Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Trombopoietiinireseptoriagonistien käytön arviointi aikuisilla, joilla on primaarinen ITP Euroopassa

maanantai 13. toukokuuta 2024 päivittänyt: European Research Consortium on ITP

Retrospektiivinen tutkimus trombopoietiinireseptoriagonistien (TPO-ra) käytön arvioimiseksi aikuisilla, joilla on primaarinen immuunitrombosytopenia (ITP) Euroopassa

Tämän monikeskuksen, havainnoivan, retrospektiivisen tutkimuksen tavoitteena on arvioida trombopoietiinireseptoriagonistien (TPO-RA) käyttöstandardeja aikuispotilailla, joilla on primaarinen immuunitrombosytopenia (ITP) kiinnittäen erityistä huomiota ITP-vaiheeseen (määritelty ajankohdan mukaan). ITP-diagnoosi vahvistetaan lääketieteellisissä tiedoissa: äskettäin diagnosoitu, jatkuva, 3-12 kuukautta ja krooninen, > 12 kuukautta), siedettävyys, turvallisuus, annostus ja remissiot, kontrolloitujen kliinisten tutkimusten ulkopuolella.

Toissijaiset tavoitteet:

Analysoida potilaan ominaisuuksia, jotka voivat vaikuttaa trombopoietiinireseptorin agonistin valintaan ITP:n hoitoon ottaen huomioon erityiset kliiniset näkökohdat (kuten aikaisempi tromboembolinen sairaus, verenvuoto, verihiutaleiden määrä, kirurgiset toimenpiteet jne.).

Arvioida kansainvälisten ohjeiden noudattamisen astetta, jotka liittyvät trombopoietiinireseptoriagonistien käyttöön tavanomaisessa kliinisessä käytännössä.

Tiedot kerätään retrospektiivisellä kaaviokatsauksella ITP-potilaista, jotka aloittivat TPO-RA-hoidon tammikuun 2014 ja joulukuun 2018 välisenä aikana.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Yksityiskohtainen kuvaus

Tavoitteet:

Ensisijainen tavoite:

Arvioida TPO-RA:n käytön standardeja säännöllisessä kliinisessä käytännössä Euroopassa kiinnittäen erityistä huomiota ITP-vaiheeseen (sairauden vaihe määritellään sen mukaan, milloin ITP-diagnoosi vahvistetaan lääketieteellisissä asiakirjoissa: äskettäin diagnosoitu , 0–3 kuukautta, jatkuva, 3–12 kuukautta ja krooninen, > 12 kuukautta), siedettävyys, turvallisuus, annostus ja remissiot, kontrolloitujen kliinisten tutkimusten ulkopuolella.

Toissijaiset tavoitteet:

Analysoida potilaan ominaisuuksia, jotka voivat vaikuttaa trombopoietiinireseptorin agonistin valintaan ITP:n hoitoon ottaen huomioon erityiset kliiniset näkökohdat (kuten aikaisempi tromboembolinen sairaus, verenvuoto, verihiutaleiden määrä, kirurgiset toimenpiteet jne.).

Arvioida kansainvälisten ohjeiden noudattamisen astetta, jotka liittyvät trombopoietiinireseptoriagonistien käyttöön tavanomaisessa kliinisessä käytännössä.

Kuvaus opintokeskuksista:

Tutkimus suoritetaan 18 eurooppalaisen sairaalan lääketieteellisillä osastoilla kuudesta maasta (Yhdistynyt kuningaskunta, Espanja, Italia, Norja, Ranska ja Sveitsi), kolmessa paikassa kussakin maassa.

European Research Consortium on ITP (ERCI) perustajajäsenet tunnistavat ja valitsevat kohteet/tutkijat. Tähän projektiin osallistuvien toimipisteiden on varmistettava, että potilas tarjoaa kaiken ITP:n hoidon ja että kaikki CRF:n täyttämiseen tarvittavat tiedot ovat saatavissa paikan potilaskertomuksista.

Tutkimuspopulaatio:

Potilaat, jotka aloittivat ITP:n hoidon trombopoietiinireseptoriagonisteilla (romiplostiimi/eltrombopagi) tammikuun 2014 ja joulukuun 2018 välisenä aikana.

On arvioitu, että noin 350 ITP TPO-RA:lla hoidettua potilasta otetaan mukaan tutkimukseen.

Havainnointikurssi:

Seulonta:

Jokainen sivusto seuloa potilaita, jotka tarkistavat ITP-potilaiden potilastietoja, jotka aloittivat hoidon trombopoietiinianalogeilla (sairauden vaiheesta riippumatta) tammikuun 2014 ja joulukuun 2016 välisenä aikana. Seulontaharhojen estämiseksi tutkijat seulovat potilastiedot peräkkäin vanhimmasta alkaen (koskee ITP-hoidon aloittamista TPO-RA:lla) valitsemalla potilaat, jotka aloittivat agonistihoidon lähimpänä tammikuuta 2014.

Jotta potilas voi kirjata tapauksen tähän tutkimukseen, potilaan on täytynyt aloittaa TPO-RA kyseisessä paikassa, johon tällainen potilas värvätään. Jos satunnainen ITP-potilas on lähetetty osallistuvasta paikasta toissijaiseen erikoissairaanhoitoon, tutkijan tulee varmistaa, että tiedot voidaan poimia kokonaan keskitetyistä tietueista.

Tiedot ja suostumus: Tutkimukseen kutsutuille seulotuille potilaille tiedotetaan tutkijalta tai ryhmän valtuutetulta jäseneltä sairaalakäynnin aikana tai puhelimitse. Potilaita ei oteta mukaan tutkimukseen ennen kuin tutkija on ilmoittanut hänelle asianmukaisesti ja hän on allekirjoittanut tietoisen suostumuksen.

Tiedonkeruu:

Jokainen sivusto kerää takautuvasti tiedot kaikilta ITP-potilailta, jotka täyttävät sisällyttämiskriteerit ja eivät poissulkemiskriteerit, ja suostuvat osallistumaan tutkimukseen allekirjoittamalla tietoisen suostumuksen.

Tiedot saadaan retrospektiivisesti, ei-interventioimalla tavalla tämän tutkimuksen tavoitteen saavuttamiseksi tarkastelemalla potilaan sairauskertomusta. Tutkija kerää vain ne tiedot, jotka ovat saatavilla potilaiden lääketieteellisistä tiedoista; potilaita on seurattu säännöllisen kliinisen käytännön mukaisesti ja he ovat saaneet tutkijan kliinisen arvion mukaista hoitoa. Potilaan osallistuminen tutkimukseen ei saa missään tapauksessa vaikuttaa tavanomaiseen kliiniseen käytäntöön.

Kerätyt tiedot:

Kerätyt tiedot sisältävät muuttujia diagnoosihetkellä (verenvuoto, liitännäissairaudet, biologiset tutkimukset), ennen TPO-RA:ta saadut hoidot, muuttujat TPO-RA:n aloitushetkellä ja TPO-RA-hoidon jälkeen. Ottaen huomioon, että potilaat aloittivat TPO-RA:n vuosina 2014-2018, tiedot sisältävät tiedot ennen TPO-RA:n aloituspäivää (diagnoosi ennen tai 2014-2018), sekä kaikki TPO-RA-hoitoon ja seurantaan liittyvät tiedot, kunnes vuosille 2022-2023 suunniteltu tiedonkeruupäivä, riippumatta nykyisestä tai aktiivisesta hoidosta TPO-RA-aineilla. Jokaisella toimipaikalla nimetty henkilö kerää tiedot eCRF:ään (sähköinen tapausraporttilomake).

Otoskoko:

Tutkimuksen tavoitteena on arvioida TPO-RA:n käyttöä aikuispotilailla, joilla on primaarinen ITP Euroopassa. ITP:n ilmaantuvuus Euroopassa vaihtelee 1,6–3,9 potilaasta 100 000 asukasta kohden. Kun otetaan huomioon rajallinen populaatio, vähintään 35 %:lla potilaista toistuvan kuvion tunnistamiseksi ±5 %:n tarkkuudella ja 95 %:n luottamusvälillä, yhteensä 350 potilasta on otettava mukaan. Kun otetaan huomioon 5 %:n menetysaste (potilaat, jotka peruuttavat suostumuksensa tai joilla on yli 20 % puuttuvia tietoja CRF:stä), yhteensä vähintään 368 potilaan tiedot voitaisiin vihdoin ottaa mukaan.

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Todellinen)

275

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Espanja
      • Barcelona, Espanja
        • Hospital del Mar, Barcelona
      • Burgos, Espanja
        • Hospital General Universitario de Burgos
      • Murcia, Espanja
        • Hospital Morales Meseguer
  • Italia
      • Florence, Italia
        • Careggi Hospital
      • Roma, Italia
        • Fondazione Policlinico A. Gemelli IRCCS
      • Vicenza, Italia
        • San Bortolo Hospital, Vicenza
  • Norja
      • Bergen, Norja
        • Bergen Hospital
      • Oslo, Norja
        • Oslo Hospital
      • Oslo, Norja
        • Østfold Hospital
  • Ranska
      • Créteil, Ranska
        • Hôpital Universitaire Henri Mondor
      • Dijon, Ranska
        • CHU Dijon - Hôpital François Mitterrand Médecine 1 - Etudes Cliniques
      • Toulouse, Ranska
        • CHU Toulouse - Hôtel-Dieu Saint-Jacques
  • Sveitsi
      • Basel, Sveitsi
        • Basel University Hospital
      • Bern, Sveitsi
        • Bern University Hospital
      • Lausanne, Sveitsi
        • Lausanne University Hospital
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Imperial College NHS Trust
      • Plymouth, Yhdistynyt kuningaskunta
        • University Hospitals Plymouth NHS Trust

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Näytteenottomenetelmä

Todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

Tutkimukseen osallistuu noin 350 potilasta. Jokainen sivusto kerää tietoja ITP-potilaista, jotka täyttävät seulontakriteerit ja suostuvat osallistumaan tutkimukseen, ottaen huomioon, että siihen on sisällyttävä romiplostiimilla ja eltrombopagilla hoidettuja potilaita, joilla on ihanteellisesti suurin seuranta, eli ne, jotka aloittivat agonistihoidon lähimpänä ajankohtana. tammikuuta 2014 asti.

Potilaiden valintaa varten tutkijat havaitsevat keskuksensa potilaiden joukosta (jotka yleensä ovat avohoidossa konsultaatioissa), ne, jotka täyttävät alla määritellyt mukaanottokriteerit ja jotka eivät esitä poissulkemiskriteerejä.

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Yli 18-vuotiaat potilaat, kun TPO-RA aloitettiin
  • Primaarisen immuunitrombosytopenian diagnoosi
  • Potilaat, jotka aloittivat ITP:n hoidon trombopoietiinireseptoriagonisteilla (romiplostiimi/eltrombopagi) tammikuun 2014 ja joulukuun 2018 välisenä aikana.

Tutkijat tarkistavat potilaiden potilastiedot sisällyttääkseen tutkimukseen ne, joilla on pidempi seuranta eli ne, jotka aloittivat agonistin käytön lähimpänä tammikuuta 2014. Potilaat sisällytetään kronologiseen järjestykseen TPO-RA:n aloituspäivämäärän ja allekirjoitetun tietoon perustuvan suostumuksen perusteella.

- Allekirjoitettu tietoinen suostumus*

* Poikkeuksen muodostavat kuolleet potilaat, joissa tutkija allekirjoittaa ja päivätää tietoisen suostumusasiakirjan ja täsmentää potilaan allekirjoituksen puuttumisen kuoleman vuoksi. Mikäli kuolleiden henkilötietojen käsittelyä säätelevät jäsenvaltion koodit eivät kuitenkaan mahdollista näiden tietojen saamista, noudatetaan kunkin valtion erityisiä säännöksiä.

