Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Stemchymal® til polyglutamin spinocerebellar ataksi

29. april 2024 opdateret af: Steminent US, Inc.

En fase II, randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret, enkeltcenterundersøgelse til evaluering af sikkerheden og effektiviteten af ​​Stemchymal (allogene fedtafledte mesenkymale stamceller) infusion til behandling af PolyQ spinocerebellar ataksi

Formålet med det kliniske forsøg er at undersøge den terapeutiske effekt og sikkerhed af Stemchymal®-infusioner til behandling af polyglutamin spinocerebellar ataksi ved et randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret studiedesign. Berettigede forsøgspersoner vil modtage Stemchymal® gennem intravenøs infusion.

Studieoversigt

Status

Ikke rekrutterer endnu

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

20

Fase

  • Fase 2

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Forsøgspersoner er med genotypisk bekræftet SCA3.
  2. Forsøgspersoners SARA-score er i intervallet 5 til 15.
  3. Forsøgspersonerne er mellem 20 og 70 år.
  4. Forsøgspersoner, der har underskrevet informeret samtykke.
  5. Kvindelige forsøgspersoner i den fødedygtige alder, som er i stand til at blive gravide, skal være postmenopausale (et år eller mere uden menstruation), kirurgisk ude af stand til at blive fødende eller praktisere effektive præventionsmetoder.
  6. Mandlige forsøgspersoner skal praktisere en medicinsk accepteret form for prævention i løbet af studieperioden. Afholdenhed er en acceptabel præventionsmetode.

Ekskluderingskriterier:

  1. Forsøgspersoner, der er blevet tilmeldt enhver form for celleterapi inden for seks måneder før screeningsbesøg (besøg 1).
  2. Kvindelige forsøgspersoner, der har et positivt graviditetstestresultat.
  3. Forsøgspersoner, der har haft alvorlige vitale organsygdomme, herunder, men ikke begrænset til, hjerte (f.eks. hjertesvigt), lever (f.eks. akut leversvigt eller kronisk levercirrhose), lunge (f.eks. respirationssvigt) og nyre (f.eks. hæmodialyse eller peritoneal). dialyse) sygdomme inden for seks måneder før screeningsbesøget (besøg 1).
  4. Personer med immunologiske lidelser (f.eks. systemisk lupus erythematosus) inden for seks måneder før screeningsbesøg (besøg 1).
  5. Personer med andre neurologiske lidelser (f.eks. Alzheimers sygdom) inden for seks måneder før screeningsbesøg (besøg 1).
  6. Forsøgspersoner, der havde modtaget kemoterapi/strålebehandling inden for fem år forud for screeningsbesøg (besøg 1).
  7. Personer med en hvilken som helst historie med ondartede tumorer.
  8. Personer med demens eller andre psykiatriske sygdomme, herunder men ikke begrænset til invaliderende depression, bipolar lidelse, skizofreni.
  9. Forsøgspersoner med en Beck Depression Inventory Second Edition (BDI-II) score på over 20 point.
  10. Forsøgspersoner, der ikke er egnede til dette kliniske forsøg ifølge investigators vurdering.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Tredobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Placebo komparator: Placebo
Biologisk: Placebo
Patienterne vil modtage placebo gennem intravenøs infusion
Eksperimentel: Stemchymal®
Biologisk: Stemchymal
Patienterne vil modtage Stemchymal® gennem intravenøs infusion

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Ændring af skala for vurdering og vurdering af ataksi (SARA) score fra baseline (uge 0) efter 6 måneder (uge 24).
Tidsramme: 6 måneder
6 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Steminent US, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Anslået)

1. juni 2025

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. juni 2028

Studieafslutning (Anslået)

1. juni 2028

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

29. april 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

29. april 2024

Først opslået (Anslået)

2. maj 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

2. maj 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

29. april 2024

Sidst verificeret

1. april 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • IB02-US

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Spinocerebellære ataksier

Kliniske forsøg med Stemchymal

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Japan

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner