Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Vaihe 1b/2a, avoin yksittäinen nouseva annos ja useita nousevia annoksia koskeva tutkimus osallistujilla, joilla on Pi*ZZ AATD (RestorAATion-2)

tiistai 18. kesäkuuta 2024 päivittänyt: Wave Life Sciences Ltd.

Vaiheen 1b/2a avoin Single Ascending Doses (SAD) ja Multiple Ascending Doses (MAD) -tutkimus, jolla arvioitiin turvallisuutta, siedettävyyttä, farmakokinetiikkaa ja farmakodynamiikkaa osallistujilla, joilla on AATD Pi*ZZ WVE-006:ssa (RestorAATion-2)

Tämän avoimen tutkimuksen tarkoituksena on arvioida WVE-006:n turvallisuutta, siedettävyyttä, farmakodynamiikkaa ja farmakokinetiikkaa osallistujilla, joilla on alfa-1-antitrypsiinipuutos (AATD) jakson 1 yhden nousevan annoksen (SAD) ja jakson 2 useiden nousevien annosten jälkeen. (MAD).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

24

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Terve tutkijan määrittämän lääketieteellisen arvion perusteella tai hänellä on lievä tai kohtalainen AATD:n aiheuttama keuhkosairaus (FEV1 ≥50 %) ja/tai stabiili lievä AATD:n aiheuttama maksasairaus (≤F2 (≤10 kPa) FibroScanissa.
  • Geenitesti vahvistaa Pi*ZZ:n.
  • Osallistuja on ollut tupakoimaton vähintään 1 vuoden ennen seulontaa.

Poissulkemiskriteerit:

  • • Osallistujalla on ollut useita lääkeaineallergioita tai allerginen reaktio oligonukleotidille tai N-asetyyligalaktosamiinille (GalNAc).

    • Osallistujalla on ollut intoleranssi tai mikä tahansa sairaus, joka saattaa häiritä ihonalaista injektiota.
    • Kaikki meneillään olevat tai äskettäiset infektiot.
    • Kaikki viimeaikaiset tai suunnitellut rokotukset tutkimuksen aikana.
    • Osallistuja on käyttänyt säännöllisesti alkoholia yli 14 vakiojuomaa/viikko.
    • Ei halua pidättäytyä alkoholista 48 tuntia ennen annostelua kullakin annostelukäynnillä.
    • Kaikki äskettäiset tai suunnitellut suuret leikkaukset tutkimuksen aikana.
    • Osallistujalla on jokin sairaus tai sosiaalinen seikka, joka tutkijan näkemyksen mukaan tekisi osallistujasta sopimattoman osallistumaan tutkimukseen tai annokseen 1. päivänä tai voisi häiritä turvallisuuden, farmakodynamiikan tai farmakokinetiikan arviointeja tai valmistumista. tutkimuksesta.
    • Osallistuja, joka saa tällä hetkellä AAT- augmentaatiohoitoa, aikoo saada augmentaatiohoitoa milloin tahansa tutkimuksen aikana, tai hän on ollut augmentaatiohoidossa 30 päivän aikana ennen seulontakäyntiä.
    • Yli 500 ml:n veren tai verituotteiden luovutus 12 viikon aikana ennen seulontakäyntiä ja/tai haluttomuus pidättäytyä verenluovutuksesta tutkimuksen ajan.
    • Osallistuja on vastaanottanut tutkijan 3 kuukauden sisällä seulontakäynnistä.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: WVE-006 (annos 1)
Lääke: WVE-006
RNA:ta muokkaava oligonukleotidi
Kokeellinen: WVE-006 (annos 2)
Lääke: WVE-006
RNA:ta muokkaava oligonukleotidi
Kokeellinen: WVE-006 (annos 3)
Lääke: WVE-006
RNA:ta muokkaava oligonukleotidi

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Niiden osallistujien osuus, joilla on haittatapahtumia
Aikaikkuna: Jopa 36 viikkoa
Jopa 36 viikkoa

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Single Ascending Dose - Muutos lähtötasosta seerumin M-AAT-proteiinitasoissa.
Aikaikkuna: Jopa 12 viikkoa
Jopa 12 viikkoa
Useita nousevia annoksia – Seerumin M-AAT-proteiinitasojen muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: Jopa 24 viikkoa
Jopa 24 viikkoa
Single Ascending Dose – WVE-006:n plasmakonsentraatio-aikakäyrän alla oleva pinta-ala annostelusta viimeiseen mitattavissa olevaan pitoisuuteen (AUClast)
Aikaikkuna: Jopa 12 viikkoa
Jopa 12 viikkoa
Single Ascending Dose – WVE-006:n maksimipitoisuus plasmassa
Aikaikkuna: Jopa 12 viikkoa
Jopa 12 viikkoa
Useita nousevia annoksia – WVE-006:n plasmapitoisuuden aikakäyrän alla oleva pinta-ala annostelusta viimeiseen mitattavissa olevaan pitoisuuteen (AUClast)
Aikaikkuna: Jopa 24 viikkoa
Jopa 24 viikkoa
Useita nousevia annoksia – WVE-006:n maksimipitoisuus plasmassa (Cmax)
Aikaikkuna: Jopa 24 viikkoa
Jopa 24 viikkoa

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Wave Life Sciences Ltd.

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Cynthia Caracta, MD, Wave Life Sciences

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Arvioitu)

Lauantai 1. kesäkuuta 2024

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Tiistai 1. heinäkuuta 2025

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Tiistai 1. heinäkuuta 2025

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 3. toukokuuta 2024

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 3. toukokuuta 2024

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 8. toukokuuta 2024

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 21. kesäkuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 18. kesäkuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. toukokuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • WVE-006-002

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Joo

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Alfa-1-antitrypsiinin puutos

Kliiniset tutkimukset WVE-006

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Papua New Guinea

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa