Stemchymal® для лечения полиглутаминовой спиноцеребеллярной атаксии

Критерии включения:

1. Субъекты имеют генотипически подтвержденный SCA3.
2. Баллы SARA субъектов находятся в диапазоне от 5 до 15.
3. Возраст участников от 20 до 70 лет.
4. Субъекты, подписавшие информированное согласие.
5. Субъекты женского пола с детородным потенциалом, способные к зачатию, должны находиться в постменопаузе (один год или более без менструаций), быть хирургически неспособными к деторождению или практиковать эффективные методы контроля над рождаемостью.
6. Субъекты мужского пола должны практиковать приемлемую с медицинской точки зрения форму контрацепции в течение периода исследования. Воздержание является приемлемым методом контрацепции.

Критерий исключения:

1. Субъекты, которые были включены в любой вид клеточной терапии в течение шести месяцев до скринингового визита (Визит 1).
2. Субъекты женского пола с положительным результатом теста на беременность.
3. Субъекты, у которых были тяжелые заболевания жизненно важных органов, включая, помимо прочего, заболевания сердца (например, сердечная недостаточность), печени (например, острая печеночная недостаточность или хронический цирроз печени), легких (например, дыхательная недостаточность) и почек (например, гемодиализ или перитонеальный диализных заболеваний в течение шести месяцев до скринингового визита (Визит 1).
4. Субъекты с иммунологическими нарушениями (например, системной красной волчанкой) в течение шести месяцев до скринингового визита (Визит 1).
5. Субъекты с другими неврологическими расстройствами (например, болезнью Альцгеймера) в течение шести месяцев до скринингового визита (Визит 1).
6. Субъекты, получившие химиотерапию/лучевую терапию в течение пяти лет до скринингового визита (Визит 1).
7. Субъекты со злокачественными опухолями в анамнезе.
8. Субъекты с деменцией или другими психическими заболеваниями, включая, помимо прочего, инвалидизирующую депрессию, биполярное расстройство, шизофрению.
9. Субъекты с оценкой второго издания опросника депрессии Бека (BDI-II) более 20 баллов.
10. По мнению исследователя, субъекты не подходят для данного клинического исследования.