Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Fáze 1b/2a, otevřená studie jednotlivých vzestupných dávek a vícenásobných vzestupných dávek u účastníků s Pi*ZZ AATD (RestorAATion-2)

9. dubna 2026 aktualizováno: Wave Life Sciences Ltd.

Otevřená výzkumná studie fáze 1b/2a s jednou vzestupnou dávkou (SAD) a vícenásobnou vzestupnou dávkou (MAD) k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti, farmakokinetiky a farmakodynamiky u účastníků s AATD Pi*ZZ na WVE-006 (RestorAATion-2)

Účelem této otevřené studie je posoudit bezpečnost, snášenlivost, farmakodynamiku a farmakokinetiku WVE-006 u účastníků s nedostatkem alfa-1 antitrypsinu (AATD) po jednorázové vzestupné dávce (SAD) v období 1 a opakovaných vzestupných dávkách v období 2 (MAD), resp.

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

24

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
    • Victoria
      • Fitzroy, Victoria, Austrálie, 3065
        • St. Vincent's Hospital, Melbourne
  • Finsko
      • Turku, Finsko, 20520
        • Turku University Hospital
  • Kanada
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Kanada, B3H 1V7
        • Dalhousie University - Queen Elizabeth II Health Sciences Centre
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5T 3A9
        • Inspiration Research Limited
  • Nový Zéland
      • Hamilton, Nový Zéland, 3204
        • Waikato Hospital
  • Německo
      • Aachen, Německo, 52074
        • Universitaetsklinikum Aachen, AoeR
  • Spojené království
      • Birmingham, Spojené království, B15 2GW
        • Queen Elizabeth Hospital, University Hospital Birmingham
      • Cambridge, Spojené království, CB2 0QQ
        • Cambridge University - Addenbrooke's Hospital
      • London, Spojené království, SW8 3RN
        • Royal Free London NHS Foundation Trust

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Zdravý, jak určil zkoušející na základě lékařského posouzení, nebo má mírné až středně těžké onemocnění plic vyvolané AATD (FEV1 ≥50 %) a/nebo stabilní mírné onemocnění jater vyvolané AATD (≤F2 (≤10 kPa) na FibroScan.
  • Genetické testování potvrzující Pi*ZZ.
  • Účastník byl nekuřák alespoň 1 rok před screeningem.

Kritéria vyloučení:

  • • Účastník má v anamnéze vícečetné lékové alergie nebo alergickou reakci na oligonukleotid nebo na N-acetylgalaktosamin (GalNAc).

    • Účastník má v anamnéze nesnášenlivost nebo jakýkoli zdravotní stav, který by mohl narušovat subkutánní injekce.
    • Jakékoli probíhající nebo nedávné infekce.
    • Jakékoli nedávné nebo plánované očkování během studie.
    • Účastník má v minulosti pravidelnou konzumaci alkoholu přesahující 14 standardních nápojů/týden.
    • Neochota zdržet se alkoholu po dobu 48 hodin před podáním při každé z návštěv.
    • Jakákoli nedávná nebo plánovaná velká operace během studie.
    • Účastník má jakýkoli zdravotní stav nebo sociální okolnosti, které by podle názoru zkoušejícího způsobily, že by účastník nebyl vhodný pro účast ve studii nebo pro dávkování v den 1, nebo by mohly narušit hodnocení bezpečnosti, farmakodynamiky nebo farmakokinetiky nebo dokončení. studie.
    • Účastník v současné době na augmentační terapii AAT, plánovaný na augmentační terapii kdykoli během studie nebo byl na augmentační terapii během 30 dnů před screeningovou návštěvou.
    • Darování krve nebo krevních produktů v množství přesahujícím 500 ml během 12 týdnů před screeningovou návštěvou a/nebo neochota zdržet se darování krve po dobu trvání studie.
    • Účastník obdržel vyšetřovací agent do 3 měsíců od screeningové návštěvy.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: WVE-006 (dávka 1)
Lék: WVE-006
Oligonukleotid upravující RNA
Experimentální: WVE-006 (dávka 2)
Lék: WVE-006
Oligonukleotid upravující RNA
Experimentální: WVE-006 (dávka 3)
Lék: WVE-006
Oligonukleotid upravující RNA

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Podíl účastníků s nežádoucími účinky
Časové okno: Až 36 týdnů
Až 36 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Single Ascending Dose – změna hladin sérového proteinu M-AAT od výchozí hodnoty.
Časové okno: Až 12 týdnů
Až 12 týdnů
Vícenásobná vzestupná dávka – změna od výchozí hodnoty v hladinách sérového proteinu M-AAT
Časové okno: Až 24 týdnů
Až 24 týdnů
Single Ascending Dose – plocha pod křivkou plazmatické koncentrace v čase pro WVE-006 od doby podání do poslední měřitelné koncentrace (AUClast)
Časové okno: Až 12 týdnů
Až 12 týdnů
Single Ascending Dose - Maximální koncentrace WVE-006 v plazmě
Časové okno: Až 12 týdnů
Až 12 týdnů
Vícenásobné vzestupné dávky – plocha pod křivkou plazmatické koncentrace v čase pro WVE-006 od doby podání do poslední měřitelné koncentrace (AUClast)
Časové okno: Až 24 týdnů
Až 24 týdnů
Vícenásobné vzestupné dávky – Maximální koncentrace WVE-006 v plazmě (Cmax)
Časové okno: Až 24 týdnů
Až 24 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Wave Life Sciences Ltd.

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Medical Director, MD, Wave Life Sciences

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

19. července 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. září 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. září 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

3. května 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

3. května 2024

První zveřejněno (Aktuální)

8. května 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

14. dubna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

9. dubna 2026

Naposledy ověřeno

1. dubna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • WVE-006-002

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ano

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na WVE-006

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Spain

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit