Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En fase 1b/2a, åben-label enkelt stigende doser og multiple stigende doser undersøgelse i deltagere med Pi*ZZ AATD (RestorAATion-2)

9. april 2026 opdateret af: Wave Life Sciences Ltd.

Et fase 1b/2a Open-label Single Ascending Doses (SAD) og Multiple Ascending Doses (MAD) forskningsundersøgelse til evaluering af sikkerhed, tolerabilitet, farmakokinetik og farmakodynamik hos deltagere med AATD Pi*ZZ på WVE-006 (RestorAATion-2)

Formålet med denne åbne undersøgelse er at vurdere sikkerheden, tolerabiliteten, farmakodynamikken og farmakokinetikken af ​​WVE-006 hos deltagere med alfa-1 antitrypsin-mangel (AATD) efter periode 1 enkelt stigende dosis (SAD) og periode 2 multiple stigende doser (MAD), henholdsvis.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

24

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
    • Victoria
      • Fitzroy, Victoria, Australien, 3065
        • St. Vincent's Hospital, Melbourne
  • Canada
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Canada, B3H 1V7
        • Dalhousie University - Queen Elizabeth II Health Sciences Centre
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5T 3A9
        • Inspiration Research Limited
  • Det Forenede Kongerige
      • Birmingham, Det Forenede Kongerige, B15 2GW
        • Queen Elizabeth Hospital, University Hospital Birmingham
      • Cambridge, Det Forenede Kongerige, CB2 0QQ
        • Cambridge University - Addenbrooke's Hospital
      • London, Det Forenede Kongerige, SW8 3RN
        • Royal Free London NHS Foundation Trust
  • Finland
      • Turku, Finland, 20520
        • Turku University Hospital
  • New Zealand
      • Hamilton, New Zealand, 3204
        • Waikato Hospital
  • Tyskland
      • Aachen, Tyskland, 52074
        • Universitaetsklinikum Aachen, AoeR

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Sund som bestemt af investigator, baseret på en medicinsk evaluering, eller har mild til moderat AATD-induceret lungesygdom (FEV1 ≥50%) og/eller stabil mild AATD-induceret leversygdom (≤F2 (≤10 kPa) på FibroScan.
  • Genetisk test, der bekræfter Pi*ZZ.
  • Deltageren har været ikke-ryger i mindst 1 år før screeningen.

Ekskluderingskriterier:

  • • Deltageren har en historie med flere lægemiddelallergier eller allergisk reaktion på et oligonukleotid eller på N-acetylgalactosamin (GalNAc).

    • Deltageren har en historie med intolerance eller enhver medicinsk tilstand, der kan interferere med subkutane injektioner.
    • Eventuelle igangværende eller nylige infektioner.
    • Eventuelle nylige eller planlagte vaccinationer under undersøgelsen.
    • Deltageren har en historie med regelmæssigt alkoholforbrug på over 14 standarddrikke/uge.
    • Uvillig til at afholde sig fra alkohol i 48 timer før dosering ved hvert af doseringsbesøgene.
    • Enhver nylig eller planlagt større operation under undersøgelsen.
    • Deltageren har en hvilken som helst medicinsk tilstand eller social omstændighed, der efter investigatorens mening ville gøre deltageren uegnet til deltagelse i undersøgelsen eller til dosering på dag 1, eller kunne forstyrre vurderinger af sikkerhed, farmakodynamik eller farmakokinetik eller færdiggørelse af undersøgelsen.
    • Deltager i øjeblikket i AAT-augmentationsterapi, planlagde at være i augmentationsterapi når som helst under undersøgelsen, eller har været i augmentationsterapi inden for 30 dage før screeningsbesøget.
    • Donation af blod eller blodprodukter på over 500 ml inden for 12 uger før screeningsbesøget og/eller uvillig til at afstå fra bloddonation under undersøgelsens varighed.
    • Deltageren har modtaget en undersøgelsesagent inden for 3 måneder efter screeningsbesøget.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: WVE-006 (dosis 1)
Medicin: WVE-006
RNA-redigerende oligonukleotid
Eksperimentel: WVE-006 (dosis 2)
Medicin: WVE-006
RNA-redigerende oligonukleotid
Eksperimentel: WVE-006 (dosis 3)
Medicin: WVE-006
RNA-redigerende oligonukleotid

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Andelen af ​​deltagere med uønskede hændelser
Tidsramme: Op til 36 uger
Op til 36 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Enkelt stigende dosis - Ændring fra baseline i niveauer af serum M-AAT-protein.
Tidsramme: Op til 12 uger
Op til 12 uger
Multipel stigende dosis - Ændring fra baseline i niveauer af serum M-AAT-protein
Tidsramme: Op til 24 uger
Op til 24 uger
Enkelt stigende dosis - Areal under plasmakoncentrationstidskurven for WVE-006 fra doseringstidspunktet til den sidste målbare koncentration (AUClast)
Tidsramme: Op til 12 uger
Op til 12 uger
Enkelt stigende dosis - Maksimal koncentration af WVE-006 i plasma
Tidsramme: Op til 12 uger
Op til 12 uger
Multiple Ascending Doses - Areal under plasmakoncentrationstidskurven for WVE-006 fra doseringstidspunktet til den sidste målbare koncentration (AUClast)
Tidsramme: Op til 24 uger
Op til 24 uger
Flere stigende doser - Maksimal koncentration af WVE-006 i plasma (Cmax)
Tidsramme: Op til 24 uger
Op til 24 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Wave Life Sciences Ltd.

Efterforskere

  • Studieleder: Medical Director, MD, Wave Life Sciences

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

19. juli 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. september 2026

Studieafslutning (Anslået)

1. september 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

3. maj 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

3. maj 2024

Først opslået (Faktiske)

8. maj 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

14. april 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

9. april 2026

Sidst verificeret

1. april 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • WVE-006-002

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Alpha-1 Antitrypsin mangel

Kliniske forsøg med WVE-006

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Brazil

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner