ヨーロッパにおける原発性ITPの成人におけるトロンボポエチン受容体アゴニストの使用の評価
ヨーロッパにおける原発性免疫性血小板減少症（ITP）の成人におけるトロンボポエチン受容体アゴニスト（TPO-ra）の使用を評価する遡及研究
この多施設共同の観察的かつ遡及的な目的は、原発性免疫性血小板減少症 (ITP) の成人患者におけるトロンボポエチン受容体作動薬 (TPO-RA) の使用基準を評価することであり、特に ITP の段階 (時期に応じて定義される) に焦点を当てています。 ITP の診断は医療記録で確立されます。新規診断は 0 ～ 3 か月、持続性は 3 ～ 12 か月、慢性は 12 か月以上）、忍容性、安全性、薬量学および寛解、対照臨床試験外。
二次的な目的:
特定の臨床的側面（過去の血栓塞栓性疾患、出血、血小板数、外科的処置など）を考慮して、ITP 治療のためのトロンボポエチン受容体アゴニストの選択に影響を与える可能性のある患者の特徴を分析する。
通常の臨床診療におけるトロンボポエチン受容体アゴニストの使用に関する国際ガイドラインの順守度を評価する。
データは、2014年1月から2018年12月の間にTPO-RA治療を開始したITP患者の遡及的カルテレビューを通じて収集されます。
調査の概要
状態
詳細な説明
目的:
第一目的：
ITP の段階に特に関心を持って、ヨーロッパの通常の臨床診療における TPO-RA の使用基準を評価すること (病気の段階は、医療記録で ITP の診断が確立された時期に従って定義されます: 新たに診断された人) 、0～3ヵ月、持続性、3～12ヵ月、慢性、12ヵ月以上）、忍容性、安全性、薬量学および寛解、対照臨床試験外。
二次的な目的:
特定の臨床的側面（過去の血栓塞栓性疾患、出血、血小板数、外科的処置など）を考慮して、ITP 治療のためのトロンボポエチン受容体アゴニストの選択に影響を与える可能性のある患者の特徴を分析する。
通常の臨床診療におけるトロンボポエチン受容体アゴニストの使用に関する国際ガイドラインの順守度を評価する。
学習センターの説明:
この研究は、欧州6カ国（英国、スペイン、イタリア、ノルウェー、フランス、スイス）の18病院の診療科で、国ごとに3施設で実施される。
European Research Consortium on ITP (ERCI) の創設メンバーが施設/調査員を特定し、選出します。 このプロジェクトに参加する施設は、ITP に対する患者のケアをすべて提供し、CRF を完了するために必要なすべての情報が施設の医療記録から取得できるようにする必要があります。
調査対象母集団：
2014年1月から2018年12月までにトロンボポエチン受容体作動薬（ロミプロスチム/エルトロンボパグ）によるITPの治療を開始した患者。
約 350 人の ITP TPO-RA 治療を受けた患者が研究に含まれると推定されています。
観察学習コース:
ふるい分け：
各施設は、2014年1月から2016年12月の間にトロンボポエチン類似体による治療を開始したITP患者の医療記録（疾患の段階に関係なく）を検討して患者をスクリーニングする予定である。 スクリーニングバイアスを防ぐため、医療記録は、2014 年 1 月に最も近い日付にアゴニストによる治療を開始した患者を選択することにより、最も古いもの（TPO-RA による ITP 治療の開始に関して）から順に研究者によって連続的にスクリーニングされます。
この研究に症例を登録するには、患者はそのような患者を募集する特定の施設で TPO-RA を開始している必要があります。 散発性 ITP 患者が参加施設から専門治療のための二次センターに紹介された場合、治験責任医師は集中記録からデータを完全に抽出できることを確認する必要があります。
情報と同意: 研究に参加するよう招待されたスクリーニング患者には、来院時または電話で研究者またはチームの権限のあるメンバーから通知されます。 研究者から正式に説明を受け、インフォームドコンセントに署名するまで、患者は研究に含まれません。
データ収集：
各施設は、対象基準を満たし除外基準を満たさないすべての ITP 患者から遡及的にデータを収集し、インフォームド・コンセントに署名することで研究への参加に同意します。
データは、この研究の目的を達成するために、患者の医療記録を検討することにより、遡及的かつ非介入的な方法で取得されます。 研究者は患者の医療記録で入手可能なデータのみを収集します。患者は定期的な臨床実践に従って追跡調査され、研究者の臨床判断に従って治療を受けていることになります。 いかなる場合においても、患者が研究に参加したことが通常の臨床診療に影響を与えることはありません。
収集されたデータ:
収集されたデータには、診断時の変数 (出血、併存疾患、生物学的研究)、TPO-RA 前に受けた治療、TPO-RA 開始時、および TPO-RA 治療後の変数が含まれます。 患者が 2014 年から 2018 年に TPO-RA を開始したことを考慮すると、データには TPO-RA 開始日以前の情報 (2014 年から 2018 年以前または 2018 年中の診断) に加え、TPO-RA 治療とフォローアップに関連するすべての情報が含まれます。データ収集日は、TPO-RA 薬剤による現在の治療または積極的な治療とは無関係に、2022 年から 2023 年に計画されています。 データは、各施設の指定担当者によって eCRF (電子症例報告フォーム) に収集されます。
サンプルサイズ：
