Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Faza 1b/2a, otwarte badanie z pojedynczymi rosnącymi dawkami i wielokrotnymi rosnącymi dawkami u uczestników z Pi*ZZ AATD (RestorAATion-2)

9 kwietnia 2026 zaktualizowane przez: Wave Life Sciences Ltd.

Otwarte badanie fazy 1b/2a dotyczące pojedynczych rosnących dawek (SAD) i wielokrotnych rosnących dawek (MAD) mające na celu ocenę bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki i farmakodynamiki u uczestników z AATD Pi*ZZ w WVE-006 (RestorAATion-2)

Celem tego otwartego badania jest ocena bezpieczeństwa, tolerancji, farmakodynamiki i farmakokinetyki WVE-006 u uczestników z niedoborem alfa-1-antytrypsyny (AATD) po podaniu pojedynczej dawki rosnącej w okresie 1 (SAD) i wielokrotnych dawek rosnących w okresie 2 (MAD), odpowiednio.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

24

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
    • Victoria
      • Fitzroy, Victoria, Australia, 3065
        • St. Vincent's Hospital, Melbourne
  • Finlandia
      • Turku, Finlandia, 20520
        • Turku University Hospital
  • Kanada
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Kanada, B3H 1V7
        • Dalhousie University - Queen Elizabeth II Health Sciences Centre
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5T 3A9
        • Inspiration Research Limited
  • Niemcy
      • Aachen, Niemcy, 52074
        • Universitaetsklinikum Aachen, AoeR
  • Nowa Zelandia
      • Hamilton, Nowa Zelandia, 3204
        • Waikato Hospital
  • Zjednoczone Królestwo
      • Birmingham, Zjednoczone Królestwo, B15 2GW
        • Queen Elizabeth Hospital, University Hospital Birmingham
      • Cambridge, Zjednoczone Królestwo, CB2 0QQ
        • Cambridge University - Addenbrooke's Hospital
      • London, Zjednoczone Królestwo, SW8 3RN
        • Royal Free London NHS Foundation Trust

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Zdrowy, jak stwierdził badacz na podstawie oceny lekarskiej, lub ma łagodną do umiarkowanej chorobę płuc wywołaną AATD (FEV1 ≥50%) i/lub stabilną łagodną chorobę wątroby wywołaną AATD (≤F2 (≤10 kPa) w FibroScan.
  • Badania genetyczne potwierdzające Pi*ZZ.
  • Uczestnik niepalący przez co najmniej 1 rok przed badaniem przesiewowym.

Kryteria wyłączenia:

  • • U uczestnika występowała w przeszłości alergia na wiele leków lub reakcja alergiczna na oligonukleotyd lub N-acetylogalaktozaminę (GalNAc).

    • U uczestnika występowała nietolerancja lub jakiekolwiek schorzenie, które mogło zakłócać wykonywanie wstrzyknięć podskórnych.
    • Wszelkie trwające lub niedawne infekcje.
    • Wszelkie niedawne lub planowane szczepienia w trakcie badania.
    • Uczestnik ma historię regularnego spożycia alkoholu przekraczającą 14 standardowych drinków/tydzień.
    • Nie chce powstrzymywać się od spożywania alkoholu na 48 godzin przed przyjęciem dawki podczas każdej wizyty dawkowania.
    • Wszelkie niedawne lub planowane poważne operacje w trakcie badania.
    • U uczestnika występuje jakiekolwiek schorzenie zdrowotne lub sytuacja społeczna, która w opinii Badacza sprawi, że uczestnik nie będzie nadawał się do udziału w badaniu lub do podawania leku w dniu 1, lub może zakłócać ocenę bezpieczeństwa, farmakodynamiki lub farmakokinetyki lub ukończenia badania. badania.
    • Uczestnik aktualnie stosujący terapię wzmacniającą AAT, który planuje stosować terapię wzmacniającą w dowolnym momencie badania lub był na terapii wzmacniającej w ciągu 30 dni przed wizytą przesiewową.
    • Oddanie krwi lub produktów krwiopochodnych w ilości przekraczającej 500 ml w ciągu 12 tygodni przed wizytą przesiewową i/lub brak chęci powstrzymania się od oddawania krwi na czas trwania badania.
    • Uczestnik otrzymał agenta badawczego w ciągu 3 miesięcy od wizyty przesiewowej.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: WVE-006 (dawka 1)
Lek: WVE-006
Oligonukleotyd do edycji RNA
Eksperymentalny: WVE-006 (dawka 2)
Lek: WVE-006
Oligonukleotyd do edycji RNA
Eksperymentalny: WVE-006 (dawka 3)
Lek: WVE-006
Oligonukleotyd do edycji RNA

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Odsetek uczestników, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane
Ramy czasowe: Do 36 tygodni
Do 36 tygodni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Pojedyncza dawka rosnąca — zmiana w stosunku do wartości wyjściowych poziomów białka M-AAT w surowicy.
Ramy czasowe: Do 12 tygodni
Do 12 tygodni
Wielokrotna dawka rosnąca — zmiana w stosunku do wartości wyjściowych poziomów białka M-AAT w surowicy
Ramy czasowe: Do 24 tygodni
Do 24 tygodni
Pojedyncza dawka rosnąca — pole pod krzywą stężenia w osoczu w czasie dla WVE-006 od chwili podania do ostatniego mierzalnego stężenia (AUClast)
Ramy czasowe: Do 12 tygodni
Do 12 tygodni
Pojedyncza dawka rosnąca - Maksymalne stężenie WVE-006 w osoczu
Ramy czasowe: Do 12 tygodni
Do 12 tygodni
Wiele rosnących dawek — pole pod krzywą stężenia w osoczu w czasie dla WVE-006 od momentu dawkowania do ostatniego mierzalnego stężenia (AUClast)
Ramy czasowe: Do 24 tygodni
Do 24 tygodni
Wielokrotne dawki rosnące - Maksymalne stężenie WVE-006 w osoczu (Cmax)
Ramy czasowe: Do 24 tygodni
Do 24 tygodni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Wave Life Sciences Ltd.

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Medical Director, MD, Wave Life Sciences

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

19 lipca 2024

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 września 2026

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 września 2026

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

3 maja 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

3 maja 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

8 maja 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

14 kwietnia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

9 kwietnia 2026

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • WVE-006-002

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Tak

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na WVE-006

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Mauritius

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj