Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Stemchymal® polyglutamiini-spinocerebellaariseen ataksiaan

maanantai 29. huhtikuuta 2024 päivittänyt: Steminent US, Inc.

Vaiheen II, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, yhden keskuksen tutkimus kantasolujen (allogeeniset rasvaperäiset mesenkymaaliset kantasolut) infuusion turvallisuuden ja tehokkuuden arvioimiseksi PolyQ-selkä-aivojen ataksian hoidossa

Kliinisen tutkimuksen tarkoituksena on tutkia Stemchymal®-infuusioiden terapeuttista tehokkuutta ja turvallisuutta polyglutamiinispinocerebellaarisen ataksian hoidossa satunnaistetulla, kaksoissokkoutetulla, lumekontrolloidulla tutkimussuunnitelmalla. Tukikelpoiset koehenkilöt saavat Stemchymalin® suonensisäisenä infuusiona.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Ei vielä rekrytointia

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

20

Vaihe

  • Vaihe 2

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Koehenkilöillä on genotyyppisesti vahvistettu SCA3.
  2. Koehenkilöiden SARA-pisteet ovat välillä 5-15.
  3. Koehenkilöt ovat 20-70-vuotiaita.
  4. Koehenkilöt, jotka ovat allekirjoittaneet tietoisen suostumuksen.
  5. Hedelmällisessä iässä olevien naisten, jotka voivat tulla raskaaksi, on oltava postmenopausaalisilla (yli vuoden ilman kuukautisia), kirurgisesti kykenemättömiä synnyttämään tai heillä on oltava tehokkaita ehkäisymenetelmiä.
  6. Miesten tulee harjoittaa lääketieteellisesti hyväksyttyä ehkäisymuotoa opiskeluaikana. Abstinenssi on hyväksyttävä ehkäisymenetelmä.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Koehenkilöt, jotka ovat osallistuneet mihin tahansa soluterapiaan kuuden kuukauden aikana ennen seulontakäyntiä (käynti 1).
  2. Naishenkilöt, joilla on positiivinen raskaustestitulos.
  3. Potilaat, joilla on ollut vakavia elintärkeitä elinten sairauksia, mukaan lukien mutta ei rajoittuen sydänsairaus (esim. sydämen vajaatoiminta), maksa (esim. akuutti maksan vajaatoiminta tai krooninen maksakirroosi), keuhkot (esim. hengitysvajaus) ja munuaiset (esim. hemodialyysi tai peritoneaalinen sairaus) dialyysi) sairaudet kuuden kuukauden sisällä ennen seulontakäyntiä (käynti 1).
  4. Koehenkilöt, joilla on immunologisia häiriöitä (esim. systeeminen lupus erythematosus) kuuden kuukauden sisällä ennen seulontakäyntiä (käynti 1).
  5. Koehenkilöt, joilla on muita neurologisia häiriöitä (esim. Alzheimerin tauti), kuuden kuukauden sisällä ennen seulontakäyntiä (käynti 1).
  6. Koehenkilöt, jotka olivat saaneet kemoterapiaa/sädehoitoa viiden vuoden aikana ennen seulontakäyntiä (käynti 1).
  7. Koehenkilöt, joilla on aiemmin ollut pahanlaatuisia kasvaimia.
  8. Potilaat, joilla on dementia tai muita psykiatrisia sairauksia, mukaan lukien, mutta ei rajoittuen, vammauttava masennus, kaksisuuntainen mielialahäiriö, skitsofrenia.
  9. Koehenkilöt, joiden Beck Depression Inventory Second Edition (BDI-II) -pistemäärä on yli 20 pistettä.
  10. Koehenkilöt eivät sovi tähän kliiniseen tutkimukseen tutkijan arvion mukaan.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Kolminkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Placebo Comparator: Plasebo
Biologinen: Plasebo
Potilaat saavat lumelääkettä suonensisäisenä infuusiona
Kokeellinen: Stemchymal®
Biologinen: Stemkymaalinen
Potilaat saavat Stemchymalin® suonensisäisenä infuusiona

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Ataksia (SARA) -pisteiden arvioinnin ja arvioinnin asteikon muutos lähtötasosta (viikko 0) kuuden kuukauden kohdalla (viikko 24).
Aikaikkuna: 6 kuukautta
6 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Steminent US, Inc.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Arvioitu)

Sunnuntai 1. kesäkuuta 2025

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Torstai 1. kesäkuuta 2028

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Torstai 1. kesäkuuta 2028

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 29. huhtikuuta 2024

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 29. huhtikuuta 2024

Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)

Torstai 2. toukokuuta 2024

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)

Torstai 2. toukokuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 29. huhtikuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. huhtikuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • IB02-US

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Spinocerebellar ataksia

Kliiniset tutkimukset Stemkymaalinen

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Portugal

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa