Stemchymal® pro polyglutaminovou spinocerebelární ataxii
29. dubna 2024 aktualizováno: Steminent US, Inc.
Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, jednocentrická studie fáze II k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti infuze kmenových (alogenních mezenchymálních kmenových buněk odvozených z adipózní tkáně) pro léčbu PolyQ spinocerebelární ataxie
Účelem klinické studie je studovat terapeutickou účinnost a bezpečnost infuzí Stemchymal® pro léčbu polyglutaminové spinocerebelární ataxie pomocí randomizované, dvojitě zaslepené, placebem kontrolované studie.
Způsobilým subjektům bude Stemchymal® podáván intravenózní infuzí.
Přehled studie
Postavení
Zatím nenabíráme
Podmínky
Intervence / Léčba
Typ studie
Intervenční
Zápis (Odhadovaný)
20
Fáze
- Fáze 2
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Subjekty jsou s genotypicky potvrzeným SCA3.
- Skóre SARA subjektů se pohybuje v rozmezí 5 až 15.
- Subjekty jsou ve věku 20 až 70 let.
- Subjekty, které podepsaly informovaný souhlas.
- Ženy ve fertilním věku, které jsou schopny početí, musí být po menopauze (jeden rok nebo déle bez menstruace), chirurgicky neschopné otěhotnět nebo musí praktikovat účinné metody antikoncepce.
- Muži musí během studijního období používat lékařsky uznávanou formu antikoncepce. Abstinence je přijatelná metoda antikoncepce.
Kritéria vyloučení:
- Subjekty, které byly zařazeny do jakéhokoli druhu buněčné terapie během šesti měsíců před screeningovou návštěvou (návštěva 1).
- Ženy, které mají pozitivní výsledek těhotenského testu.
- Jedinci, kteří měli závažná onemocnění životně důležitých orgánů, včetně, aniž by byl výčet omezující, srdce (např. srdeční selhání), jater (např. akutní jaterní selhání nebo chronická cirhóza jater), plic (např. respirační selhání) a ledvin (např. hemodialýza nebo peritoneální dialýza) onemocnění během šesti měsíců před screeningovou návštěvou (1. návštěva).
- Subjekty s imunologickými poruchami (např. systémový lupus erythematodes) během šesti měsíců před screeningovou návštěvou (návštěva 1).
- Subjekty s jinými neurologickými poruchami (např. Alzheimerovou chorobou) během šesti měsíců před screeningovou návštěvou (návštěva 1).
- Subjekty, které podstoupily chemoterapii/radioterapii během pěti let před screeningovou návštěvou (návštěva 1).
- Subjekty s jakoukoli anamnézou maligních nádorů.
- Subjekty s demencí nebo jinými psychiatrickými onemocněními, včetně, aniž by byl výčet omezující, deprimující deprese, bipolární porucha, schizofrenie.
- Subjekty se skóre Beck Depression Inventory Second Edition (BDI-II) vyšším než 20 bodů.
- Subjekty, které nejsou vhodné pro tuto klinickou studii podle úsudku výzkumníka.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Trojnásobný
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Komparátor placeba: Placebo
|
Pacienti dostanou placebo formou intravenózní infuze
|
|
Experimentální: Stemchymal®
|
Pacienti dostanou Stemchymal® prostřednictvím intravenózní infuze
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Změna stupnice pro hodnocení a hodnocení skóre ataxie (SARA) od výchozího stavu (0. týden) po 6 měsících (24. týden).
Časové okno: 6 měsíců
|
6 měsíců
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Odhadovaný)
1. června 2025
Primární dokončení (Odhadovaný)
1. června 2028
Dokončení studie (Odhadovaný)
1. června 2028
Termíny zápisu do studia
První předloženo
29. dubna 2024
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
29. dubna 2024
První zveřejněno (Odhadovaný)
2. května 2024
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)
2. května 2024
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
29. dubna 2024
Naposledy ověřeno
1. dubna 2024
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
- Onemocnění mozku
- Onemocnění centrálního nervového systému
- Nemoci nervového systému
- Neurologické projevy
- Genetické choroby, vrozené
- Neurodegenerativní onemocnění
- Dyskineze
- Nemoci míchy
- Heredodegenerativní poruchy, nervový systém
- Cerebelární onemocnění
- Ataxie
- Cerebelární ataxie
- Spinocerebelární ataxie
- Spinocerebelární degenerace
Další identifikační čísla studie
- IB02-US
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na Spinocerebelární ataxie
-
Federico II UniversityDokončenoSPINOCEREBELLAR ATAXIA 2Itálie
Klinické studie na Stemchymal
-
Steminent Biotherapeutics Inc.DokončenoCerebelární ataxieTchaj-wan
-
Steminent Biotherapeutics Inc.Taipei Veterans General Hospital, TaiwanStaženoAkutní při chronickém selhání jater | Akutní selhání jater | Kmenové buňky | Dospělé kmenové buňky | SteminentníTchaj-wan