Poissulkemiskriteerit:

  • Potilaat, jotka olivat osallistuneet tutkimuslääkkeitä koskeviin tutkimuksiin, kun TPO-RA aloitettiin
  • Potilaat, joilla on diagnosoitu sekundaarinen immuunitrombosytopenia, kun TPO-RA aloitettiin

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
TPO-RA:n käytön standardien arviointi tavallisessa kliinisessä käytännössä Euroopassa
Aikaikkuna: Ensimmäisestä TPO-RA-hoidosta, joka aloitettiin 1.1.2014–31.12.2018, aina viimeisen TPO-RA-hoitolinjan lopettamiseen. Seurantajakso voi olla enintään 10 vuotta.

Arvioida TPO-RA:n käytön standardeja säännöllisessä kliinisessä käytännössä Euroopassa ITP-vaiheen (määritelty ajan mukaan, jolloin ITP-diagnoosi vahvistetaan lääketieteellisissä tiedoissa: vasta diagnosoitu; jatkuva ja krooninen), siedettävyyden, turvallisuuden perusteella. , annostus ja remissiot, kontrolloitujen kliinisten tutkimusten ulkopuolella.

Ensisijainen päätepiste on niiden potilaiden osuus, jotka saavuttavat täydellisen vasteen (verihiutaleiden määrä ≥100 × 109 /l) tai vasteen (verihiutalemäärä ≥30 × 109 /l) TPO-RA:n aloittamisen ja vaihtamisen jälkeen. Vasteet kirjataan kaikista TPO-RA-hoidoista, jotka on aloitettu 1.1.2014–31.12.2018 aina viimeisen TPO-RA-hoitolinjan lopettamiseen saakka.
Ensimmäisestä TPO-RA-hoidosta, joka aloitettiin 1.1.2014–31.12.2018, aina viimeisen TPO-RA-hoitolinjan lopettamiseen. Seurantajakso voi olla enintään 10 vuotta.

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Analysoida potilaan ominaisuuksia, jotka voivat vaikuttaa TPO-RA:n valintaan ITP:n hoitoon ja arvioida kansainvälisten ohjeiden noudattamisen astetta
Aikaikkuna: Ensimmäisestä TPO-RA-hoidosta, joka aloitettiin 1.1.2014–31.12.2018, aina viimeisen TPO-RA-hoitolinjan lopettamiseen. Seurantajakso voi olla enintään 10 vuotta.
Toissijaisia ​​tehon päätepisteitä ovat niiden potilaiden osuus, jotka saavuttavat verihiutaleiden määrän ≥50 × 109 /l; aika verihiutaleiden vasteeseen; verihiutaleiden vasteen kesto; niiden potilaiden osuus, jotka saavuttavat verihiutaleiden vasteen vaihtamisen yhteydessä, sekä hoitovapaiden vasteiden (TFR) osuus ja kesto. TFR määritellään jatkuvana verihiutaleiden määränä ≥50 × 109 /l 6 kuukauden ajan TPO-RA-hoidon lopettamisen jälkeen. Täydellinen TFR määritellään jatkuvana verihiutaleiden määränä ≥100 × 109 /l 6 kuukauden ajan TPO-RA-hoidon lopettamisen jälkeen. Turvallisuuspäätepisteitä ovat haittatapahtumien esiintyvyys, mukaan lukien sairaalahoito TPO-RA:hen liittyvien haittavaikutusten vuoksi. Erityisen kiinnostavia haittavaikutuksia (AESI) ovat tromboemboliset tapahtumat, hematologiset pahanlaatuiset kasvaimet tai kiinteät kasvaimet, maksan poikkeavuudet ja kaihi.
Ensimmäisestä TPO-RA-hoidosta, joka aloitettiin 1.1.2014–31.12.2018, aina viimeisen TPO-RA-hoitolinjan lopettamiseen. Seurantajakso voi olla enintään 10 vuotta.

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

European Research Consortium on ITP

Yhteistyökumppanit

Fondazione Progetto Ematologia

Tutkijat

  • Päätutkija: Maria L. Lozano, M.D., Hematology and Medical Oncology Dept. Hospital General Universitario José María Morales Meseguer

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 24. marraskuuta 2022

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 5. huhtikuuta 2024

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 5. huhtikuuta 2024

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 18. joulukuuta 2023

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 6. toukokuuta 2024

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 10. toukokuuta 2024

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 16. toukokuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 13. toukokuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. toukokuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • VERTEX 3.0

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa