjärt- (t.ex. hjärtsvikt), lever (t.ex. akut leversvikt eller kronisk levercirros), lungor (t.ex. andningssvikt) och njurar (t.ex. hemodialys eller peritoneal). dialys) sjukdomar, inom sex månader före screeningbesöket (besök 1).
4. Försökspersoner med immunologiska störningar (t.ex. systemisk lupus erythematosus), inom sex månader före screeningbesöket (besök 1).
5. Försökspersoner med andra neurologiska störningar (t.ex. Alzheimers sjukdom), inom sex månader före screeningbesöket (besök 1).
6. Försökspersoner som hade fått kemoterapi/strålbehandling inom fem år före screeningbesöket (besök 1).
7. Försökspersoner med någon historia av maligna tumörer.
8. Patienter med demens eller andra psykiatriska sjukdomar, inklusive men inte begränsat till handikappande depression, bipolär sjukdom, schizofreni.
9. Försökspersoner med en Beck Depression Inventory Second Edition (BDI-II) poäng på över 20 poäng.
10. Försökspersoner som inte är lämpliga för denna kliniska prövning enligt utredarens bedömning.