1b/2a fázisú, nyílt címkés egyszeri növekvő dózisok és többszörös növekvő dózisok vizsgálata a Pi*ZZ AATD-vel rendelkező résztvevők körében (RestorAATion-2)
2026. április 9. frissítette: Wave Life Sciences Ltd.
Fázis 1b/2a nyílt elrendezésű, egyszeri növekvő dózisok (SAD) és többszörös növekvő dózisok (MAD) kutatási tanulmány a biztonság, a tolerálhatóság, a farmakokinetika és a farmakodinamika értékelésére az AATD Pi*ZZ-ben szenvedő résztvevőknél a WVE-006-on (RestorAATion-2)
Ennek a nyílt elrendezésű vizsgálatnak a célja a WVE-006 biztonságosságának, tolerálhatóságának, farmakodinámiájának és farmakokinetikájának felmérése alfa-1-antitripszin-hiányban (AATD) szenvedő résztvevőknél az 1. időszak egyszeri növekvő dózisát (SAD) és a 2. periódusban többszöri növekvő dózist követően. (MAD), ill.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Aktív, nem toborzó
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Becsült)
24
Fázis
- 2. fázis
- 1. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
Victoria
-
Fitzroy, Victoria, Ausztrália, 3065
- St. Vincent's Hospital, Melbourne
-
-
-
-
-
Birmingham, Egyesült Királyság, B15 2GW
- Queen Elizabeth Hospital, University Hospital Birmingham
-
Cambridge, Egyesült Királyság, CB2 0QQ
- Cambridge University - Addenbrooke's Hospital
-
London, Egyesült Királyság, SW8 3RN
- Royal Free London NHS Foundation Trust
-
-
-
-
-
Turku, Finnország, 20520
- Turku University Hospital
-
-
-
-
Nova Scotia
-
Halifax, Nova Scotia, Kanada, B3H 1V7
- Dalhousie University - Queen Elizabeth II Health Sciences Centre
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5T 3A9
- Inspiration Research Limited
-
-
-
-
-
Aachen, Németország, 52074
- Universitaetsklinikum Aachen, AoeR
-
-
-
-
-
Hamilton, Új Zéland, 3204
- Waikato Hospital
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
- Felnőtt
- Idősebb felnőtt
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Egészséges, ahogy azt a vizsgáló állapította meg, orvosi értékelés alapján, vagy enyhe vagy közepesen súlyos AATD által kiváltott tüdőbetegségben (FEV1 ≥50%) és/vagy stabil, enyhe AATD által kiváltott májbetegségben szenved (≤F2 (≤10 kPa) a FibroScan vizsgálaton).
- Genetikai vizsgálat, amely megerősíti a Pi*ZZ-t.
- A résztvevő a szűrés előtt legalább 1 évig nem dohányzott.
Kizárási kritériumok:
• A résztvevőnek több gyógyszerallergiája volt, vagy allergiás reakciója volt egy oligonukleotidra vagy N-acetil-galaktózaminra (GalNAc).
- A résztvevőnek kórtörténetében intolerancia vagy bármilyen olyan betegség áll fenn, amely megzavarhatja a szubkután injekciók beadását.
- Bármilyen folyamatban lévő vagy közelmúltbeli fertőzés.
- Bármilyen közelmúltbeli vagy tervezett védőoltás a vizsgálat során.
- A résztvevő rendszeres alkoholfogyasztása meghaladja a heti 14 standard italt.
- Nem hajlandó tartózkodni az alkoholtól az adagolás előtt 48 órában minden egyes adagolási látogatás alkalmával.
- Bármilyen közelmúltbeli vagy tervezett nagyobb műtét a vizsgálat során.
- A résztvevőnek olyan egészségügyi állapota vagy szociális körülménye van, amely a vizsgáló véleménye szerint alkalmatlanná teszi a vizsgálatban való részvételre vagy az 1. napon történő adagolásra, vagy zavarhatja a biztonságossági, farmakodinamikai vagy farmakokinetikai értékelést, vagy a befejezést. a tanulmányból.
- A résztvevő jelenleg AAT augmentációs terápiában részesül, a tervek szerint a vizsgálat során bármikor augmentációs terápiát kap, vagy a szűrési látogatást megelőző 30 napon belül augmentációs terápiát kapott.
- 500 ml-t meghaladó vér vagy vérkészítmények adományozása a szűrési látogatást megelőző 12 héten belül és/vagy nem hajlandó tartózkodni a véradástól a vizsgálat időtartama alatt.
- A résztvevő a szűrési látogatást követő 3 hónapon belül vizsgálati ügynököt kapott.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Nem véletlenszerű
- Beavatkozó modell: Szekvenciális hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: WVE-006 (1. adag)
|
RNS-szerkesztő oligonukleotid
|
|
Kísérleti: WVE-006 (2. adag)
|
RNS-szerkesztő oligonukleotid
|
|
Kísérleti: WVE-006 (3. adag)
|
RNS-szerkesztő oligonukleotid
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
A nemkívánatos eseményekben résztvevők aránya
Időkeret: Akár 36 hétig
|
Akár 36 hétig
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
Egyszeri növekvő dózis – A szérum M-AAT fehérje szintjének változása a kiindulási értékhez képest.
Időkeret: Akár 12 hétig
|
Akár 12 hétig
|
|
Többszörös növekvő dózis – A szérum M-AAT fehérje szintjének változása az alapvonalhoz képest
Időkeret: Akár 24 hétig
|
Akár 24 hétig
|
|
Egyszeri növekvő dózis – A WVE-006 plazmakoncentráció-idő görbéje alatti terület az adagolás időpontjától az utolsó mérhető koncentrációig (AUClast)
Időkeret: Akár 12 hétig
|
Akár 12 hétig
|
|
Egyszeri növekvő dózis – A WVE-006 maximális koncentrációja a plazmában
Időkeret: Akár 12 hétig
|
Akár 12 hétig
|
|
Többszörös növekvő dózisok – A WVE-006 plazmakoncentráció-idő görbéje alatti terület az adagolás időpontjától az utolsó mérhető koncentrációig (AUClast)
Időkeret: Akár 24 hétig
|
Akár 24 hétig
|
|
Többszörös növekvő dózisok – A WVE-006 maximális koncentrációja a plazmában (Cmax)
Időkeret: Akár 24 hétig
|
Akár 24 hétig
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Tanulmányi igazgató: Medical Director, MD, Wave Life Sciences
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2024. július 19.
Elsődleges befejezés (Becsült)
2026. szeptember 1.
A tanulmány befejezése (Becsült)
2026. szeptember 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2024. május 3.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2024. május 3.
Első közzététel (Tényleges)
2024. május 8.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2026. április 14.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2026. április 9.
Utolsó ellenőrzés
2026. április 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- WVE-006-002
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
NEM
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék
Igen
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .