针对 Pi*ZZ AATD 参与者的 1b/2a 期开放标签单次递增剂量和多次递增剂量研究 (RestorAATion-2)
2026年4月9日 更新者：Wave Life Sciences Ltd.
一项 1b/2a 期开放标签单次递增剂量 (SAD) 和多次递增剂量 (MAD) 研究，旨在评估 WVE-006 (RestorAATion-2) 上 AATD Pi*ZZ 参与者的安全性、耐受性、药代动力学和药效学
这项开放标签研究的目的是评估 WVE-006 在 α-1 抗胰蛋白酶缺乏症 (AATD) 受试者中在第 1 期单次递增剂量 (SAD) 和第 2 期多次递增剂量后的安全性、耐受性、药效学和药代动力学（MAD），分别。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (估计的)
24
阶段
- 阶段2
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Nova Scotia
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Halifax、Nova Scotia、加拿大、B3H 1V7
- Dalhousie University - Queen Elizabeth II Health Sciences Centre
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Ontario
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Toronto、Ontario、加拿大、M5T 3A9
- Inspiration Research Limited
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Aachen、德国、52074
- Universitaetsklinikum Aachen, AoeR
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Hamilton、新西兰、3204
- Waikato Hospital
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Victoria
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Fitzroy、Victoria、澳大利亚、3065
- St. Vincent's Hospital, Melbourne
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Turku、芬兰、20520
- Turku University Hospital
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Birmingham、英国、B15 2GW
- Queen Elizabeth Hospital, University Hospital Birmingham
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Cambridge、英国、CB2 0QQ
- Cambridge University - Addenbrooke's Hospital
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London、英国、SW8 3RN
- Royal Free London NHS Foundation Trust
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 根据医学评估，研究者确定健康，或在 FibroScan 上患有轻度至中度 AATD 诱发的肺部疾病 (FEV1 ≥50%) 和/或稳定的轻度 AATD 诱发的肝病 (≤F2 (≤10 kPa))。
- 基因检测证实 Pi*ZZ。
- 参与者在筛选前至少已不吸烟 1 年。
排除标准：
• 参与者有多种药物过敏史或对寡核苷酸或N-乙酰半乳糖胺(GalNAc) 过敏反应史。
- 参与者有不耐受史或任何可能干扰皮下注射的健康状况。
- 任何正在进行或最近的感染。
- 研究期间最近或计划接种的任何疫苗。
- 参与者有经常饮酒超过 14 标准杯/周的历史。
- 每次给药就诊时，在给药前 48 小时内不愿意戒酒。
- 研究期间最近或计划进行的任何重大手术。
- 受试者有任何健康状况或社会状况，研究者认为该状况或社会状况会使受试者不适合参与研究或在第一天给药，或可能干扰安全性、药效学或药代动力学或完成的评估研究的。
- 目前正在接受 AAT 增强治疗的参与者、计划在研究期间随时接受增强治疗的参与者、或者在筛选访视前 30 天内已经接受过增强治疗的参与者。
- 筛选访视前 12 周内捐献的血液或血液制品超过 500 mL 和/或在研究期间不愿意停止献血。
- 受试者在筛选访视后 3 个月内接受过研究药物。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：非随机化
- 介入模型：顺序分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：WVE-006（剂量 1）
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RNA编辑寡核苷酸
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实验性的：WVE-006（第 2 剂）
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RNA编辑寡核苷酸
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实验性的：WVE-006（剂量 3）
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RNA编辑寡核苷酸
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
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发生不良事件的参与者比例
大体时间：长达 36 周
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长达 36 周
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次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
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单次递增剂量 - 血清 M-AAT 蛋白水平相对于基线的变化。
大体时间：长达 12 周
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长达 12 周
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多次递增剂量 - 血清 M-AAT 蛋白水平相对于基线的变化
大体时间：长达 24 周
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长达 24 周
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单次递增剂量 - WVE-006 从给药时间到最后可测量浓度 (AUClast) 的血浆浓度时间曲线下面积
大体时间：长达 12 周
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长达 12 周
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单次递增剂量 - 血浆中 WVE-006 的最大浓度
大体时间：长达 12 周
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长达 12 周
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多次递增剂量 - WVE-006 从给药时间到最后可测量浓度 (AUClast) 的血浆浓度时间曲线下面积
大体时间：长达 24 周
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长达 24 周
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多次递增剂量 - 血浆中 WVE-006 的最大浓度 (Cmax)
大体时间：长达 24 周
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长达 24 周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：Medical Director, MD、Wave Life Sciences
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2024年7月19日
初级完成 (估计的)
2026年9月1日
研究完成 (估计的)
2026年9月1日
研究注册日期
首次提交
2024年5月3日
首先提交符合 QC 标准的
2024年5月3日
首次发布 (实际的)
2024年5月8日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年4月14日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年4月9日
最后验证
2026年4月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- WVE-006-002
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
不
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
在美国制造并从美国出口的产品
是的
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