A thrombopoietin receptor agonisták alkalmazásának értékelése elsődleges ITP-ben szenvedő felnőtteknél Európában

Célok:

Az elsődleges célkítűzés:

A TPO-RA használatának standardjainak értékelése a rendszeres európai klinikai gyakorlatban, különös tekintettel az ITP fázisára (a betegség fázisát aszerint határozzák meg, amikor az ITP diagnózisát az orvosi feljegyzésekben rögzítik: újonnan diagnosztizáltak). , 0-3 hónap, tartós, 3-12 hónap és krónikus, > 12 hónap), tolerálhatóság, biztonságosság, adagolás és remisszió, kontrollált klinikai vizsgálatokon kívül.

Másodlagos célok:

Elemezni azokat a betegjellemzőket, amelyek befolyásolhatják az ITP kezelésére szolgáló trombopoietin receptor agonista kiválasztását, figyelembe véve a specifikus klinikai szempontokat (például korábbi thromboemboliás betegség, vérzés, vérlemezkeszám, sebészeti beavatkozások stb.).

A thrombopoetin receptor agonisták szokásos klinikai gyakorlatban történő alkalmazásával kapcsolatos nemzetközi irányelvek betartásának értékelése.

A tanulmányi központok leírása:

A vizsgálatot 6 ország (Egyesült Királyság, Spanyolország, Olaszország, Norvégia, Franciaország és Svájc) 18 európai kórházának egészségügyi osztályán végzik, országonként 3 helyszínen.

A European Research Consortium on ITP (ERCI) alapító tagjai azonosítják és választják ki a helyszíneket/nyomozókat. A projektben részt vevő helyszíneknek biztosítaniuk kell, hogy a betegek teljes ellátását biztosítsák az ITP-vel kapcsolatban, és hogy a CRF kitöltéséhez szükséges összes információ beszerezhető legyen a helyszín orvosi feljegyzéseiből.

Vizsgálati populáció:

Azok a betegek, akik 2014 januárja és 2018 decembere között kezdték meg az ITP kezelését trombopoetin receptor agonistákkal (romiplosztim/eltrombopag).

Becslések szerint körülbelül 350 ITP TPO-RA-val kezelt beteg vesz majd részt a vizsgálatban.

Megfigyelési tanulmányi kurzus:

Szűrés:

Mindegyik oldalon átvizsgálják azokat a betegeket, akik áttekintik azon ITP-ben szenvedő betegek orvosi feljegyzéseit, akik 2014 januárja és 2016 decembere között kezdték meg a trombopoietin analógok kezelését (a betegség fázisától függetlenül). A szűrési torzítás megelőzése érdekében a kórlapokat a legrégebbitől kezdve (a TPO-RA-val végzett ITP-terápia megkezdése tekintetében) egymást követően szűrik a vizsgálók, kiválasztva azokat a betegeket, akik 2014 januárjához legközelebbi időpontban kezdték meg az agonista kezelést.

Ahhoz, hogy egy esetet be lehessen vonni ebbe a vizsgálatba, a betegnek TPO-RA-t kell kezdeményeznie azon a konkrét helyen, ahol az ilyen pácienst toborozzák. Ha egy ITP-ben szenvedő sporadikus beteget a résztvevő helyszínről egy másodlagos szakellátási központba irányítottak, a vizsgálónak meg kell erősítenie, hogy az adatok teljes mértékben kivonhatók-e a központosított nyilvántartásokból.

Tájékoztatás és beleegyezés: A vizsgálatban részt vevő, szűrt betegeket a vizsgáló vagy a csoport arra jogosult tagja tájékoztatja a kórházi látogatás során vagy telefonon. Egyetlen beteg sem kerül bevonásra a vizsgálatba mindaddig, amíg a vizsgáló megfelelően nem tájékoztatta, és alá nem írta a beleegyező nyilatkozatot.

Adatgyűjtés:

Minden telephely visszamenőlegesen gyűjti az adatokat minden olyan ITP-ben szenvedő betegről, aki megfelel a felvételi kritériumoknak és a kizárási kritériumoknak, és beleegyezik a vizsgálatban való részvételbe a tájékozott hozzájárulás aláírásával.

Az adatokat retrospektív, beavatkozásmentes módon, a vizsgálat céljának elérése érdekében, a páciens orvosi feljegyzéseinek áttekintésével szerezzük be. A vizsgáló csak a betegek egészségügyi dokumentációjában található adatokat gyűjti össze; a betegeket a szokásos klinikai gyakorlatnak megfelelően nyomon követték, és a vizsgáló klinikai megítélésének megfelelően kezelésben részesülnek. A beteg vizsgálatba való bevonása semmilyen esetben sem befolyásolhatja a szokásos klinikai gyakorlatot.

Összegyűjtött adatok:

Az összegyűjtött adatok magukban foglalják a diagnózis idején (vérzés, társbetegségek, biológiai vizsgálatok), a TPO-RA előtt kapott kezeléseket, a TPO-RA megkezdésekor és a TPO-RA terápia utáni változókat. Tekintettel arra, hogy a betegek 2014-2018-ban kezdték meg a TPO-RA-t, az adatok tartalmazzák a TPO-RA kezdete előtti információkat (diagnózis 2014-2018 előtt vagy 2018-ban), valamint a TPO-RA terápiával és nyomon követésével kapcsolatos összes információt, egészen addig, amíg a 2022-2023-ra tervezett adatgyűjtés időpontja, függetlenül a TPO-RA szerek jelenlegi vagy aktív kezelésétől. Az adatokat az eCRF-be (elektronikus esetjelentési űrlap) gyűjti a kijelölt személy minden helyszínen.

Minta nagysága:

A vizsgálat célja a TPO-RA alkalmazásának értékelése elsődleges ITP-ben szenvedő felnőtt betegeknél Európában. Az ITP incidenciája Európában 1,6-3,9 beteg/100 000 lakos. Egy véges populációt figyelembe véve a betegek legalább 35%-ánál ±5%-os pontossággal és 95%-os CI-vel megismétlődő mintázat azonosításához összesen 350 beteget kell bevonni. Figyelembe véve az 5%-os elvesztési arányt (azok a betegek, akik visszavonják a hozzájárulásukat, vagy akiknek több mint 20%-a hiányzik a CRF-ből származó információ), végül összesen legalább 368 beteg adatait lehetne bevonni.