Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Фаза 1b/2a, открытое исследование однократных возрастающих доз и многократных возрастающих доз у участников с Pi*ZZ AATD (RestorAATion-2)

9 апреля 2026 г. обновлено: Wave Life Sciences Ltd.

Открытое исследование фазы 1b/2a по однократным возрастающим дозам (SAD) и многократным возрастающим дозам (MAD) для оценки безопасности, переносимости, фармакокинетики и фармакодинамики у участников с AATD Pi*ZZ на WVE-006 (RestorAATion-2)

Целью этого открытого исследования является оценка безопасности, переносимости, фармакодинамики и фармакокинетики WVE-006 у участников с дефицитом альфа-1-антитрипсина (AATD) после приема однократной возрастающей дозы (SAD) в период 1 и многократного возрастания дозы в период 2. (MAD) соответственно.

Обзор исследования

Статус

Активный, не рекрутирующий

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

24

Фаза

  • Фаза 2
  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Австралия
    • Victoria
      • Fitzroy, Victoria, Австралия, 3065
        • St. Vincent's Hospital, Melbourne
  • Германия
      • Aachen, Германия, 52074
        • Universitaetsklinikum Aachen, AoeR
  • Канада
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Канада, B3H 1V7
        • Dalhousie University - Queen Elizabeth II Health Sciences Centre
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Канада, M5T 3A9
        • Inspiration Research Limited
  • Новая Зеландия
      • Hamilton, Новая Зеландия, 3204
        • Waikato Hospital
  • Соединенное Королевство
      • Birmingham, Соединенное Королевство, B15 2GW
        • Queen Elizabeth Hospital, University Hospital Birmingham
      • Cambridge, Соединенное Королевство, CB2 0QQ
        • Cambridge University - Addenbrooke's Hospital
      • London, Соединенное Королевство, SW8 3RN
        • Royal Free London NHS Foundation Trust
  • Финляндия
      • Turku, Финляндия, 20520
        • Turku University Hospital

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Здоров, по определению исследователя на основании медицинского обследования, или имеет заболевание легких, вызванное ААТД легкой или средней степени тяжести (ОФВ1 ≥50%) и/или стабильное легкое заболевание печени, вызванное ААТД (≤F2 (≤10 кПа) на FibroScan.
  • Генетическое тестирование, подтверждающее Pi*ZZ.
  • Участник не курил в течение как минимум 1 года до скрининга.

Критерий исключения:

  • • У участника в анамнезе имеется множественная лекарственная аллергия или аллергическая реакция на олигонуклеотид или N-ацетилгалактозамин (GalNAc).

    • У участника в анамнезе имеется непереносимость или какое-либо заболевание, которое может помешать подкожным инъекциям.
    • Любые текущие или недавние инфекции.
    • Любые недавние или запланированные прививки во время исследования.
    • Участник имеет историю регулярного употребления алкоголя, превышающего 14 стандартных порций в неделю.
    • Нежелание воздерживаться от употребления алкоголя в течение 48 часов до приема дозы при каждом посещении дозирования.
    • Любая недавняя или запланированная серьезная операция во время исследования.
    • У участника имеется какое-либо медицинское состояние или социальное обстоятельство, которое, по мнению исследователя, делает участника непригодным для участия в исследовании или для введения дозы в первый день или может помешать оценке безопасности, фармакодинамики или фармакокинетики или завершению исследования. исследования.
    • Участник, который в настоящее время проходит аугментационную терапию ААТ, планирует проходить аугментационную терапию в любое время во время исследования или проходил аугментационную терапию в течение 30 дней до скринингового визита.
    • Сдача крови или продуктов крови в объеме более 500 мл в течение 12 недель до скринингового визита и/или нежелание воздерживаться от сдачи крови на время исследования.
    • Участник получил следственного агента в течение 3 месяцев после скринингового визита.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Нерандомизированный
  • Интервенционная модель: Последовательное назначение
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: WVE-006 (доза 1)
Лекарство: ВВЭ-006
Олигонуклеотид, редактирующий РНК
Экспериментальный: WVE-006 (доза 2)
Лекарство: ВВЭ-006
Олигонуклеотид, редактирующий РНК
Экспериментальный: WVE-006 (доза 3)
Лекарство: ВВЭ-006
Олигонуклеотид, редактирующий РНК

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Доля участников с нежелательными явлениями
Временное ограничение: До 36 недель
До 36 недель

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Разовая возрастающая доза – изменение уровня белка M-AAT в сыворотке по сравнению с исходным уровнем.
Временное ограничение: До 12 недель
До 12 недель
Многократная возрастающая доза – изменение уровня белка M-AAT в сыворотке по сравнению с исходным уровнем.
Временное ограничение: До 24 недель
До 24 недель
Однократная возрастающая доза — площадь под кривой зависимости концентрации в плазме от времени для WVE-006 от момента введения дозы до последней измеримой концентрации (AUClast).
Временное ограничение: До 12 недель
До 12 недель
Разовая возрастающая доза – максимальная концентрация WVE-006 в плазме
Временное ограничение: До 12 недель
До 12 недель
Многократные возрастающие дозы — площадь под кривой зависимости концентрации в плазме от времени для WVE-006 от момента введения дозы до последней измеримой концентрации (AUClast).
Временное ограничение: До 24 недель
До 24 недель
Многократные возрастающие дозы - Максимальная концентрация WVE-006 в плазме (Cmax)
Временное ограничение: До 24 недель
До 24 недель

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Wave Life Sciences Ltd.

Следователи

  • Директор по исследованиям: Medical Director, MD, Wave Life Sciences

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

19 июля 2024 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 сентября 2026 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 сентября 2026 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

3 мая 2024 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

3 мая 2024 г.

Первый опубликованный (Действительный)

8 мая 2024 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

14 апреля 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

9 апреля 2026 г.

Последняя проверка

1 апреля 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • WVE-006-002

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Да

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться