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Pi*ZZ AATD 참가자를 대상으로 한 1b/2a상 공개 라벨 단일 상승 용량 및 다중 상승 용량 연구 (RestorAATion-2)

2026년 4월 9일 업데이트: Wave Life Sciences Ltd.

WVE-006(RestorAATion-2)에서 AATD Pi*ZZ를 사용하는 참가자의 안전성, 내약성, 약동학 및 약력학을 평가하기 위한 공개 라벨 단일 상승 용량(SAD) 및 다중 상승 용량(MAD) 연구 연구 1b/2a상

이 공개 라벨 연구의 목적은 1기 단일 상승 용량(SAD) 및 2기 다중 상승 용량 이후 알파-1 항트립신 결핍증(AATD)이 있는 참가자에서 WVE-006의 안전성, 내약성, 약력학 및 약동학을 평가하는 것입니다. (MAD), 각각.

연구 개요

상태

모집하지 않고 적극적으로

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

24

단계

  • 2 단계
  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 뉴질랜드
      • Hamilton, 뉴질랜드, 3204
        • Waikato Hospital
  • 독일
      • Aachen, 독일, 52074
        • Universitaetsklinikum Aachen, AoeR
  • 영국
      • Birmingham, 영국, B15 2GW
        • Queen Elizabeth Hospital, University Hospital Birmingham
      • Cambridge, 영국, CB2 0QQ
        • Cambridge University - Addenbrooke's Hospital
      • London, 영국, SW8 3RN
        • Royal Free London NHS Foundation Trust
  • 캐나다
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, 캐나다, B3H 1V7
        • Dalhousie University - Queen Elizabeth II Health Sciences Centre
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, 캐나다, M5T 3A9
        • Inspiration Research Limited
  • 핀란드
      • Turku, 핀란드, 20520
        • Turku University Hospital
  • 호주
    • Victoria
      • Fitzroy, Victoria, 호주, 3065
        • St. Vincent's Hospital, Melbourne

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 성인
  • 고령자

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • 의학적 평가를 바탕으로 연구자가 건강하다고 판단한 경우, 또는 FibroScan에서 경증 내지 중등도의 AATD 유발 폐질환(FEV1 ≥50%) 및/또는 안정적인 경증 AATD 유발 간 질환(≤F2(≤10kPa))이 있는 경우.
  • Pi*ZZ를 확인하는 유전자 테스트.
  • 참가자는 심사 전 최소 1년 동안 비흡연자였습니다.

제외 기준:

  • • 참가자는 여러 약물 알레르기 병력이 있거나 올리고뉴클레오티드 또는 N-아세틸갈락토사민(GalNAc)에 대한 알레르기 반응 병력이 있습니다.

    • 참가자는 피하 주사를 방해할 수 있는 불내증 또는 기타 질병의 병력이 있습니다.
    • 현재 진행 중이거나 최근에 발생한 감염.
    • 연구 중 최근 또는 계획된 예방접종.
    • 참가자는 주당 표준 음료수 14잔을 초과하는 정기적인 음주 이력이 있습니다.
    • 각 투약 방문에서 투약 전 48시간 동안 알코올을 금할 의지가 없음.
    • 연구 기간 동안 최근 또는 계획된 대수술.
    • 참가자는 연구자의 의견으로 참가자를 연구 참여 또는 1일차 투여에 부적합하게 만들거나 안전성, 약력학 또는 약동학 평가 또는 완료를 방해할 수 있는 모든 의학적 상태 또는 사회적 상황을 가지고 있습니다. 연구의.
    • 현재 AAT 증강 요법을 받고 있거나, 연구 기간 중 언제든지 증강 요법을 받을 계획이거나, 스크리닝 방문 전 30일 이내에 증강 요법을 받은 참가자.
    • 스크리닝 방문 전 12주 이내에 500mL를 초과하는 혈액 또는 혈액 제품을 기증하고/하거나 연구 기간 동안 헌혈을 삼가할 의사가 없는 경우.
    • 참가자는 스크리닝 방문 후 3개월 이내에 임상시험 대리인을 받았습니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위화되지 않음
  • 중재 모델: 순차적 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: WVE-006(용량 1)
의약품: WVE-006
RNA 편집 올리고뉴클레오티드
실험적: WVE-006 (용량 2)
의약품: WVE-006
RNA 편집 올리고뉴클레오티드
실험적: WVE-006 (복용량 3)
의약품: WVE-006
RNA 편집 올리고뉴클레오티드

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
기간
부작용이 발생한 참가자의 비율
기간: 최대 36주
최대 36주

2차 결과 측정

결과 측정
기간
단일 상승 용량 - 혈청 M-AAT 단백질 수준이 기준선에서 변경되었습니다.
기간: 최대 12주
최대 12주
다중 상승 용량 - 혈청 M-AAT 단백질 수준의 기준선 대비 변화
기간: 최대 24주
최대 24주
단일 상승 용량 - 투여 시점부터 마지막 ​​측정 가능 농도까지 WVE-006의 혈장 농도 시간 곡선 아래 면적(AUClast)
기간: 최대 12주
최대 12주
단일 상승 용량 - 혈장 내 WVE-006의 최대 농도
기간: 최대 12주
최대 12주
다중 상승 용량 - 투여 시점부터 마지막 ​​측정 가능 농도까지 WVE-006의 혈장 농도 시간 곡선 아래 면적(AUClast)
기간: 최대 24주
최대 24주
다중 상승 용량 - 혈장 내 WVE-006의 최대 농도(Cmax)
기간: 최대 24주
최대 24주

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Wave Life Sciences Ltd.

수사관

  • 연구 책임자: Medical Director, MD, Wave Life Sciences

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2024년 7월 19일

기본 완료 (추정된)

2026년 9월 1일

연구 완료 (추정된)

2026년 9월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2024년 5월 3일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2024년 5월 3일

처음 게시됨 (실제)

2024년 5월 8일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 4월 14일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 4월 9일

마지막으로 확인됨

2026년 4월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • WVE-006-002

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

예

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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