Utvärdering av användningen av trombopoietinreceptoragonister hos vuxna med primär ITP i Europa
En retrospektiv studie för att utvärdera användningen av trombopoietinreceptoragonister (TPO-ra) hos vuxna med primär immun trombocytopeni (ITP) i Europa
Målet med denna multicenter, observationella, retrospektiva är att utvärdera standarderna för användning av trombopoietinreceptoragonister (TPO-RA) hos vuxna patienter med primär immuntrombocytopeni (ITP), med ett särskilt intresse för fas av ITP (definierad enligt tidpunkt då när diagnos av ITP fastställs i journalerna: nydiagnostiserade, 0-3 månader, och kroniska, > 12 månader), tolerabilitet, säkerhet, dosering och remissioner, utanför kontrollerade kliniska prövningar.
Sekundära mål:
Att analysera patientegenskaper som kan påverka valet av trombopoietinreceptoragonist för behandling av ITP, med hänsyn till specifika kliniska aspekter (såsom tidigare tromboembolisk sjukdom, blödning, trombocytantal, kirurgiska ingrepp etc.).
Att utvärdera graden av efterlevnad av internationella riktlinjer relaterade till användning av trombopoietinreceptoragonister i vanlig klinisk praxis.
Data kommer att samlas in genom en retrospektiv kartgranskning av patienter med ITP som påbörjade TPO-RA-behandling mellan januari 2014 och december 2018.
Studieöversikt
Status
Betingelser
Detaljerad beskrivning
Mål:
Huvudmål:
Att utvärdera standarderna för användning av TPO-RA i vanlig klinisk praxis i Europa, med särskilt intresse för fas av ITP (sjukdomsfasen kommer att definieras enligt tidpunkten när diagnosen av ITP fastställs i journalerna: nydiagnostiserats 0-3 månader; ihållande, 3-12 månader och kronisk, > 12 månader), tolerabilitet, säkerhet, dosering och remissioner, utanför kontrollerade kliniska prövningar.
Sekundära mål:
Att analysera patientegenskaper som kan påverka valet av trombopoietinreceptoragonist för behandling av ITP, med hänsyn till specifika kliniska aspekter (såsom tidigare tromboembolisk sjukdom, blödning, trombocytantal, kirurgiska ingrepp etc.).
Att utvärdera graden av efterlevnad av internationella riktlinjer relaterade till användning av trombopoietinreceptoragonister i vanlig klinisk praxis.
Beskrivning av studiecentra:
Studien kommer att genomföras på medicinska avdelningar på 18 europeiska sjukhus från 6 länder (Storbritannien, Spanien, Italien, Norge, Frankrike och Schweiz), 3 platser per land.
De grundande medlemmarna av European Research Consortium on ITP (ERCI) kommer att identifiera och välja platser/utredare. De webbplatser som kommer att delta i detta projekt måste se till att tillhandahålla all patientvård för ITP och att all information som krävs för att slutföra CRF kan erhållas från webbplatsens journaler.
Studera befolkning:
Patienter som påbörjade behandling för ITP med trombopoietinreceptoragonister (romiplostim/eltrombopag) mellan januari 2014 och december 2018.
Det uppskattas att cirka 350 ITP TPO-RA-behandlade patienter kommer att inkluderas i studien.
Observationsstudiekurs:
Undersökning:
Varje sida kommer att granska patienter som granskar journaler från patienter med ITP som påbörjade behandling med trombopoietinanaloger (oavsett sjukdomsfas) mellan januari 2014 och december 2016. För att förhindra screeningbias kommer de medicinska journalerna att screenas i följd av utredarna, med början med den äldsta (avseende start av ITP-behandling med TPO-RA), genom att välja ut patienter som påbörjade behandling med agonister det datum som ligger närmast januari 2014.
För att registrera ett fall i denna studie måste patienten ha påbörjat en TPO-RA på den specifika plats som rekryterar en sådan patient. Om en sporadisk patient med ITP har remitterats från den deltagande platsen till ett sekundärt centrum för specialiserad vård, bör utredaren bekräfta att data helt kan extraheras från centraliserade register.
Information och samtycke: Undersökta patienter som bjuds in att delta i studien kommer att informeras av utredaren eller en behörig medlem av teamet under ett sjukhusbesök eller via telefon. Ingen patient kommer att inkluderas i studien förrän den har blivit vederbörligen informerad av utredaren och har undertecknat det informerade samtycket.
Datainsamling:
Varje plats kommer att samla in retrospektiv data från alla patienter med ITP som uppfyller inklusionskriterierna och inga uteslutningskriterier, och samtycker till att delta i studien genom att underteckna det informerade samtycket.
Data kommer att erhållas på ett retrospektivt, icke-interventionistiskt sätt för att uppfylla denna studies mål, genom att granska patientens journaler. Utredaren kommer endast att samla in de uppgifter som finns tillgängliga i patienternas journaler; patienter kommer att ha följts upp enligt vanlig klinisk praxis och fått behandling enligt utredarens kliniska bedömning. Inte i något fall ska en patients inkludering i studien påverka ordinarie klinisk praxis.
Insamlad data:
De insamlade data kommer att inkludera variabler vid tidpunkten för diagnos (blödning, komorbiditeter, biologiska studier), behandlingar som erhållits före TPO-RA, variabler vid tidpunkten för TPO-RA-initiering och efter TPO-RA-terapi. Med tanke på att patienter påbörjade TPO-RA 2014-2018 kommer data att inkludera information före datum för TPO-RA-initiering (diagnos före eller 2014-2018), och även all information relaterad till TPO-RA-behandling och uppföljning, fram till datumet för datainsamling planerad 2022-2023, oberoende av aktuell eller aktiv behandling med TPO-RA-medel. Uppgifterna kommer att samlas in i eCRF (electronic case report form) av den utsedda personen på varje plats.
Provstorlek:
Syftet med studien är att utvärdera användningen av TPO-RA hos vuxna patienter med primär ITP i Europa. Förekomsten av ITP i Europa varierar från 1,6 till 3,9 patienter per 100 000 invånare. Med tanke på en ändlig population, för att identifiera ett mönster som upprepas hos minst 35 % av patienterna med ±5 % precision och en 95 % CI, måste totalt 350 patienter registreras. Med tanke på en förlustfrekvens på 5 % (patienter som drar tillbaka sitt samtycke eller de med mer än 20 % saknad information från CRF), kunde data från totalt minst 368 patienter slutligen inkluderas.
Studietyp
Inskrivning (Faktisk)
Kontakter och platser
Studieorter
-
-
-
Créteil, Frankrike
- Hôpital Universitaire Henri Mondor
-
Dijon, Frankrike
- CHU Dijon - Hôpital François Mitterrand Médecine 1 - Etudes Cliniques
-
Toulouse, Frankrike
- CHU Toulouse - Hôtel-Dieu Saint-Jacques
-
-
-
-
-
Florence, Italien
- Careggi Hospital
-
Roma, Italien
- Fondazione Policlinico A. Gemelli IRCCS
-
Vicenza, Italien
- San Bortolo Hospital, Vicenza
-
-
-
-
-
Bergen, Norge
- Bergen Hospital
-
Oslo, Norge
- Oslo Hospital
-
Oslo, Norge
- Østfold Hospital
-
-
-
-
-
Basel, Schweiz
- Basel University Hospital
-
Bern, Schweiz
- Bern University Hospital
-
Lausanne, Schweiz
- Lausanne University Hospital
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanien
- Hospital del Mar, Barcelona
-
Burgos, Spanien
- Hospital General Universitario de Burgos
-
Murcia, Spanien
- Hospital Morales Meseguer
-
-
-
-
-
London, Storbritannien
- Imperial College NHS Trust
-
Plymouth, Storbritannien
- University Hospitals Plymouth NHS Trust
-
-
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Vuxen
- Äldre vuxen
Tar emot friska volontärer
Testmetod
Studera befolkning
Cirka 350 patienter kommer att ingå i studien. Varje sida kommer att samla in data från ITP-patienter som uppfyller screeningskriterierna och samtycker till att delta i studien, med tanke på att den måste inkludera patienter som behandlats med romiplostim och eltrombopag, idealiskt med den största uppföljningen, dvs. de som påbörjade agonistterapi på det datum som ligger närmast till januari 2014.
För urvalet av patienter kommer utredarna att upptäcka bland patienterna på deras center (som i allmänhet kommer att ha poliklinisk uppföljning i konsultationer), de som uppfyller inklusionskriterierna som definieras nedan och som inte presenterar några uteslutningskriterier.
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Patienter över 18 år när TPO-RA startades
- Diagnos av primär immun trombocytopeni
- Patienter som påbörjade behandling för ITP med trombopoietinreceptoragonister (romiplostim/eltrombopag) mellan januari 2014 och december 2018.
Utredarna kommer att granska patientjournalerna för att inkludera de med längre uppföljning i studien, vilket innebär de som började med agonisten på datumet närmast januari 2014. Patienterna kommer att inkluderas i kronologisk ordning baserat på datum för TPO-RA-initiering och undertecknat informerat samtycke.
