Um estudo de fase 1b/2a, aberto de doses ascendentes únicas e múltiplas doses ascendentes em participantes com Pi*ZZ AATD (RestorAATion-2)
9 de abril de 2026 atualizado por: Wave Life Sciences Ltd.
Um estudo de pesquisa aberto de fase 1b/2a de doses ascendentes únicas (SAD) e doses ascendentes múltiplas (MAD) para avaliar segurança, tolerabilidade, farmacocinética e farmacodinâmica em participantes com AATD Pi*ZZ em WVE-006 (RestorAATion-2)
O objetivo deste estudo aberto é avaliar a segurança, tolerabilidade, farmacodinâmica e farmacocinética de WVE-006 em participantes com deficiência de alfa-1 antitripsina (AATD) após o Período 1 dose única ascendente (SAD) e Período 2 múltiplas doses ascendentes (MAD), respectivamente.
Visão geral do estudo
Status
Ativo, não recrutando
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
24
Estágio
- Fase 2
- Fase 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Aachen, Alemanha, 52074
- Universitaetsklinikum Aachen, AoeR
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Victoria
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Fitzroy, Victoria, Austrália, 3065
- St. Vincent's Hospital, Melbourne
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Nova Scotia
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Halifax, Nova Scotia, Canadá, B3H 1V7
- Dalhousie University - Queen Elizabeth II Health Sciences Centre
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Ontario
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Toronto, Ontario, Canadá, M5T 3A9
- Inspiration Research Limited
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Turku, Finlândia, 20520
- Turku University Hospital
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Hamilton, Nova Zelândia, 3204
- Waikato Hospital
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Birmingham, Reino Unido, B15 2GW
- Queen Elizabeth Hospital, University Hospital Birmingham
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Cambridge, Reino Unido, CB2 0QQ
- Cambridge University - Addenbrooke's Hospital
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London, Reino Unido, SW8 3RN
- Royal Free London NHS Foundation Trust
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Saudável conforme determinado pelo investigador, com base em uma avaliação médica, ou tem doença pulmonar induzida por AATD leve a moderada (FEV1 ≥50%) e/ou doença hepática leve estável induzida por AATD (≤F2 (≤10 kPa) no FibroScan.
- Testes genéticos confirmando Pi*ZZ.
- O participante não fuma há pelo menos 1 ano antes da triagem.
Critério de exclusão:
• O participante tem histórico de alergia a múltiplos medicamentos ou de reação alérgica a um oligonucleotídeo ou à N-acetilgalactosamina (GalNAc).
- O participante tem histórico de intolerância ou qualquer condição médica que possa interferir nas injeções subcutâneas.
- Quaisquer infecções contínuas ou recentes.
- Quaisquer vacinações recentes ou planejadas durante o estudo.
- O participante tem histórico de consumo regular de álcool superior a 14 doses padrão/semana.
- Não deseja se abster de álcool por 48 horas antes da dosagem em cada uma das consultas de dosagem.
- Qualquer cirurgia importante recente ou planejada durante o estudo.
- O participante tem qualquer condição médica ou circunstância social que, na opinião do Investigador, tornaria o participante inadequado para participação no estudo ou para dosagem no Dia 1, ou poderia interferir nas avaliações de segurança, farmacodinâmica ou farmacocinética, ou conclusão do estudo.
- Participante atualmente em terapia de aumento de AAT, planejado para fazer terapia de aumento a qualquer momento durante o estudo, ou esteve em terapia de aumento nos 30 dias anteriores à visita de triagem.
- Doação de sangue ou hemoderivados superiores a 500 mL nas 12 semanas anteriores à visita de triagem e/ou relutância em abster-se de doar sangue durante o estudo.
- O participante recebeu um agente investigacional dentro de 3 meses da visita de triagem.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Não randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: WVE-006 (Dose 1)
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Oligonucleotídeo de edição de RNA
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Experimental: WVE-006 (Dose 2)
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Oligonucleotídeo de edição de RNA
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Experimental: WVE-006 (Dose 3)
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Oligonucleotídeo de edição de RNA
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
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A proporção de participantes com eventos adversos
Prazo: Até 36 semanas
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Até 36 semanas
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
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Dose Ascendente Única - Alteração da linha de base nos níveis de proteína M-AAT sérica.
Prazo: Até 12 semanas
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Até 12 semanas
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Dose Ascendente Múltipla - Alteração da linha de base nos níveis de proteína M-AAT sérica
Prazo: Até 24 semanas
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Até 24 semanas
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Dose Ascendente Única - Área sob a curva de tempo de concentração plasmática para WVE-006 desde o momento da dosagem até a última concentração mensurável (AUCúltima)
Prazo: Até 12 semanas
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Até 12 semanas
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Dose Ascendente Única - Concentração máxima de WVE-006 no plasma
Prazo: Até 12 semanas
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Até 12 semanas
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Múltiplas Doses Ascendentes - Área sob a curva de tempo de concentração plasmática para WVE-006 desde o momento da dosagem até a última concentração mensurável (AUCúltima)
Prazo: Até 24 semanas
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Até 24 semanas
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Múltiplas Doses Ascendentes - Concentração máxima de WVE-006 no plasma (Cmax)
Prazo: Até 24 semanas
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Até 24 semanas
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Medical Director, MD, Wave Life Sciences
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
19 de julho de 2024
Conclusão Primária (Estimado)
1 de setembro de 2026
Conclusão do estudo (Estimado)
1 de setembro de 2026
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
3 de maio de 2024
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
3 de maio de 2024
Primeira postagem (Real)
8 de maio de 2024
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
14 de abril de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
9 de abril de 2026
Última verificação
1 de abril de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Processos Patológicos
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças Respiratórias
- Doenças do aparelho digestivo
- Doenças pulmonares
- Doenças do Fígado
- Enfisema subcutâneo
- Enfisema
- Doenças e Anormalidades Congênitas, Hereditárias e Neonatais
- Condições Patológicas, Sinais e Sintomas
- Deficiência de alfa 1-antitripsina
Outros números de identificação do estudo
- WVE-006-002
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Sim
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .