Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Stemchymal® na ataksję rdzeniowo-móżdżkową z poliglutaminą

29 kwietnia 2024 zaktualizowane przez: Steminent US, Inc.

Randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo, jednoośrodkowe badanie fazy II mające na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności infuzji macierzystych (allogenicznych mezenchymalnych komórek macierzystych pochodzących z tkanki tłuszczowej) w leczeniu ataksji rdzeniowo-móżdżkowej PolyQ

Celem badania klinicznego jest zbadanie skuteczności terapeutycznej i bezpieczeństwa wlewów Stemchymal® w leczeniu ataksji rdzeniowo-móżdżkowej poliglutaminy w randomizowanym, podwójnie ślepym badaniu kontrolowanym placebo. Kwalifikujący się pacjenci otrzymają Stemchymal® w infuzji dożylnej.

Przegląd badań

Status

Jeszcze nie rekrutacja

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

20

Faza

  • Faza 2

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Pacjenci mają genotypowo potwierdzony SCA3.
  2. Wyniki SARA badanych mieszczą się w zakresie od 5 do 15.
  3. Badani są w wieku od 20 do 70 lat.
  4. Uczestnicy, którzy podpisali świadomą zgodę.
  5. Kobiety w wieku rozrodczym zdolne do poczęcia muszą być po menopauzie (bez miesiączki co najmniej rok), nie mogą być chirurgicznie niezdolne do zajścia w ciążę lub stosować skuteczne metody kontroli urodzeń.
  6. W okresie badania mężczyźni muszą stosować medycznie akceptowaną formę antykoncepcji. Abstynencja jest akceptowalną metodą antykoncepcji.

Kryteria wyłączenia:

  1. Pacjenci, którzy zostali zapisani na jakąkolwiek terapię komórkową w ciągu sześciu miesięcy przed wizytą przesiewową (wizyta 1).
  2. Kobiety, które mają pozytywny wynik testu ciążowego.
  3. Pacjenci, u których występowały ciężkie choroby ważnych narządów, w tym między innymi serce (np. niewydolność serca), wątroba (np. ostra niewydolność wątroby lub przewlekła marskość wątroby), płuca (np. niewydolność oddechowa) i nerki (np. hemodializa lub przewlekła dializa) chorób, w ciągu sześciu miesięcy przed wizytą przesiewową (Wizyta 1).
  4. Pacjenci z zaburzeniami immunologicznymi (np. toczeń rumieniowaty układowy) w ciągu sześciu miesięcy przed wizytą przesiewową (wizyta 1).
  5. Pacjenci z innymi zaburzeniami neurologicznymi (np. chorobą Alzheimera) w ciągu sześciu miesięcy przed wizytą przesiewową (wizyta 1).
  6. Pacjenci, którzy przeszli chemioterapię/radioterapię w ciągu pięciu lat przed wizytą przesiewową (wizyta 1).
  7. Pacjenci z jakąkolwiek historią nowotworów złośliwych.
  8. Pacjenci z demencją lub innymi chorobami psychicznymi, w tym między innymi depresją powodującą niepełnosprawność, chorobą afektywną dwubiegunową i schizofrenią.
  9. Pacjenci z wynikiem powyżej 20 punktów w Inwentarzu Depresji Becka drugiej edycji (BDI-II).
  10. Uczestnicy nieodpowiedni do tego badania klinicznego według oceny badacza.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Potroić

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Komparator placebo: Placebo
Biologiczny: Placebo
Pacjenci otrzymają placebo w infuzji dożylnej
Eksperymentalny: Stemchymal®
Biologiczny: Stemchymalny
Pacjenci będą otrzymywać Stemchymal® w infuzji dożylnej

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Zmiana wyników w skali oceny i oceny ataksji (SARA) w stosunku do wartości wyjściowych (tydzień 0) po 6 miesiącach (tydzień 24).
Ramy czasowe: 6 miesięcy
6 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Steminent US, Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Szacowany)

1 czerwca 2025

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 czerwca 2028

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 czerwca 2028

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

29 kwietnia 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

29 kwietnia 2024

Pierwszy wysłany (Szacowany)

2 maja 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

2 maja 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

29 kwietnia 2024

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • IB02-US

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Stemchymalny

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Serbia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj