En fase 1b/2a, åpen undersøkelse av enkelt stigende doser og flere stigende doser hos deltakere med Pi*ZZ AATD (RestorAATion-2)
9. april 2026 oppdatert av: Wave Life Sciences Ltd.
En forskningsstudie i fase 1b/2a åpen-label enkelt stigende doser (SAD) og multiple stigende doser (MAD) for å evaluere sikkerhet, tolerabilitet, farmakokinetikk og farmakodynamikk hos deltakere med AATD Pi*ZZ på WVE-006 (RestorAATion-2)
Formålet med denne åpne studien er å vurdere sikkerheten, tolerabiliteten, farmakodynamikken og farmakokinetikken til WVE-006 hos deltakere med alfa-1 antitrypsin-mangel (AATD) etter periode 1 enkel stigende dose (SAD) og periode 2 multiple stigende doser (MAD), henholdsvis.
Studieoversikt
Status
Aktiv, ikke rekrutterende
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Antatt)
24
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Victoria
-
Fitzroy, Victoria, Australia, 3065
- St. Vincent's Hospital, Melbourne
-
-
-
-
Nova Scotia
-
Halifax, Nova Scotia, Canada, B3H 1V7
- Dalhousie University - Queen Elizabeth II Health Sciences Centre
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Canada, M5T 3A9
- Inspiration Research Limited
-
-
-
-
-
Turku, Finland, 20520
- Turku University Hospital
-
-
-
-
-
Hamilton, New Zealand, 3204
- Waikato Hospital
-
-
-
-
-
Birmingham, Storbritannia, B15 2GW
- Queen Elizabeth Hospital, University Hospital Birmingham
-
Cambridge, Storbritannia, CB2 0QQ
- Cambridge University - Addenbrooke's Hospital
-
London, Storbritannia, SW8 3RN
- Royal Free London NHS Foundation Trust
-
-
-
-
-
Aachen, Tyskland, 52074
- Universitaetsklinikum Aachen, AoeR
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Frisk som bestemt av etterforskeren, basert på en medisinsk vurdering, eller har mild til moderat AATD-indusert lungesykdom (FEV1 ≥50%) og/eller stabil mild AATD-indusert leversykdom (≤F2 (≤10 kPa) på FibroScan.
- Genetisk testing som bekrefter Pi*ZZ.
- Deltakeren har vært ikke-røyker i minst 1 år før screening.
Ekskluderingskriterier:
• Deltakeren har en historie med flere legemiddelallergier eller allergisk reaksjon på et oligonukleotid eller mot N-acetylgalaktosamin (GalNAc).
- Deltakeren har en historie med intoleranse eller enhver medisinsk tilstand som kan forstyrre subkutane injeksjoner.
- Eventuelle pågående eller nylige infeksjoner.
- Eventuelle nylige eller planlagte vaksinasjoner under studien.
- Deltakeren har en historie med vanlig alkoholforbruk som overstiger 14 standarddrikker/uke.
- Uvillig til å avstå fra alkohol i 48 timer før dosering ved hvert av doseringsbesøkene.
- Enhver nylig eller planlagt større operasjon under studien.
- Deltakeren har en medisinsk tilstand eller sosial omstendighet som, etter etterforskerens oppfatning, vil gjøre deltakeren uegnet for deltakelse i studien eller for dosering på dag 1, eller kan forstyrre vurderingene av sikkerhet, farmakodynamikk eller farmakokinetikk, eller fullføring av studiet.
- Deltaker for øyeblikket på AAT-forsterkningsterapi, planlagt å være på forsterkningsterapi når som helst i løpet av studien, eller har vært på forsterkningsterapi innen 30 dager før screeningbesøket.
- Donasjon av blod eller blodprodukter i overkant av 500 ml innen 12 uker før screeningbesøket og/eller uvillig til å avstå fra bloddonasjon i løpet av studien.
- Deltakeren har mottatt en undersøkelsesagent innen 3 måneder etter screeningbesøket.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Ikke-randomisert
- Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: WVE-006 (dose 1)
|
RNA-redigerende oligonukleotid
|
|
Eksperimentell: WVE-006 (dose 2)
|
RNA-redigerende oligonukleotid
|
|
Eksperimentell: WVE-006 (dose 3)
|
RNA-redigerende oligonukleotid
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Andelen deltakere med uønskede hendelser
Tidsramme: Opptil 36 uker
|
Opptil 36 uker
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Enkelt stigende dose - Endring fra baseline i nivåer av serum M-AAT-protein.
Tidsramme: Opptil 12 uker
|
Opptil 12 uker
|
|
Multippel stigende dose - Endring fra baseline i nivåer av serum M-AAT-protein
Tidsramme: Opptil 24 uker
|
Opptil 24 uker
|
|
Enkelt stigende dose - Areal under plasmakonsentrasjonstidskurven for WVE-006 fra tidspunktet for dosering til siste målbare konsentrasjon (AUClast)
Tidsramme: Opptil 12 uker
|
Opptil 12 uker
|
|
Enkelt stigende dose - Maksimal konsentrasjon av WVE-006 i plasma
Tidsramme: Opptil 12 uker
|
Opptil 12 uker
|
|
Flere stigende doser - Areal under plasmakonsentrasjonstidskurven for WVE-006 fra tidspunktet for dosering til siste målbare konsentrasjon (AUClast)
Tidsramme: Opptil 24 uker
|
Opptil 24 uker
|
|
Flere stigende doser - Maksimal konsentrasjon av WVE-006 i plasma (Cmax)
Tidsramme: Opptil 24 uker
|
Opptil 24 uker
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Medical Director, MD, Wave Life Sciences
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
19. juli 2024
Primær fullføring (Antatt)
1. september 2026
Studiet fullført (Antatt)
1. september 2026
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
3. mai 2024
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
3. mai 2024
Først lagt ut (Faktiske)
8. mai 2024
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
14. april 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
9. april 2026
Sist bekreftet
1. april 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- WVE-006-002
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
produkt produsert i og eksportert fra USA
Ja
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .