Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een fase 1b/2a, open-label onderzoek met enkelvoudige oplopende doses en meervoudige oplopende doses bij deelnemers met Pi*ZZ AATD (RestorAATion-2)

9 april 2026 bijgewerkt door: Wave Life Sciences Ltd.

Een fase 1b/2a open-label onderzoek naar enkelvoudige oplopende doses (SAD) en meerdere oplopende doses (MAD) om de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek te evalueren bij deelnemers met AATD Pi*ZZ op WVE-006 (RestorAATion-2)

Het doel van dit open-label onderzoek is het beoordelen van de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacodynamiek en farmacokinetiek van WVE-006 bij deelnemers met alfa-1 antitrypsinedeficiëntie (AATD) na periode 1 enkele oplopende dosis (SAD) en periode 2 meervoudige oplopende doses (MAD), respectievelijk.

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

24

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Australië
    • Victoria
      • Fitzroy, Victoria, Australië, 3065
        • St. Vincent's Hospital, Melbourne
  • Canada
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Canada, B3H 1V7
        • Dalhousie University - Queen Elizabeth II Health Sciences Centre
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5T 3A9
        • Inspiration Research Limited
  • Duitsland
      • Aachen, Duitsland, 52074
        • Universitaetsklinikum Aachen, AoeR
  • Finland
      • Turku, Finland, 20520
        • Turku University Hospital
  • Nieuw-Zeeland
      • Hamilton, Nieuw-Zeeland, 3204
        • Waikato Hospital
  • Verenigd Koninkrijk
      • Birmingham, Verenigd Koninkrijk, B15 2GW
        • Queen Elizabeth Hospital, University Hospital Birmingham
      • Cambridge, Verenigd Koninkrijk, CB2 0QQ
        • Cambridge University - Addenbrooke's Hospital
      • London, Verenigd Koninkrijk, SW8 3RN
        • Royal Free London NHS Foundation Trust

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Gezond zoals vastgesteld door de onderzoeker, op basis van een medische evaluatie, of heeft milde tot matige door AATD geïnduceerde longziekte (FEV1 ≥50%) en/of stabiele milde door AATD geïnduceerde leverziekte (≤F2 (≤10 kPa) op FibroScan.
  • Genetische testen bevestigen Pi*ZZ.
  • Deelnemer is voorafgaand aan de screening minimaal 1 jaar niet-roker.

Uitsluitingscriteria:

  • • Deelnemer heeft een voorgeschiedenis van meerdere geneesmiddelenallergieën of van een allergische reactie op een oligonucleotide of op N-acetylgalactosamine (GalNAc).

    • De deelnemer heeft een voorgeschiedenis van intolerantie of een medische aandoening die subcutane injecties kan verstoren.
    • Eventuele aanhoudende of recente infecties.
    • Eventuele recente of geplande vaccinaties tijdens het onderzoek.
    • Deelnemer heeft een geschiedenis van regelmatig alcoholgebruik van meer dan 14 standaarddrankjes per week.
    • Niet bereid om zich te onthouden van alcohol gedurende 48 uur voorafgaand aan de dosering bij elk van de doseringsbezoeken.
    • Elke recente of geplande grote operatie tijdens het onderzoek.
    • De deelnemer heeft een medische aandoening of sociale omstandigheid die, naar de mening van de onderzoeker, de deelnemer ongeschikt zou maken voor deelname aan het onderzoek of voor dosering op dag 1, of die de beoordelingen van de veiligheid, farmacodynamiek of farmacokinetiek of de voltooiing ervan zou kunnen verstoren van de studie.
    • De deelnemer volgt momenteel AAT-augmentatietherapie, is van plan om op enig moment tijdens het onderzoek augmentatietherapie te ondergaan, of heeft binnen 30 dagen voorafgaand aan het screeningsbezoek augmentatietherapie gevolgd.
    • Donatie van bloed of bloedproducten van meer dan 500 ml binnen 12 weken voorafgaand aan het screeningsbezoek en/of niet bereid om af te zien van bloeddonatie voor de duur van het onderzoek.
    • Deelnemer heeft binnen 3 maanden na het screeningsbezoek een onderzoeksagent ontvangen.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Sequentiële toewijzing
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: WVE-006 (Dosis 1)
Geneesmiddel: WVE-006
RNA-editing-oligonucleotide
Experimenteel: WVE-006 (Dosis 2)
Geneesmiddel: WVE-006
RNA-editing-oligonucleotide
Experimenteel: WVE-006 (Dosis 3)
Geneesmiddel: WVE-006
RNA-editing-oligonucleotide

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Het percentage deelnemers met bijwerkingen
Tijdsspanne: Tot 36 weken
Tot 36 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Enkelvoudige oplopende dosis - Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in serum M-AAT-eiwit.
Tijdsspanne: Tot 12 weken
Tot 12 weken
Meerdere oplopende doses - Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in serum-M-AAT-eiwit
Tijdsspanne: Tot 24 weken
Tot 24 weken
Enkelvoudige oplopende dosis - Gebied onder de plasmaconcentratie-tijdcurve voor WVE-006 vanaf het tijdstip van toediening tot de laatste meetbare concentratie (AUClast)
Tijdsspanne: Tot 12 weken
Tot 12 weken
Enkelvoudige oplopende dosis - Maximale concentratie WVE-006 in plasma
Tijdsspanne: Tot 12 weken
Tot 12 weken
Meerdere oplopende doses - Gebied onder de plasmaconcentratie-tijdcurve voor WVE-006 vanaf het tijdstip van toediening tot de laatste meetbare concentratie (AUClast)
Tijdsspanne: Tot 24 weken
Tot 24 weken
Meerdere oplopende doses - Maximale concentratie WVE-006 in plasma (Cmax)
Tijdsspanne: Tot 24 weken
Tot 24 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Wave Life Sciences Ltd.

Onderzoekers

  • Studie directeur: Medical Director, MD, Wave Life Sciences

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

19 juli 2024

Primaire voltooiing (Geschat)

1 september 2026

Studie voltooiing (Geschat)

1 september 2026

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

3 mei 2024

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

3 mei 2024

Eerst geplaatst (Werkelijk)

8 mei 2024

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

14 april 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

9 april 2026

Laatst geverifieerd

1 april 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • WVE-006-002

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Ja

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren