Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Stemchymal® poliglutamin spinocerebellaris ataxia esetén

2024. április 29. frissítette: Steminent US, Inc.

Fázisú, randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos, egyközpontú vizsgálat a stemchymális (allogén zsírból származó mezenchimális őssejtek) infúzió biztonságosságának és hatékonyságának értékelésére a PolyQ spinocerebelláris ataxia kezelésére

A klinikai vizsgálat célja a Stemchymal® infúziók terápiás hatékonyságának és biztonságosságának tanulmányozása poliglutamin spinocerebellaris ataxia kezelésére randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos vizsgálati terv segítségével. A jogosult alanyok intravénás infúzióban kapják a Stemchymal®-t.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Még nincs toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

20

Fázis

  • 2. fázis

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Felnőtt
  • Idősebb felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. Az alanyok genotípusosan igazolt SCA3-mal rendelkeznek.
  2. Az alanyok SARA-pontszáma 5 és 15 között van.
  3. Az alanyok 20 és 70 év közöttiek.
  4. Azok az alanyok, akik aláírták a beleegyezésüket.
  5. A fogamzóképes, fogamzóképes női alanyoknak posztmenopauzásnak kell lenniük (menstruáció nélkül legalább egy év), műtétileg képtelenek a gyermekvállalásra, vagy hatékony fogamzásgátlási módszereket kell alkalmazniuk.
  6. A férfi alanyoknak a fogamzásgátlás orvosilag elfogadott formáját kell alkalmazniuk a vizsgálati időszak alatt. Az absztinencia elfogadható fogamzásgátlási módszer.

Kizárási kritériumok:

  1. Azok az alanyok, akiket a szűrővizsgálatot (1. látogatás) megelőző hat hónapon belül bármilyen sejtterápiában végeztek.
  2. Nők, akiknél pozitív a terhességi teszt eredménye.
  3. Azok az alanyok, akiknek súlyos létfontosságú szervi megbetegedései voltak, beleértve, de nem kizárólagosan a szív- (pl. szívelégtelenség), a máj (pl. akut májelégtelenség vagy krónikus májcirrhosis), a tüdő (pl. légzési elégtelenség) és a vese (például hemodialízis vagy peritoneális betegség) dialízis) betegségek esetén a szűrővizsgálatot (1. vizit) megelőző hat hónapon belül.
  4. Immunológiai rendellenességben (pl. szisztémás lupus erythematosus) szenvedő alanyok a szűrővizsgálatot megelőző hat hónapon belül (1. látogatás).
  5. Egyéb neurológiai rendellenességben (például Alzheimer-kórban) szenvedő alanyok a szűrővizsgálatot megelőző hat hónapon belül (1. látogatás).
  6. Azok az alanyok, akik a szűrővizsgálatot megelőző öt éven belül kemoterápiában/sugárterápiában részesültek (1. látogatás).
  7. Olyan alanyok, akiknek a kórtörténetében rosszindulatú daganat szerepel.
  8. Demenciában vagy más pszichiátriai betegségben szenvedő alanyok, beleértve, de nem kizárólagosan, rokkant depressziót, bipoláris zavart, skizofréniát.
  9. Alanyok, akiknek a Beck Depression Inventory Second Edition (BDI-II) pontszáma meghaladja a 20 pontot.
  10. Az alanyok nem alkalmasak erre a klinikai vizsgálatra a vizsgáló megítélése szerint.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Hármas

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Placebo Comparator: Placebo
Biológiai: Placebo
A betegek placebót kapnak intravénás infúzióban
Kísérleti: Stemchymal®
Biológiai: Stemchymális
A betegek a Stemchymal®-t intravénás infúzióban kapják

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
Az ataxia (SARA) értékelésére és értékelésére vonatkozó skála változása a kiindulási értékhez képest (0. hét) a 6. hónapban (24. hét).
Időkeret: 6 hónap
6 hónap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Steminent US, Inc.

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Becsült)

2025. június 1.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2028. június 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2028. június 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2024. április 29.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. április 29.

Első közzététel (Becsült)

2024. május 2.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Becsült)

2024. május 2.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. április 29.

Utolsó ellenőrzés

2024. április 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • IB02-US

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel