フェーズ 1b/2a、Pi*ZZ AATD の参加者を対象とした非盲検単回漸増用量および複数回漸増用量研究 (RestorAATion-2)
2026年4月9日 更新者：Wave Life Sciences Ltd.
WVE-006 (RestorAATion-2) における AATD Pi*ZZ の参加者における安全性、忍容性、薬物動態および薬力学を評価するためのフェーズ 1b/2a 非盲検単回漸増用量 (SAD) および複数漸増用量 (MAD) 研究研究
この非盲検試験の目的は、α-1 アンチトリプシン欠乏症 (AATD) の参加者における、期間 1 の単回漸増用量 (SAD) および期間 2 の複数回漸増用量後の WVE-006 の安全性、忍容性、薬力学、および薬物動態を評価することです。 (MAD)、それぞれ。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (推定)
24
段階
- フェーズ2
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Birmingham、イギリス、B15 2GW
- Queen Elizabeth Hospital, University Hospital Birmingham
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Cambridge、イギリス、CB2 0QQ
- Cambridge University - Addenbrooke's Hospital
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London、イギリス、SW8 3RN
- Royal Free London NHS Foundation Trust
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Victoria
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Fitzroy、Victoria、オーストラリア、3065
- St. Vincent's Hospital, Melbourne
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Nova Scotia
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Halifax、Nova Scotia、カナダ、B3H 1V7
- Dalhousie University - Queen Elizabeth II Health Sciences Centre
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Ontario
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Toronto、Ontario、カナダ、M5T 3A9
- Inspiration Research Limited
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Aachen、ドイツ、52074
- Universitaetsklinikum Aachen, AoeR
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Hamilton、ニュージーランド、3204
- Waikato Hospital
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Turku、フィンランド、20520
- Turku University Hospital
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 医学的評価に基づいて治験責任医師が判断したとおり健康である、または軽度から中等度のAATD誘発性肺疾患（FEV1≧50％）および/またはFibroScanで安定した軽度のAATD誘発性肝疾患（≤F2（≤10kPa））を有する。
- 遺伝子検査によりPi*ZZが確認されました。
- 参加者はスクリーニング前に少なくとも 1 年間非喫煙者である。
除外基準:
• 参加者は、複数の薬物アレルギー、またはオリゴヌクレオチドまたは N-アセチルガラクトサミン (GalNAc) に対するアレルギー反応の病歴を持っています。
- 参加者は皮下注射を妨げる可能性のある不耐症または何らかの病状の病歴を持っています。
- 現在進行中の感染症または最近の感染症。
- 研究中に最近または計画されているワクチン接種。
- 参加者は、週に標準ドリンク 14 杯を超える定期的なアルコール摂取歴があります。
- 毎回の投与訪問時に投与前の48時間はアルコールを控えたくない。
- 研究中に最近または計画されている大規模な手術。
- 参加者は、治験責任医師の意見において、参加者が研究への参加または1日目の投与に不適当であると判断する病状または社会的状況を抱えている、または安全性、薬力学、または薬物動態の評価、あるいは完了を妨げる可能性がある。研究の。
- -現在AAT増強療法を受けている参加者、研究期間中のいつでも増強療法を受ける予定がある、またはスクリーニング来院前の30日以内に増強療法を受けている参加者。
- -スクリーニング来院前の12週間以内に500mLを超える血液または血液製剤の献血、および/または研究期間中に献血を控えたくない。
- 参加者はスクリーニング訪問から 3 か月以内に治験薬の投与を受けています。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：順次割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：WVE-006 (1回目)
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RNA編集オリゴヌクレオチド
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実験的：WVE-006 (2回目)
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RNA編集オリゴヌクレオチド
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実験的：WVE-006 (3回目)
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RNA編集オリゴヌクレオチド
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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有害事象のある参加者の割合
時間枠：最大36週間
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最大36週間
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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単回漸増用量 - 血清 M-AAT タンパク質のレベルのベースラインからの変化。
時間枠：最大12週間
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最大12週間
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複数用量漸増 - 血清 M-AAT タンパク質レベルのベースラインからの変化
時間枠：最大24週間
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最大24週間
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単回漸増用量 - 投与時から最後の測定可能な濃度までの WVE-006 の血漿中濃度時間曲線の下の面積 (AUClast)
時間枠：最大12週間
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最大12週間
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単回漸増用量 - 血漿中の WVE-006 の最大濃度
時間枠：最大12週間
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最大12週間
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複数回漸増用量 - 投与時から最後の測定可能な濃度までの WVE-006 の血漿濃度時間曲線の下の面積 (AUClast)
時間枠：最大24週間
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最大24週間
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複数回の用量漸増 - 血漿中の WVE-006 の最大濃度 (Cmax)
時間枠：最大24週間
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最大24週間
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- スタディディレクター：Medical Director, MD、Wave Life Sciences
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2024年7月19日
一次修了 (推定)
2026年9月1日
研究の完了 (推定)
2026年9月1日
試験登録日
最初に提出
2024年5月3日
QC基準を満たした最初の提出物
2024年5月3日
最初の投稿 (実際)
2024年5月8日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年4月14日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年4月9日
最終確認日
2026年4月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- WVE-006-002
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
はい
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。