この研究の目的は、ヨーロッパにおける原発性ITPの成人患者におけるTPO-RAの使用を評価することです。 ヨーロッパにおける ITP の発生率は、住民 100,000 人あたり 1.6 ～ 3.9 人の患者の範囲です。 有限の母集団を考慮すると、少なくとも 35% の患者で繰り返されるパターンを ±5% の精度および 95% CI で特定するには、合計 350 人の患者を登録する必要があります。 5% の損失率 (同意を撤回した患者、または CRF からの情報が 20% 以上欠落している患者) を考慮すると、最終的に合計少なくとも 368 人の患者からのデータが含まれる可能性があります。
研究の種類
入学 (実際)
連絡先と場所
研究場所
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London、イギリス
- Imperial College NHS Trust
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Plymouth、イギリス
- University Hospitals Plymouth NHS Trust
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Florence、イタリア
- Careggi Hospital
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Roma、イタリア
- Fondazione Policlinico A. Gemelli IRCCS
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Vicenza、イタリア
- San Bortolo Hospital, Vicenza
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Basel、スイス
- Basel University Hospital
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Bern、スイス
- Bern University Hospital
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Lausanne、スイス
- Lausanne University Hospital
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Barcelona、スペイン
- Hospital del Mar, Barcelona
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Burgos、スペイン
- Hospital General Universitario de Burgos
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Murcia、スペイン
- Hospital Morales Meseguer
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Bergen、ノルウェー
- Bergen Hospital
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Oslo、ノルウェー
- Oslo Hospital
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Oslo、ノルウェー
- Østfold Hospital
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Créteil、フランス
- Hôpital Universitaire Henri Mondor
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Dijon、フランス
- CHU Dijon - Hôpital François Mitterrand Médecine 1 - Etudes Cliniques
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Toulouse、フランス
- CHU Toulouse - Hôtel-Dieu Saint-Jacques
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
サンプリング方法
調査対象母集団
約350人の患者が研究に参加する予定。 各施設は、スクリーニング基準を満たし、研究への参加に同意したITP患者のデータを収集するが、その対象には、ロミプロスチムとエルトロンボパグで治療され、理想的には最大規模の追跡調査が行われた患者、つまり最も近い日にアゴニスト療法を開始した患者が含まれなければならないことを考慮する。 2014 年 1 月まで。
患者を選択するために、研究者は、センターの患者（通常は診察で外来フォローアップを受けることになる）の中から、以下に定義する包含基準を満たし、除外基準を示さない患者を検出します。
説明
包含基準:
- TPO-RA開始時に18歳以上の患者
- 原発性免疫性血小板減少症の診断
