Evaluación del uso de agonistas de los receptores de trombopoyetina en adultos con PTI primaria en Europa
Un estudio retrospectivo para evaluar el uso de agonistas del receptor de trombopoyetina (TPO-ra) en adultos con trombocitopenia inmunitaria primaria (PTI) en Europa
El objetivo de esta retrospectiva observacional multicéntrica es evaluar los estándares de uso de agonistas del receptor de trombopoyetina (TPO-RA) en pacientes adultos con trombocitopenia inmune primaria (PTI), con un interés particular en la fase de la PTI (definida según el momento en que el diagnóstico de PTI se establece en la historia clínica: recién diagnosticada, 0-3 meses; persistente, 3-12 meses, y crónica, > 12 meses), tolerabilidad, seguridad, posología y remisiones, fuera de ensayos clínicos controlados.
Objetivos secundarios:
Analizar las características del paciente que podrían afectar la elección del agonista del receptor de trombopoyetina para el tratamiento de la PTI, considerando aspectos clínicos específicos (como enfermedad tromboembólica previa, sangrado, recuento de plaquetas, procedimientos quirúrgicos, etc.).
Evaluar el grado de adherencia a las guías internacionales relacionadas con el uso de agonistas del receptor de trombopoyetina en la práctica clínica habitual.
Los datos se recopilarán mediante una revisión retrospectiva de los expedientes de pacientes con PTI que iniciaron el tratamiento con TPO-RA entre enero de 2014 y diciembre de 2018.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Descripción detallada
Objetivos:
Objetivo primario:
Evaluar los estándares de uso de TPO-RA en la práctica clínica habitual en Europa, con especial interés en la fase de la PTI (la fase de la enfermedad se definirá según el momento en el que se establezca el diagnóstico de PTI en las historias clínicas: recién diagnosticado , 0-3 meses; persistente, 3-12 meses, y crónico, > 12 meses), tolerabilidad, seguridad, posología y remisiones, fuera de ensayos clínicos controlados.
Objetivos secundarios:
Analizar las características del paciente que podrían afectar la elección del agonista del receptor de trombopoyetina para el tratamiento de la PTI, considerando aspectos clínicos específicos (como enfermedad tromboembólica previa, sangrado, recuento de plaquetas, procedimientos quirúrgicos, etc.).
Evaluar el grado de adherencia a las guías internacionales relacionadas con el uso de agonistas del receptor de trombopoyetina en la práctica clínica habitual.
Descripción de los centros de estudio:
El estudio se llevará a cabo en departamentos médicos de 18 hospitales europeos de 6 países (Reino Unido, España, Italia, Noruega, Francia y Suiza), 3 sitios por país.
Los miembros fundadores del Consorcio Europeo de Investigación sobre PTI (ERCI) identificarán y seleccionarán los Sitios/Investigadores. Los sitios que participarán en este proyecto deben asegurarse de brindar toda la atención al paciente con PTI y que toda la información requerida para completar el CRF se pueda obtener de los registros médicos del sitio.
Población de estudio:
Pacientes que iniciaron tratamiento para la PTI con agonistas de los receptores de trombopoyetina (romiplostim/eltrombopag) entre enero de 2014 y diciembre de 2018.
Se estima que aproximadamente 350 pacientes tratados con ITP TPO-RA se incluirán en el estudio.
Curso de estudio observacional:
Poner en pantalla:
Cada sitio evaluará a los pacientes revisando los registros médicos de pacientes con PTI que comenzaron el tratamiento con análogos de la trombopoyetina (independientemente de la fase de la enfermedad) entre enero de 2014 y diciembre de 2016. Para evitar sesgos de detección, los investigadores examinarán consecutivamente los registros médicos, comenzando por los más antiguos (con respecto al inicio de la terapia de PTI con TPO-RA), seleccionando a los pacientes que comenzaron la terapia con agonistas en la fecha más cercana a enero de 2014.
Para inscribir un caso en este estudio, el paciente debe haber iniciado un TPO-RA en el sitio específico que recluta a dicho paciente. Si un paciente esporádico con PTI ha sido remitido desde el sitio participante a un centro secundario para recibir atención especializada, el investigador debe confirmar que los datos se pueden extraer en su totalidad de los registros centralizados.
Información y consentimiento: los pacientes seleccionados invitados a participar en el estudio serán informados por el investigador o un miembro autorizado del equipo durante una visita al hospital o por teléfono. Ningún paciente será incluido en el estudio hasta haber sido debidamente informado por el investigador y haber firmado el consentimiento informado.
Recopilación de datos:
Cada sitio recopilará retrospectivamente los datos de todos los pacientes con PTI que cumplan con los criterios de inclusión y sin criterios de exclusión, y acepten participar en el estudio firmando el consentimiento informado.
Los datos se obtendrán de forma retrospectiva y no intervencionista para cumplir con el objetivo de este estudio, mediante la revisión de la historia clínica del paciente. El investigador únicamente recopilará los datos disponibles en los registros médicos de los pacientes; Los pacientes habrán sido seguidos según la práctica clínica habitual y recibido tratamiento según el criterio clínico del investigador. En ningún caso la inclusión de un paciente en el estudio afectará a la práctica clínica habitual.
Informacion recolectada:
Los datos recopilados incluirán variables en el momento del diagnóstico (sangrado, comorbilidades, estudios biológicos), tratamientos recibidos antes de TPO-RA, variables en el momento del inicio de TPO-RA y después de la terapia con TPO-RA. Considerando que los pacientes iniciaron TPO-RA en 2014-2018, los datos incluirán información anterior a la fecha de inicio de TPO-RA (diagnóstico antes o en 2014-2018), y también toda la información relacionada con la terapia con TPO-RA y su seguimiento, hasta la fecha de recopilación de datos prevista para 2022-2023, independientemente del tratamiento actual o activo con agentes TPO-RA. Los datos serán recopilados en el eCRF (formulario electrónico de informe de caso) por la persona designada en cada sitio.
Tamaño de la muestra:
El objetivo del estudio es evaluar el uso de TPO-RA en pacientes adultos con PTI primaria en Europa. La incidencia de PTI en Europa oscila entre 1,6 y 3,9 pacientes por 100.000 habitantes. Considerando una población finita, para identificar un patrón repetido en al menos el 35% de los pacientes con una precisión de ±5% y un IC del 95%, se debe inscribir a un total de 350 pacientes. Considerando una tasa de pérdida del 5% (pacientes que retiran su consentimiento o aquellos a los que les falta más del 20% de información en el CRF), finalmente se podrían incluir datos de un total de al menos 368 pacientes.
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Barcelona, España
- Hospital del Mar, Barcelona
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Burgos, España
- Hospital General Universitario de Burgos
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Murcia, España
- Hospital Morales Meseguer
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Créteil, Francia
- Hôpital Universitaire Henri Mondor
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Dijon, Francia
- CHU Dijon - Hôpital François Mitterrand Médecine 1 - Etudes Cliniques
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Toulouse, Francia
- CHU Toulouse - Hôtel-Dieu Saint-Jacques
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Florence, Italia
- Careggi Hospital
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Roma, Italia
- Fondazione Policlinico A. Gemelli IRCCS
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Vicenza, Italia
- San Bortolo Hospital, Vicenza
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Bergen, Noruega
- Bergen Hospital
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Oslo, Noruega
- Oslo Hospital
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Oslo, Noruega
- Østfold Hospital
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London, Reino Unido
- Imperial College NHS Trust
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Plymouth, Reino Unido
- University Hospitals Plymouth NHS Trust
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Basel, Suiza
- Basel university hospital
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Bern, Suiza
- Bern University Hospital
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Lausanne, Suiza
- Lausanne University hospital
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
Método de muestreo
Población de estudio
Se incluirán aproximadamente 350 pacientes en el estudio. Cada sitio recopilará datos de los pacientes con PTI que cumplan con los criterios de detección y acepten participar en el estudio, considerando que debe incluir a los pacientes tratados con romiplostim y eltrombopag idealmente con el mayor seguimiento, es decir, aquellos que iniciaron la terapia con agonistas en la fecha más cercana. a enero de 2014.
Para la selección de pacientes, los investigadores detectarán entre los pacientes de su centro (que generalmente tendrán seguimiento ambulatorio en consultas), aquellos que cumplan los criterios de inclusión definidos a continuación y que no presenten ningún criterio de exclusión.
Descripción
Criterios de inclusión:
- Pacientes mayores de 18 años cuando se inició TPO-RA
- Diagnóstico de trombocitopenia inmune primaria.
- Pacientes que iniciaron tratamiento para la PTI con agonistas de los receptores de trombopoyetina (romiplostim/eltrombopag) entre enero de 2014 y diciembre de 2018.
Los investigadores revisarán los registros médicos de los pacientes para incluir en el estudio a aquellos con un seguimiento más prolongado, es decir, aquellos que comenzaron con el agonista en la fecha más cercana a enero de 2014. Los pacientes se incluirán en orden cronológico según la fecha de inicio de TPO-RA y el consentimiento informado firmado.
- Consentimiento informado firmado*
* Una excepción será el caso de pacientes fallecidos, en los cuales el investigador firmará y fechará el documento de consentimiento informado, y especificará la ausencia de la firma del paciente por fallecimiento. No obstante, en el caso de que los códigos del Estado miembro que regulan el tratamiento de datos personales de personas fallecidas no permitan obtener esta información, se seguirá la normativa específica de cada Estado.
Criterio de exclusión:
- Pacientes que habían participado en estudios con fármacos en investigación cuando se inició TPO-RA
- Pacientes con diagnóstico de trombocitopenia inmune secundaria cuando se inició TPO-RA
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Evaluación de los estándares de uso de TPO-RA en la práctica clínica habitual en Europa
Periodo de tiempo: Desde el primer tratamiento con TPO-RA iniciado entre el 1 de enero de 2014 y el 31 de diciembre de 2018 hasta la interrupción de la última línea de tratamiento con TPO-RA. El período máximo de seguimiento podría ser de 10 años.
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Evaluar los estándares de uso de TPO-RA en la práctica clínica habitual en Europa, con referencia a la fase de la PTI (definida según el momento en que se establece el diagnóstico de PTI en los registros médicos: recién diagnosticada; persistente y crónica), tolerabilidad, seguridad. , posología y remisiones, fuera de ensayos clínicos controlados. El criterio de valoración principal es la proporción de pacientes que logran una respuesta completa (recuento de plaquetas ≥100 × 109 /L) o una respuesta (recuento de plaquetas ≥30 × 109 /L) después del inicio de TPO-RA y al cambiar. Las respuestas se registran para cualquier tratamiento con TPO-RA iniciado entre el 1 de enero de 2014 y el 31 de diciembre de 2018 hasta la interrupción de la última línea de tratamiento con TPO-RA. |
Desde el primer tratamiento con TPO-RA iniciado entre el 1 de enero de 2014 y el 31 de diciembre de 2018 hasta la interrupción de la última línea de tratamiento con TPO-RA. El período máximo de seguimiento podría ser de 10 años.
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Analizar las características de los pacientes que podrían afectar la elección de TPO-RA para el tratamiento de la PTI y evaluar el grado de adherencia a las guías internacionales.
Periodo de tiempo: Desde el primer tratamiento con TPO-RA iniciado entre el 1 de enero de 2014 y el 31 de diciembre de 2018 hasta la interrupción de la última línea de tratamiento con TPO-RA. El período máximo de seguimiento podría ser de 10 años.
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Los criterios de valoración secundarios de eficacia incluyen la proporción de pacientes que alcanzan umbrales de recuento de plaquetas de ≥50 × 109/l; tiempo hasta la respuesta plaquetaria; duración de la respuesta plaquetaria; proporción de pacientes que lograron respuestas plaquetarias al cambiar, y proporción y duración de las respuestas sin tratamiento (TFR).
La TFR se define como un recuento de plaquetas sostenido ≥50 × 109/L durante 6 meses después de suspender el tratamiento con TPO-RA.
La TFR completa se define como un recuento de plaquetas sostenido ≥100 × 109/L durante 6 meses después de suspender el tratamiento con TPO-RA.
Los criterios de valoración de seguridad incluyen la frecuencia de eventos adversos (EA), incluido el ingreso hospitalario por EA relacionados con TPO-RA.
Los EA de especial interés (AESI) incluyen eventos tromboembólicos, neoplasias malignas hematológicas o tumores sólidos, anomalías hepáticas y cataratas.
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Desde el primer tratamiento con TPO-RA iniciado entre el 1 de enero de 2014 y el 31 de diciembre de 2018 hasta la interrupción de la última línea de tratamiento con TPO-RA. El período máximo de seguimiento podría ser de 10 años.
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Colaboradores e Investigadores
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Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Maria L. Lozano, M.D., Hematology and Medical Oncology Dept. Hospital General Universitario José María Morales Meseguer
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Procesos Patológicos
- Enfermedades del sistema inmunológico
- Enfermedades autoinmunes
- Enfermedades hematológicas
- Hemorragia
- Trastornos hemorrágicos
- Trastornos de la coagulación de la sangre
- Manifestaciones de la piel
- Trastornos de las plaquetas sanguíneas
- Microangiopatías trombóticas
- Púrpura Trombocitopénica
- Púrpura
- Citopenia
- Púrpura Trombocitopénica Idiopática
- Trombocitopenia
Otros números de identificación del estudio
- VERTEX 3.0
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
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