- Undertecknat informerat samtycke*
* Ett undantag kommer att vara fallet med avlidna patienter, där utredaren kommer att underteckna och datera dokumentet för informerat samtycke, och kommer att specificera frånvaron av patientens underskrift på grund av dödsfall. I händelse av att medlemsstaternas koder som reglerar behandlingen av personuppgifter om avlidna personer inte gör det möjligt att erhålla denna information, kommer de särskilda bestämmelserna i varje stat att följas.
Exklusions kriterier:
- Patienter som deltagit i studier med prövningsläkemedel när TPO-RA påbörjades
- Patienter med diagnosen sekundär immuntrombocytopeni när TPO-RA påbörjades
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Utvärdering av standarderna för användning av TPO-RA i vanlig klinisk praxis i Europa
Tidsram: Från den första TPO-RA-behandlingen som påbörjades mellan 1 januari 2014 och 31 december 2018 fram till att den sista behandlingen med TPO-RA avbröts. Den maximala uppföljningstiden kan vara 10 år.
|
Att utvärdera standarderna för användning av TPO-RA i vanlig klinisk praxis i Europa, med hänvisning till fas av ITP (definierad enligt tidpunkt då diagnosen av ITP fastställs i journalerna: nydiagnostiserat; ihållande och kronisk), tolerabilitet, säkerhet , dosering och remissioner, utanför kontrollerade kliniska prövningar. Den primära slutpunkten är andelen patienter som uppnår ett fullständigt svar (trombocytantal ≥100 × 109 /L) eller ett svar (trombocytantal ≥30 × 109 /L) efter TPO-RA-initiering och vid byte. Svar registreras för alla TPO-RA-behandlingar som påbörjats mellan 1 januari 2014 och 31 december 2018 fram till avbrytandet av den sista behandlingen med TPO-RA. |
Från den första TPO-RA-behandlingen som påbörjades mellan 1 januari 2014 och 31 december 2018 fram till att den sista behandlingen med TPO-RA avbröts. Den maximala uppföljningstiden kan vara 10 år.
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Att analysera patientegenskaper som kan påverka valet av TPO-RA för behandling av ITP och att utvärdera graden av efterlevnad av internationella riktlinjer
Tidsram: Från den första TPO-RA-behandlingen som påbörjades mellan 1 januari 2014 och 31 december 2018 fram till att den sista behandlingen med TPO-RA avbröts. Den maximala uppföljningstiden kan vara 10 år.
|
Sekundära effektmått inkluderar andelen patienter som uppnår tröskelvärden för trombocytantal på ≥50 × 109 /L; tid till blodplättssvar; varaktighet av blodplättssvar; andel patienter som uppnår trombocytsvar vid byte, och andel och varaktighet av behandlingsfria svar (TFR).
TFR definieras som ett ihållande trombocytantal ≥50 × 109 /L i 6 månader efter avslutad TPO-RA-behandling.
Komplett TFR definieras som ihållande trombocytantal ≥100 × 109 /L i 6 månader efter avslutad TPO-RA-behandling.
Säkerhetsslutpunkter inkluderar frekvensen av biverkningar (AE), inklusive sjukhusinläggning för TPO-RA-relaterade biverkningar.
De biverkningar av särskilt intresse (AESI) inkluderar tromboemboliska händelser, hematologiska maligniteter eller solida tumörer, leveravvikelser och grå starr.
|
Från den första TPO-RA-behandlingen som påbörjades mellan 1 januari 2014 och 31 december 2018 fram till att den sista behandlingen med TPO-RA avbröts. Den maximala uppföljningstiden kan vara 10 år.
|
Samarbetspartners och utredare
Samarbetspartners
Utredare
- Huvudutredare: Maria L. Lozano, M.D., Hematology and Medical Oncology Dept. Hospital General Universitario José María Morales Meseguer
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
Primärt slutförande (Faktisk)
Avslutad studie (Faktisk)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (Faktisk)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Patologiska processer
- Immunsystemets sjukdomar
- Autoimmuna sjukdomar
- Hematologiska sjukdomar
- Blödning
- Hemorragiska störningar
- Blodkoagulationsstörningar
- Hudmanifestationer
- Blodplättssjukdomar
- Trombotiska mikroangiopatier
- Purpura, trombocytopenisk
- Purpura
- Cytopeni
- Purpura, Trombocytopenisk, Idiopatisk
- Trombocytopeni
Andra studie-ID-nummer
- VERTEX 3.0
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .