Hodnocení použití agonistů trombopoetinových receptorů u dospělých s primární ITP v Evropě

Cíle:

Primární cíl:

Vyhodnotit standardy použití TPO-RA v běžné klinické praxi v Evropě se zvláštním zájmem o fázi ITP (fáze onemocnění bude definována podle doby, kdy bude ve zdravotnické dokumentaci stanovena diagnóza ITP: nově diagnostikovaná 0-3 měsíce perzistentní, 3-12 měsíců a chronické, > 12 měsíců), snášenlivost, bezpečnost, dávkování a remise, mimo kontrolované klinické studie.

Sekundární cíle:

Analyzovat charakteristiky pacienta, které by mohly ovlivnit výběr agonisty trombopoetinového receptoru pro léčbu ITP, s ohledem na specifické klinické aspekty (např. předchozí tromboembolické onemocnění, krvácení, počet krevních destiček, chirurgické výkony atd.).

Zhodnotit míru adherence k mezinárodním doporučeným postupům souvisejícím s používáním agonistů trombopoetinových receptorů v běžné klinické praxi.

Popis studijních center:

Studie bude provedena na lékařských odděleních 18 evropských nemocnic ze 6 zemí (Velká Británie, Španělsko, Itálie, Norsko, Francie a Švýcarsko), 3 místa na zemi.

Zakládající členové Evropského výzkumného konsorcia pro ITP (ERCI) určí a vyberou Místa / Investigátory. Místa, která se budou podílet na tomto projektu, musí zajistit, aby pacientovi poskytovali veškerou péči o ITP a aby všechny informace potřebné k vyplnění CRF bylo možné získat ze zdravotní dokumentace místa.

Studijní populace:

Pacienti, kteří zahájili léčbu ITP agonisty trombopoetinového receptoru (romiplostim/eltrombopag) v období od ledna 2014 do prosince 2018.

Odhaduje se, že do studie bude zahrnuto přibližně 350 pacientů léčených ITP TPO-RA.

Kurz pozorovacího studia:

Promítání:

Každé pracoviště bude prověřovat pacienty prověřující lékařské záznamy pacientů s ITP, kteří zahájili léčbu analogy trombopoetinu (bez ohledu na fázi onemocnění) v období od ledna 2014 do prosince 2016. Aby se předešlo zkreslení screeningu, budou lékařské záznamy vyšetřovatelé postupně prověřovat, počínaje nejstarším (pokud jde o zahájení léčby ITP pomocí TPO-RA), a to výběrem pacientů, kteří zahájili léčbu agonisty k datu nejbližšímu lednu 2014.

Pro zařazení případu do této studie musí pacient zahájit TPO-RA na konkrétním místě, které takového pacienta přijímá. Pokud byl sporadický pacient s ITP odeslán ze zúčastněného pracoviště do sekundárního centra specializované péče, zkoušející by měl potvrdit, že data lze plně extrahovat z centralizovaných záznamů.

Informace a souhlas: Vyšetření pacienti pozvaní k účasti ve studii budou informováni zkoušejícím nebo pověřeným členem týmu během návštěvy nemocnice nebo telefonicky. Žádný pacient nebude zařazen do studie, dokud nebude řádně informován zkoušejícím a nepodepíše informovaný souhlas.

Sběr dat:

Každé pracoviště bude retrospektivně shromažďovat data od všech pacientů s ITP, kteří splňují kritéria pro zařazení a žádná kritéria pro vyloučení, a souhlasí s účastí ve studii podpisem informovaného souhlasu.

Data budou získána retrospektivním, neintervenčním způsobem, aby bylo dosaženo cíle této studie, a to přezkoumáním zdravotních záznamů pacienta. Zkoušející bude shromažďovat pouze údaje dostupné ve zdravotní dokumentaci pacientů; pacienti budou sledováni v souladu s běžnou klinickou praxí a budou léčeni podle klinického úsudku zkoušejícího. Zařazení pacienta do studie v žádném případě neovlivní běžnou klinickou praxi.

Shromážděná data:

Shromážděná data budou zahrnovat proměnné v době diagnózy (krvácení, komorbidity, biologické studie), léčby přijaté před TPO-RA, proměnné v době zahájení TPO-RA a po terapii TPO-RA. Vzhledem k tomu, že pacienti zahájili TPO-RA v letech 2014-2018, budou data obsahovat informace před datem zahájení TPO-RA (diagnóza před nebo v roce 2014-2018) a také všechny informace související s terapií TPO-RA a sledováním, do datum sběru dat plánovaného v letech 2022-2023, nezávisle na současné nebo aktivní léčbě látkami TPO-RA. Údaje budou shromažďovány do eCRF (elektronický formulář pro hlášení případů) pověřenou osobou na každém místě.

Velikost vzorku:

Cílem studie je zhodnotit použití TPO-RA u dospělých pacientů s primární ITP v Evropě. Incidence ITP se v Evropě pohybuje od 1,6 do 3,9 pacientů na 100 000 obyvatel. Vezmeme-li v úvahu konečnou populaci, k identifikaci vzoru opakovaného u alespoň 35 % pacientů s ±5% přesností a 95% CI, musí být zařazeno celkem 350 pacientů. Vzhledem k 5% ztrátě (pacienti, kteří odvolají svůj souhlas nebo ti, kterým chybí více než 20 % informací z CRF), mohla být nakonec zahrnuta data od celkem nejméně 368 pacientů.