- 2014年1月から2018年12月までにトロンボポエチン受容体作動薬（ロミプロスチム/エルトロンボパグ）によるITPの治療を開始した患者。
研究者らは患者の医療記録を検討し、より長期の追跡調査を行った患者、つまり2014年1月に最も近い日付にアゴニストの投与を開始した患者を含める予定だ。 患者は、TPO-RA の開始日と署名されたインフォームドコンセントの日付に基づいて時系列順に含められます。
- 署名済みのインフォームドコンセント*
*例外は死亡した患者の場合であり、その場合、治験責任医師はインフォームド・コンセント文書に署名し、日付を記入し、死亡により患者の署名がないことを明記します。 ただし、死亡者の個人データの処理を規制する加盟国の法令によってこの情報を取得できない場合には、各国の特定の規制が適用されます。
除外基準:
- TPO-RA開始時に治験薬による研究に参加していた患者
- TPO-RA開始時に二次免疫性血小板減少症と診断されていた患者
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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ヨーロッパにおける通常の臨床診療における TPO-RA の使用基準の評価
時間枠：2014年1月1日から2018年12月31日の間に開始された最初のTPO-RA治療から、TPO-RAによる最後の治療の中止まで。追跡期間は最長10年になる可能性がある。
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ITPの段階（医療記録でITPの診断が確立された時期に従って定義される：新規診断、持続性および慢性）、忍容性、安全性を参照して、ヨーロッパの通常の臨床診療におけるTPO-RAの使用基準を評価する。 、薬量学と寛解、外部対照臨床試験。 主要評価項目は、TPO-RA 開始後および切り替え時に完全奏効（血小板数 ≥100 × 109 /L）または奏効（血小板数 ≥30 × 109 /L）を達成した患者の割合です。 反応は、2014 年 1 月 1 日から 2018 年 12 月 31 日の間に開始され、TPO-RA による最後の治療が中止されるまでの TPO-RA 治療について記録されます。 |
2014年1月1日から2018年12月31日の間に開始された最初のTPO-RA治療から、TPO-RAによる最後の治療の中止まで。追跡期間は最長10年になる可能性がある。
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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ITP治療におけるTPO-RAの選択に影響を与える可能性のある患者の特徴を分析し、国際ガイドラインの順守度を評価する
時間枠：2014年1月1日から2018年12月31日の間に開始された最初のTPO-RA治療から、TPO-RAによる最後の治療の中止まで。追跡期間は最長10年になる可能性がある。
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二次有効性エンドポイントには、50 × 109 /L 以上の血小板数閾値を達成した患者の割合が含まれます。血小板反応までの時間。血小板反応の持続時間;切り替え時に血小板反応が得られた患者の割合、および無治療反応（TFR）の割合と期間。
TFR は、TPO-RA 治療の中止後 6 か月間持続する血小板数 ≥50 × 109 /L として定義されます。
完全な TFR は、TPO-RA 治療の中止後 6 か月間持続する血小板数 ≥100 × 109 /L と定義されます。
安全性エンドポイントには、TPO-RA 関連 AE による入院を含む有害事象 (AE) の頻度が含まれます。
特別な関心のある AE (AESI) には、血栓塞栓性イベント、血液悪性腫瘍または固形腫瘍、肝異常および白内障が含まれます。
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2014年1月1日から2018年12月31日の間に開始された最初のTPO-RA治療から、TPO-RAによる最後の治療の中止まで。追跡期間は最長10年になる可能性がある。
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協力者と研究者
捜査官
- 主任研究者：Maria L. Lozano, M.D.、Hematology and Medical Oncology Dept. Hospital General Universitario José María Morales Meseguer
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (実際)
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- VERTEX 3.0
個々の参加者データ (IPD) の計画
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医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
米国FDA規制機器製品の研究
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