En studie i fas 1b/2a, öppen märkning av enstaka stigande doser och flera stigande doser på deltagare med Pi*ZZ AATD (RestorAATion-2)
9 april 2026 uppdaterad av: Wave Life Sciences Ltd.
En forskningsstudie i fas 1b/2a öppen etikett för enstaka stigande doser (SAD) och multipla stigande doser (MAD) för att utvärdera säkerhet, tolerabilitet, farmakokinetik och farmakodynamik hos deltagare med AATD Pi*ZZ på WVE-006 (RestorAATion-2)
Syftet med denna öppna studie är att bedöma säkerheten, tolerabiliteten, farmakodynamiken och farmakokinetiken för WVE-006 hos deltagare med alfa-1 antitrypsinbrist (AATD) efter period 1 singel stigande dos (SAD) och period 2 multipla stigande doser (MAD), respektive.
Studieöversikt
Status
Aktiv, inte rekryterande
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Beräknad)
24
Fas
- Fas 2
- Fas 1
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Victoria
-
Fitzroy, Victoria, Australien, 3065
- St. Vincent's Hospital, Melbourne
-
-
-
-
-
Turku, Finland, 20520
- Turku University Hospital
-
-
-
-
Nova Scotia
-
Halifax, Nova Scotia, Kanada, B3H 1V7
- Dalhousie University - Queen Elizabeth II Health Sciences Centre
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5T 3A9
- Inspiration Research Limited
-
-
-
-
-
Hamilton, Nya Zeeland, 3204
- Waikato Hospital
-
-
-
-
-
Birmingham, Storbritannien, B15 2GW
- Queen Elizabeth Hospital, University Hospital Birmingham
-
Cambridge, Storbritannien, CB2 0QQ
- Cambridge University - Addenbrooke's Hospital
-
London, Storbritannien, SW8 3RN
- Royal Free London NHS Foundation Trust
-
-
-
-
-
Aachen, Tyskland, 52074
- Universitaetsklinikum Aachen, AoeR
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Vuxen
- Äldre vuxen
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Frisk enligt utredaren, baserat på en medicinsk utvärdering, eller har mild till måttlig AATD-inducerad lungsjukdom (FEV1 ≥50%) och/eller stabil mild AATD-inducerad leversjukdom (≤F2 (≤10 kPa) på FibroScan.
- Genetisk testning som bekräftar Pi*ZZ.
- Deltagaren har varit icke-rökare i minst 1 år före screening.
Exklusions kriterier:
• Deltagaren har tidigare haft flera läkemedelsallergier eller allergisk reaktion mot en oligonukleotid eller mot N-acetylgalaktosamin (GalNAc).
- Deltagaren har en historia av intolerans eller något medicinskt tillstånd som kan störa subkutana injektioner.
- Eventuella pågående eller senaste infektioner.
- Alla nya eller planerade vaccinationer under studien.
- Deltagaren har en historia av regelbunden alkoholkonsumtion som överstiger 14 standarddrycker/vecka.
- Ovillig att avstå från alkohol i 48 timmar före dosering vid vart och ett av doseringsbesöken.
- Varje ny eller planerad större operation under studien.
- Deltagaren har något medicinskt tillstånd eller social omständighet som, enligt utredarens åsikt, skulle göra deltagaren olämplig för deltagande i studien eller för dosering på dag 1, eller kan störa bedömningar av säkerhet, farmakodynamik eller farmakokinetik eller fullbordande av studien.
- Deltagare som för närvarande går på AAT-förstärkningsterapi, planerade att gå på förstärkningsterapi när som helst under studien, eller har varit på förstärkningsterapi inom 30 dagar före screeningbesöket.
- Donation av blod eller blodprodukter över 500 ml inom 12 veckor före screeningbesöket och/eller ovillig att avstå från blodgivning under hela studien.
- Deltagaren har fått en undersökningsagent inom 3 månader efter screeningbesöket.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Icke-randomiserad
- Interventionsmodell: Sekventiell tilldelning
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: WVE-006 (dos 1)
|
RNA-redigerande oligonukleotid
|
|
Experimentell: WVE-006 (dos 2)
|
RNA-redigerande oligonukleotid
|
|
Experimentell: WVE-006 (dos 3)
|
RNA-redigerande oligonukleotid
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Andelen deltagare med biverkningar
Tidsram: Upp till 36 veckor
|
Upp till 36 veckor
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Enstaka stigande dos - Ändring från baslinjen i nivåer av serum M-AAT-protein.
Tidsram: Upp till 12 veckor
|
Upp till 12 veckor
|
|
Flera stigande doser - Ändring från baslinjen i nivåer av M-AAT-protein i serum
Tidsram: Upp till 24 veckor
|
Upp till 24 veckor
|
|
Single Ascending Dos - Area under plasmakoncentrationstidskurvan för WVE-006 från tidpunkten för dosering till den sista mätbara koncentrationen (AUClast)
Tidsram: Upp till 12 veckor
|
Upp till 12 veckor
|
|
Enstaka stigande dos - Maximal koncentration av WVE-006 i plasma
Tidsram: Upp till 12 veckor
|
Upp till 12 veckor
|
|
Flera stigande doser - Area under plasmakoncentrationstidskurvan för WVE-006 från tidpunkten för dosering till den sista mätbara koncentrationen (AUClast)
Tidsram: Upp till 24 veckor
|
Upp till 24 veckor
|
|
Flera stigande doser - Maximal koncentration av WVE-006 i plasma (Cmax)
Tidsram: Upp till 24 veckor
|
Upp till 24 veckor
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Studierektor: Medical Director, MD, Wave Life Sciences
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
19 juli 2024
Primärt slutförande (Beräknad)
1 september 2026
Avslutad studie (Beräknad)
1 september 2026
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
3 maj 2024
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
3 maj 2024
Första postat (Faktisk)
8 maj 2024
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
14 april 2026
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
9 april 2026
Senast verifierad
1 april 2026
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- WVE-006-002
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
NEJ
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.
Ja
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .