Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Evaluering af brugen af ​​trombopoietin-receptoragonister hos voksne med primær ITP i Europa

13. maj 2024 opdateret af: European Research Consortium on ITP

En retrospektiv undersøgelse til evaluering af brugen af ​​trombopoietin-receptoragonister (TPO-ra) hos voksne med primær immun trombocytopeni (ITP) i Europa

Målet med dette multicenter, observationelle retrospektiv er at evaluere standarderne for anvendelse af trombopoietin-receptoragonister (TPO-RA) hos voksne patienter med primær immun trombocytopeni (ITP), med en særlig interesse for fase af ITP (defineret i henhold til tidspunktet, hvor diagnose af ITP er etableret i journalerne: nydiagnosticeret, 0-3 måneder, og kronisk, > 12 måneder), tolerabilitet, sikkerhed, dosering og remissioner, uden for kontrollerede kliniske forsøg.

Sekundære mål:

At analysere patientkarakteristika, der kan påvirke valget af trombopoietin-receptoragonist til behandling af ITP, under hensyntagen til specifikke kliniske aspekter (såsom tidligere tromboembolisk sygdom, blødning, trombocyttal, kirurgiske procedurer osv.).

At evaluere graden af ​​overholdelse af internationale retningslinjer relateret til brugen af ​​trombopoietin-receptoragonister i almindelig klinisk praksis.

Data vil blive indsamlet gennem en retrospektiv diagramgennemgang af patienter med ITP, som startede TPO-RA-behandling mellem januar 2014 og december 2018.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Detaljeret beskrivelse

Mål:

Primært mål:

At evaluere standarderne for brug af TPO-RA i almindelig klinisk praksis i Europa, med særlig interesse for fase af ITP (sygdomsfasen vil blive defineret i henhold til tidspunktet, hvor diagnosen ITP er etableret i lægejournalerne: nydiagnosticeret 0-3 måneder; vedvarende, 3-12 måneder og kronisk, > 12 måneder), tolerabilitet, sikkerhed, dosering og remissioner, uden for kontrollerede kliniske forsøg.

Sekundære mål:

At analysere patientkarakteristika, der kan påvirke valget af trombopoietin-receptoragonist til behandling af ITP, under hensyntagen til specifikke kliniske aspekter (såsom tidligere tromboembolisk sygdom, blødning, trombocyttal, kirurgiske procedurer osv.).

At evaluere graden af ​​overholdelse af internationale retningslinjer relateret til brugen af ​​trombopoietin-receptoragonister i almindelig klinisk praksis.

Beskrivelse af studiecentre:

Undersøgelsen vil blive udført på medicinske afdelinger på 18 europæiske hospitaler fra 6 lande (Storbritannien, Spanien, Italien, Norge, Frankrig og Schweiz), 3 steder pr. land.

De stiftende medlemmer af European Research Consortium on ITP (ERCI) vil identificere og udvælge steder/efterforskere. De websteder, der vil deltage i dette projekt, skal sikre at yde al patientens pleje til ITP, og at al den information, der kræves for at gennemføre CRF, kan hentes fra webstedets lægejournaler.

Undersøgelsespopulation:

Patienter, der startede behandling for ITP med trombopoietin-receptoragonister (romiplostim/eltrombopag) mellem januar 2014 og december 2018.

Det anslås, at ca. 350 ITP TPO-RA-behandlede patienter vil blive inkluderet i undersøgelsen.

Observationsstudiekursus:

Screening:

Hvert websted vil screene patienter, der gennemgår journaler for patienter med ITP, der startede behandling med trombopoietinanaloger (uanset fase af sygdommen) mellem januar 2014 og december 2016. For at forhindre screeningbias vil lægejournalerne blive screenet fortløbende af investigatorerne, begyndende med de ældste (vedrørende start af ITP-behandling med TPO-RA), ved at udvælge patienter, der startede behandling med agonister på datoen nærmest januar 2014.

For at tilmelde en sag i denne undersøgelse skal patienten have startet en TPO-RA på det specifikke sted, der rekrutterer en sådan patient. Hvis en sporadisk patient med ITP er blevet henvist fra det deltagende sted til et sekundært center for specialiseret pleje, bør investigator bekræfte, at data fuldt ud kan udtrækkes fra centraliserede journaler.

Information og samtykke: Screenede patienter, der inviteres til at deltage i undersøgelsen, vil blive informeret af investigatoren eller et autoriseret medlem af teamet under et hospitalsbesøg eller telefonisk. Ingen patient vil blive inkluderet i undersøgelsen, før han er blevet behørigt informeret af investigator og har underskrevet det informerede samtykke.

Dataindsamling:

Hvert websted indsamler retrospektivt data fra alle patienter med ITP, som opfylder inklusionskriterierne og ingen eksklusionskriterier, og accepterer at deltage i undersøgelsen ved at underskrive det informerede samtykke.

Dataene vil blive indhentet på en retrospektiv, ikke-interventionistisk måde for at opfylde denne undersøgelses mål, ved at gennemgå patientens journaler. Investigator vil kun indsamle de tilgængelige data i patienternes journaler; patienter vil være blevet fulgt op i henhold til almindelig klinisk praksis og modtaget behandling efter investigators kliniske vurdering. Under ingen omstændigheder må en patients inddragelse i undersøgelsen påvirke almindelig klinisk praksis.

Indsamlede data:

De indsamlede data vil omfatte variable på diagnosetidspunktet (blødning, komorbiditeter, biologiske undersøgelser), behandlinger modtaget før TPO-RA, variabler på tidspunktet for TPO-RA-initiering og efter TPO-RA-behandling. I betragtning af, at patienter påbegyndte TPO-RA i 2014-2018, vil data omfatte information før datoen for TPO-RA påbegyndelse (diagnose før eller i 2014-2018), og også al information relateret til TPO-RA behandling og opfølgning, indtil datoen for dataindsamling planlagt i 2022-2023, uafhængigt af aktuel eller aktiv behandling med TPO-RA-midler. Dataene vil blive indsamlet i eCRF (electronic case report form) af den udpegede person på hvert sted.

Prøvestørrelse:

Formålet med undersøgelsen er at evaluere brugen af ​​TPO-RA hos voksne patienter med primær ITP i Europa. Forekomsten af ​​ITP i Europa varierer fra 1,6 til 3,9 patienter pr. 100.000 indbyggere. I betragtning af en begrænset population, for at identificere et mønster, der gentages hos mindst 35 % af patienterne med ±5 % præcision og en 95 % CI, skal i alt 350 patienter tilmeldes. I betragtning af en tabsrate på 5 % (patienter, der trækker deres samtykke tilbage, eller patienter med mere end 20 % manglende information fra CRF), kunne data fra i alt mindst 368 patienter endelig inkluderes.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Faktiske)

275

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige
        • Imperial College NHS Trust
      • Plymouth, Det Forenede Kongerige
        • University Hospitals Plymouth NHS Trust
  • Frankrig
      • Créteil, Frankrig
        • Hôpital Universitaire Henri Mondor
      • Dijon, Frankrig
        • CHU Dijon - Hôpital François Mitterrand Médecine 1 - Etudes Cliniques
      • Toulouse, Frankrig
        • CHU Toulouse - Hôtel-Dieu Saint-Jacques
  • Italien
      • Florence, Italien
        • Careggi Hospital
      • Roma, Italien
        • Fondazione Policlinico A. Gemelli IRCCS
      • Vicenza, Italien
        • San Bortolo Hospital, Vicenza
  • Norge
      • Bergen, Norge
        • Bergen Hospital
      • Oslo, Norge
        • Oslo Hospital
      • Oslo, Norge
        • Østfold Hospital
  • Schweiz
      • Basel, Schweiz
        • Basel University Hospital
      • Bern, Schweiz
        • Bern University Hospital
      • Lausanne, Schweiz
        • Lausanne University Hospital
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien
        • Hospital del Mar, Barcelona
      • Burgos, Spanien
        • Hospital General Universitario de Burgos
      • Murcia, Spanien
        • Hospital Morales Meseguer

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Cirka 350 patienter vil blive inkluderet i undersøgelsen. Hvert websted vil indsamle data om ITP-patienter, der opfylder screeningskriterierne og accepterer at deltage i undersøgelsen, idet det tages i betragtning, at det skal omfatte patienter behandlet med romiplostim og eltrombopag, ideelt set med den største opfølgning, dvs. dem, der startede agonistterapi på den dato, der er tættest på. til januar 2014.

Til udvælgelsen af ​​patienter vil investigatorerne blandt patienterne på deres center (som generelt vil have ambulant opfølgning i konsultationer) opdage dem, der opfylder inklusionskriterierne defineret nedenfor, og som ikke præsenterer nogen eksklusionskriterier.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Patienter over 18 år, da TPO-RA blev startet
  • Diagnose af primær immun trombocytopeni
  • Patienter, der startede behandling for ITP med trombopoietin-receptoragonister (romiplostim/eltrombopag) mellem januar 2014 og december 2018.

Efterforskerne vil gennemgå patientjournalerne for at inkludere dem med længere opfølgning i undersøgelsen, hvilket betyder dem, der startede med agonisten på datoen tættest på januar 2014. Patienter vil blive inkluderet i kronologisk rækkefølge baseret på datoen for TPO-RA-initiering og underskrevet informeret samtykke.

- Underskrevet informeret samtykke*

* En undtagelse vil være tilfældet med afdøde patienter, hvor investigator vil underskrive og datere det informerede samtykkedokument, og vil specificere fraværet af patientens underskrift på grund af dødsfald. Men i tilfælde af, at kodekserne i den medlemsstat, der regulerer behandlingen af ​​personoplysninger om afdøde personer, ikke gør det muligt at indhente disse oplysninger, vil de specifikke regler i hver enkelt stat blive fulgt.

Ekskluderingskriterier:

  • Patienter, der havde deltaget i undersøgelser med forsøgsmedicin, da TPO-RA blev startet
  • Patienter med diagnosen sekundær immun trombocytopeni, da TPO-RA blev startet

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Evaluering af standarderne for brug af TPO-RA i almindelig klinisk praksis i Europa
Tidsramme: Fra den første TPO-RA-behandling påbegyndt mellem 1. januar 2014 og 31. december 2018 til seponering af sidste behandlingslinje med TPO-RA. Den maksimale opfølgningsperiode kan være på 10 år.

At evaluere standarderne for brug af TPO-RA i almindelig klinisk praksis i Europa med reference til fase af ITP (defineret i henhold til tidspunktet, hvor diagnosen ITP er etableret i lægejournalerne: nydiagnosticeret; vedvarende og kronisk), tolerabilitet, sikkerhed , dosering og remissioner, uden for kontrollerede kliniske forsøg.

Det primære endepunkt er andelen af ​​patienter, der opnår et fuldstændigt respons (trombocyttal på ≥100 × 109 /L) eller et respons (trombocyttal på ≥30 × 109 /L) efter TPO-RA-initiering og efter skift. Reaktioner registreres for enhver TPO-RA-behandling, der er påbegyndt mellem 1. januar 2014 og 31. december 2018 indtil afbrydelse af den sidste behandlingslinje med TPO-RA.
Fra den første TPO-RA-behandling påbegyndt mellem 1. januar 2014 og 31. december 2018 til seponering af sidste behandlingslinje med TPO-RA. Den maksimale opfølgningsperiode kan være på 10 år.

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
At analysere patientkarakteristika, der kan påvirke valget af TPO-RA til behandling af ITP og vurdere graden af ​​overholdelse af internationale retningslinjer
Tidsramme: Fra den første TPO-RA-behandling påbegyndt mellem 1. januar 2014 og 31. december 2018 til seponering af sidste behandlingslinje med TPO-RA. Den maksimale opfølgningsperiode kan være på 10 år.
Sekundære effektmål omfatter andelen af ​​patienter, der opnår tærskler for trombocyttal på ≥50 × 109/L; tid til blodpladerespons; varigheden af ​​blodpladerespons; andel af patienter, der opnår blodpladerespons ved skift, og andel og varighed af behandlingsfri respons (TFR). TFR er defineret som et vedvarende trombocyttal ≥50 × 109 /L i 6 måneder efter ophør af TPO-RA-behandling. Komplet TFR er defineret som vedvarende trombocyttal ≥100 × 109 /L i 6 måneder efter ophør af TPO-RA-behandling. Sikkerhedsendepunkter inkluderer hyppigheden af ​​bivirkninger (AE'er), herunder hospitalsindlæggelse for TPO-RA-relaterede AE'er. Bivirkningerne af særlig interesse (AESI'er) omfatter tromboemboliske hændelser, hæmatologiske maligniteter eller solide tumorer, leverabnormiteter og grå stær.
Fra den første TPO-RA-behandling påbegyndt mellem 1. januar 2014 og 31. december 2018 til seponering af sidste behandlingslinje med TPO-RA. Den maksimale opfølgningsperiode kan være på 10 år.

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

European Research Consortium on ITP

Samarbejdspartnere

Fondazione Progetto Ematologia

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Maria L. Lozano, M.D., Hematology and Medical Oncology Dept. Hospital General Universitario José María Morales Meseguer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

24. november 2022

Primær færdiggørelse (Faktiske)

5. april 2024

Studieafslutning (Faktiske)

5. april 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

18. december 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

6. maj 2024

Først opslået (Faktiske)

10. maj 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

16. maj 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

13. maj 2024

Sidst verificeret

1. maj 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • VERTEX 3.0

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Primær immun trombocytopeni (ITP)

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Lithuania

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner