Une étude de phase 1b/2a, ouverte à doses uniques croissantes et à doses multiples croissantes chez des participants atteints de Pi*ZZ AATD (RestorAATion-2)
9 avril 2026 mis à jour par: Wave Life Sciences Ltd.
Une étude de recherche ouverte de phase 1b/2a sur des doses uniques croissantes (SAD) et des doses croissantes multiples (MAD) pour évaluer l'innocuité, la tolérabilité, la pharmacocinétique et la pharmacodynamie chez les participants atteints d'AATD Pi*ZZ sur WVE-006 (RestorAATion-2)
Le but de cette étude ouverte est d'évaluer l'innocuité, la tolérabilité, la pharmacodynamique et la pharmacocinétique du WVE-006 chez les participants présentant un déficit en alpha-1 antitrypsine (AATD) après la période 1 d'une dose unique croissante (SAD) et la période 2 de plusieurs doses croissantes. (MAD), respectivement.
Aperçu de l'étude
Statut
Actif, ne recrute pas
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Estimé)
24
Phase
- Phase 2
- La phase 1
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Aachen, Allemagne, 52074
- Universitaetsklinikum Aachen, AoeR
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Victoria
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Fitzroy, Victoria, Australie, 3065
- St. Vincent's Hospital, Melbourne
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Nova Scotia
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Halifax, Nova Scotia, Canada, B3H 1V7
- Dalhousie University - Queen Elizabeth II Health Sciences Centre
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Ontario
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Toronto, Ontario, Canada, M5T 3A9
- Inspiration Research Limited
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Turku, Finlande, 20520
- Turku University Hospital
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Hamilton, Nouvelle-Zélande, 3204
- Waikato Hospital
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Birmingham, Royaume-Uni, B15 2GW
- Queen Elizabeth Hospital, University Hospital Birmingham
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Cambridge, Royaume-Uni, CB2 0QQ
- Cambridge University - Addenbrooke's Hospital
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London, Royaume-Uni, SW8 3RN
- Royal Free London NHS Foundation Trust
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Adulte
- Adulte plus âgé
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critère d'intégration:
- En bonne santé tel que déterminé par l'investigateur, sur la base d'une évaluation médicale, ou présente une maladie pulmonaire légère à modérée induite par l'AATD (VEMS ≥ 50 %) et/ou une maladie hépatique légère stable induite par l'AATD (≤ F2 (≤ 10 kPa) sur FibroScan.
- Tests génétiques confirmant Pi*ZZ.
- Le participant est non-fumeur depuis au moins 1 an avant le dépistage.
Critère d'exclusion:
• Le participant a des antécédents d'allergies médicamenteuses multiples ou de réaction allergique à un oligonucléotide ou à la N-acétylgalactosamine (GalNAc).
- Le participant a des antécédents d'intolérance ou de tout problème médical pouvant interférer avec les injections sous-cutanées.
- Toute infection en cours ou récente.
- Toute vaccination récente ou prévue au cours de l'étude.
- Le participant a des antécédents de consommation régulière d'alcool dépassant 14 verres standard/semaine.
- Ne veut pas s'abstenir de consommer de l'alcool pendant 48 heures avant l'administration à chacune des visites de dosage.
- Toute intervention chirurgicale majeure récente ou planifiée au cours de l'étude.
- Le participant présente un problème de santé ou une circonstance sociale qui, de l'avis de l'enquêteur, rendrait le participant inapte à participer à l'étude ou à l'administration le jour 1, ou pourrait interférer avec les évaluations de sécurité, de pharmacodynamique ou de pharmacocinétique, ou l'achèvement. de l’étude.
- Participant actuellement sous thérapie d'augmentation AAT, prévu de suivre une thérapie d'augmentation à tout moment pendant l'étude, ou a suivi une thérapie d'augmentation dans les 30 jours précédant la visite de dépistage.
- Don de sang ou de produits sanguins de plus de 500 ml dans les 12 semaines précédant la visite de dépistage et/ou refus de s'abstenir de donner du sang pendant la durée de l'étude.
- Le participant a reçu un agent expérimental dans les 3 mois suivant la visite de sélection.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Non randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation séquentielle
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: WVE-006 (Dose 1)
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Oligonucléotide d'édition d'ARN
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Expérimental: WVE-006 (Dose 2)
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Oligonucléotide d'édition d'ARN
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Expérimental: WVE-006 (dose 3)
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Oligonucléotide d'édition d'ARN
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Délai |
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La proportion de participants présentant des événements indésirables
Délai: Jusqu'à 36 semaines
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Jusqu'à 36 semaines
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Délai |
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Dose unique croissante - Modification par rapport à la valeur initiale des taux de protéine sérique M-AAT.
Délai: Jusqu'à 12 semaines
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Jusqu'à 12 semaines
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Dose croissante multiple – Modification par rapport à la valeur initiale des taux de protéine sérique M-AAT
Délai: Jusqu'à 24 semaines
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Jusqu'à 24 semaines
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Dose unique croissante - Aire sous la courbe temporelle de concentration plasmatique pour WVE-006 depuis le moment de l'administration jusqu'à la dernière concentration mesurable (AUCdernière)
Délai: Jusqu'à 12 semaines
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Jusqu'à 12 semaines
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Dose unique croissante - Concentration maximale de WVE-006 dans le plasma
Délai: Jusqu'à 12 semaines
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Jusqu'à 12 semaines
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Doses croissantes multiples - Aire sous la courbe temporelle de concentration plasmatique pour WVE-006 depuis le moment de l'administration jusqu'à la dernière concentration mesurable (AUCdernière)
Délai: Jusqu'à 24 semaines
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Jusqu'à 24 semaines
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Doses croissantes multiples - Concentration maximale de WVE-006 dans le plasma (Cmax)
Délai: Jusqu'à 24 semaines
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Jusqu'à 24 semaines
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Directeur d'études: Medical Director, MD, Wave Life Sciences
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
19 juillet 2024
Achèvement primaire (Estimé)
1 septembre 2026
Achèvement de l'étude (Estimé)
1 septembre 2026
Dates d'inscription aux études
Première soumission
3 mai 2024
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
3 mai 2024
Première publication (Réel)
8 mai 2024
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
14 avril 2026
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
9 avril 2026
Dernière vérification
1 avril 2026
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Processus pathologiques
- Maladies génétiques, innées
- Maladies des voies respiratoires
- Maladies du système digestif
- Maladies pulmonaires
- Maladies du foie
- Emphysème sous-cutané
- Emphysème
- Maladies et anomalies congénitales, héréditaires et néonatales
- Conditions pathologiques, signes et symptômes
- carence en alpha 1-assine
Autres numéros d'identification d'étude
- WVE-006-002
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
NON
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
Oui
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .