Valutazione dell’uso degli agonisti dei recettori della trombopoietina negli adulti con ITP primaria in Europa
Uno studio retrospettivo per valutare l'uso degli agonisti dei recettori della trombopoietina (TPO-ra) negli adulti affetti da trombocitopenia immunitaria primaria (ITP) in Europa
L'obiettivo di questo studio retrospettivo multicentrico, osservazionale è quello di valutare gli standard d'uso degli agonisti dei recettori della trombopoietina (TPO-RA) in pazienti adulti con trombocitopenia immunitaria primaria (ITP), con un particolare interesse sulla fase della ITP (definita in base al momento in cui la diagnosi di ITP è stabilita in cartella clinica: nuova diagnosi, 0-3 mesi; persistente, 3-12 mesi, e cronica, > 12 mesi), tollerabilità, sicurezza, posologia e remissioni, al di fuori di studi clinici controllati.
Obiettivi secondari:
Analizzare le caratteristiche del paziente che potrebbero influenzare la scelta dell'agonista del recettore della trombopoietina per il trattamento della ITP, considerando aspetti clinici specifici (come precedente malattia tromboembolica, sanguinamento, conta piastrinica, procedure chirurgiche, ecc.).
Valutare il grado di aderenza alle linee guida internazionali relative all'uso degli agonisti dei recettori della trombopoietina nella pratica clinica regolare.
I dati verranno raccolti attraverso una revisione retrospettiva delle cartelle cliniche dei pazienti con ITP che hanno iniziato il trattamento con TPO-RA tra gennaio 2014 e dicembre 2018.
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Descrizione dettagliata
Obiettivi:
Obiettivo primario:
Valutare gli standard di utilizzo di TPO-RA nella pratica clinica regolare in Europa, con un particolare interesse sulla fase della ITP (la fase della malattia sarà definita in base al momento in cui la diagnosi di ITP viene stabilita nella cartella clinica: nuova diagnosi , 0-3 mesi; persistente, 3-12 mesi, e cronico, > 12 mesi), tollerabilità, sicurezza, posologia e remissioni, al di fuori degli studi clinici controllati.
Obiettivi secondari:
Analizzare le caratteristiche del paziente che potrebbero influenzare la scelta dell'agonista del recettore della trombopoietina per il trattamento della ITP, considerando aspetti clinici specifici (come precedente malattia tromboembolica, sanguinamento, conta piastrinica, procedure chirurgiche, ecc.).
Valutare il grado di aderenza alle linee guida internazionali relative all'uso degli agonisti dei recettori della trombopoietina nella pratica clinica regolare.
Descrizione dei centri studi:
Lo studio sarà condotto nei reparti medici di 18 ospedali europei di 6 paesi (Regno Unito, Spagna, Italia, Norvegia, Francia e Svizzera), 3 siti per paese.
I membri fondatori del Consorzio Europeo di Ricerca sull'ITP (ERCI) identificheranno e selezioneranno i Siti/Ricercatori. I centri che parteciperanno a questo progetto devono garantire di fornire tutta l'assistenza al paziente affetto da ITP e che tutte le informazioni necessarie per completare la CRF possano essere ottenute dalle cartelle cliniche del centro.
Popolazione dello studio:
Pazienti che hanno iniziato il trattamento per la PTI con agonisti dei recettori della trombopoietina (romiplostim/eltrombopag) tra gennaio 2014 e dicembre 2018.
Si stima che nello studio saranno inclusi circa 350 pazienti trattati con ITP TPO-RA.
Corso di studi osservazionale:
Selezione:
Ciascun centro esaminerà i pazienti esaminando le cartelle cliniche dei pazienti affetti da ITP che hanno iniziato il trattamento con analoghi della trombopoietina (indipendentemente dalla fase della malattia) tra gennaio 2014 e dicembre 2016. Al fine di evitare bias di screening, le cartelle cliniche verranno vagliate consecutivamente dai ricercatori, a partire dal più anziano (per quanto riguarda l'inizio della terapia per la PTI con TPO-RA), selezionando i pazienti che hanno iniziato la terapia con agonisti nella data più vicina a gennaio 2014.
Per arruolare un caso in questo studio, il paziente deve aver avviato un TPO-RA nel sito specifico che recluta tale paziente. Se un paziente sporadico con ITP è stato indirizzato dal centro partecipante a un centro secondario per cure specialistiche, lo sperimentatore deve confermare che i dati possono essere completamente estratti dai registri centralizzati.
Informazioni e consenso: i pazienti selezionati invitati a prendere parte allo studio saranno informati dallo sperimentatore o da un membro autorizzato del team durante una visita in ospedale o per telefono. Nessun paziente sarà incluso nello studio finché non sarà stato debitamente informato dallo sperimentatore e non avrà firmato il consenso informato.
Raccolta dati:
Ciascun sito raccoglierà retrospettivamente i dati di tutti i pazienti con ITP che soddisfano i criteri di inclusione e nessun criterio di esclusione e accetterà di partecipare allo studio firmando il consenso informato.
I dati saranno ottenuti in modo retrospettivo e non interventista per raggiungere l'obiettivo di questo studio, esaminando le cartelle cliniche del paziente. Lo sperimentatore raccoglierà solo i dati disponibili nella cartella clinica dei pazienti; i pazienti saranno stati seguiti secondo la regolare pratica clinica e ricevuto il trattamento secondo il giudizio clinico dello sperimentatore. In nessun caso l'inclusione del paziente nello studio potrà pregiudicare la regolare pratica clinica.
Dati raccolti:
I dati raccolti includeranno variabili al momento della diagnosi (sanguinamento, comorbilità, studi biologici), trattamenti ricevuti prima di TPO-RA, variabili al momento dell'inizio di TPO-RA e dopo la terapia con TPO-RA. Considerando che i pazienti hanno iniziato il TPO-RA nel 2014-2018, i dati includeranno le informazioni precedenti alla data di inizio del TPO-RA (diagnosi prima o nel 2014-2018), e anche tutte le informazioni relative alla terapia con TPO-RA e al follow-up, fino al la data di raccolta dei dati prevista nel 2022-2023, indipendentemente dal trattamento attuale o attivo con agenti TPO-RA. I dati saranno raccolti nella eCRF (modulo elettronico di segnalazione dei casi) dalla persona designata in ciascuna sede.
Misura di prova:
L'obiettivo dello studio è valutare l'uso di TPO-RA in pazienti adulti con ITP primaria in Europa. L'incidenza della PTI in Europa varia da 1,6 a 3,9 pazienti ogni 100.000 abitanti. Considerando una popolazione finita, per identificare un pattern ripetuto in almeno il 35% dei pazienti con una precisione del ±5% e un IC al 95%, è necessario arruolare un totale di 350 pazienti. Considerando un tasso di perdita del 5% (pazienti che ritirano il proprio consenso o quelli con più del 20% di informazioni mancanti dalla CRF), si potrebbero infine includere i dati di un totale di almeno 368 pazienti.
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
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Créteil, Francia
- Hôpital Universitaire Henri Mondor
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Dijon, Francia
- CHU Dijon - Hôpital François Mitterrand Médecine 1 - Etudes Cliniques
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Toulouse, Francia
- CHU Toulouse - Hôtel-Dieu Saint-Jacques
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Florence, Italia
- Careggi Hospital
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Roma, Italia
- Fondazione Policlinico A. Gemelli IRCCS
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Vicenza, Italia
- San Bortolo Hospital, Vicenza
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Bergen, Norvegia
- Bergen Hospital
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Oslo, Norvegia
- Oslo Hospital
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Oslo, Norvegia
- Østfold Hospital
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London, Regno Unito
- Imperial College NHS Trust
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Plymouth, Regno Unito
- University Hospitals Plymouth NHS Trust
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Barcelona, Spagna
- Hospital del Mar, Barcelona
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Burgos, Spagna
- Hospital General Universitario de Burgos
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Murcia, Spagna
- Hospital Morales Meseguer
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Basel, Svizzera
- Basel University Hospital
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Bern, Svizzera
- Bern University Hospital
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Lausanne, Svizzera
- Lausanne University Hospital
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
Metodo di campionamento
Popolazione di studio
Nello studio saranno inclusi circa 350 pazienti. Ciascun centro raccoglierà i dati dei pazienti con ITP che soddisfano i criteri di screening e accettano di partecipare allo studio, considerando che deve includere pazienti trattati con romiplostim ed eltrombopag idealmente con il follow-up più ampio, ovvero coloro che hanno iniziato la terapia con agonisti nella data più vicina a gennaio 2014.
Per la selezione dei pazienti, i ricercatori individueranno tra i pazienti presso il loro centro (che generalmente avranno un follow-up ambulatoriale nelle consultazioni), quelli che soddisfano i criteri di inclusione definiti di seguito e che non presentano alcun criterio di esclusione.
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Pazienti di età superiore a 18 anni quando è stato iniziato il TPO-RA
- Diagnosi di trombocitopenia immunitaria primaria
- Pazienti che hanno iniziato il trattamento per la PTI con agonisti dei recettori della trombopoietina (romiplostim/eltrombopag) tra gennaio 2014 e dicembre 2018.
I ricercatori esamineranno le cartelle cliniche dei pazienti per includere nello studio quelli con un follow-up più lungo, ovvero coloro che hanno iniziato con l'agonista nella data più vicina a gennaio 2014. I pazienti verranno inclusi in ordine cronologico in base alla data di inizio del TPO-RA e al consenso informato firmato.
- Consenso informato firmato*
*Farà eccezione il caso di pazienti deceduti, in cui lo sperimentatore firmerà e daterà il documento di consenso informato, specificando l'assenza della firma del paziente per decesso. Tuttavia, nel caso in cui i codici dello Stato membro che regolano il trattamento dei dati personali delle persone decedute non consentano di ottenere tali informazioni, si seguiranno le norme specifiche di ciascuno Stato.
Criteri di esclusione:
- Pazienti che avevano partecipato a studi con farmaci sperimentali quando è stato avviato TPO-RA
- Pazienti con diagnosi di trombocitopenia immunitaria secondaria quando è stato iniziato il trattamento TPO-RA
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Valutazione degli standard di utilizzo del TPO-RA nella pratica clinica regolare in Europa
Lasso di tempo: Dal primo trattamento con TPO-RA iniziato tra il 1° gennaio 2014 e il 31 dicembre 2018 fino all'interruzione dell'ultima linea di trattamento con TPO-RA. Il periodo massimo di follow-up potrebbe essere di 10 anni.
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Valutare gli standard di utilizzo di TPO-RA nella pratica clinica regolare in Europa, con riferimento alla fase della ITP (definita in base al momento in cui la diagnosi di ITP viene stabilita nelle cartelle cliniche: nuova diagnosi; persistente e cronica), tollerabilità, sicurezza , posologia e remissioni, al di fuori degli studi clinici controllati. L'endpoint primario è la percentuale di pazienti che raggiungono una risposta completa (conta piastrinica ≥ 100 × 109 /L) o una risposta (conta piastrinica ≥ 30 × 109 /L) dopo l'inizio di TPO-RA e al momento del passaggio al trattamento. Vengono registrate le risposte per qualsiasi trattamento con TPO-RA iniziato tra il 1 gennaio 2014 e il 31 dicembre 2018 fino all'interruzione dell'ultima linea di trattamento con TPO-RA. |
Dal primo trattamento con TPO-RA iniziato tra il 1° gennaio 2014 e il 31 dicembre 2018 fino all'interruzione dell'ultima linea di trattamento con TPO-RA. Il periodo massimo di follow-up potrebbe essere di 10 anni.
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Analizzare le caratteristiche del paziente che potrebbero influenzare la scelta di TPO-RA per il trattamento della ITP e valutare il grado di aderenza alle linee guida internazionali
Lasso di tempo: Dal primo trattamento con TPO-RA iniziato tra il 1° gennaio 2014 e il 31 dicembre 2018 fino all'interruzione dell'ultima linea di trattamento con TPO-RA. Il periodo massimo di follow-up potrebbe essere di 10 anni.
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Gli endpoint secondari di efficacia comprendono la percentuale di pazienti che raggiungono soglie di conta piastrinica ≥ 50 × 109 /L; tempo alla risposta piastrinica; durata della risposta piastrinica; percentuale di pazienti che hanno ottenuto risposte piastriniche al passaggio al trattamento e proporzione e durata delle risposte libere da trattamento (TFR).
Il TFR è definito come una conta piastrinica sostenuta ≥ 50 × 109 /L per 6 mesi dopo la cessazione del trattamento con TPO-RA.
Il TFR completo è definito come una conta piastrinica sostenuta ≥ 100 × 109 /L per 6 mesi successivi alla cessazione del trattamento con TPO-RA.
Gli endpoint di sicurezza includono la frequenza degli eventi avversi (AE), compreso il ricovero ospedaliero per AE correlati a TPO-RA.
Gli eventi avversi di particolare interesse (AESI) comprendono eventi tromboembolici, neoplasie ematologiche o tumori solidi, anomalie epatiche e cataratta.
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Dal primo trattamento con TPO-RA iniziato tra il 1° gennaio 2014 e il 31 dicembre 2018 fino all'interruzione dell'ultima linea di trattamento con TPO-RA. Il periodo massimo di follow-up potrebbe essere di 10 anni.
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Collaboratori e investigatori
Collaboratori
Investigatori
- Investigatore principale: Maria L. Lozano, M.D., Hematology and Medical Oncology Dept. Hospital General Universitario José María Morales Meseguer
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Inizio studio (Effettivo)
Completamento primario (Effettivo)
Completamento dello studio (Effettivo)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Processi patologici
- Malattie del sistema immunitario
- Malattie autoimmuni
- Malattie ematologiche
- Emorragia
- Disturbi emorragici
- Disturbi della coagulazione del sangue
- Manifestazioni cutanee
- Disturbi delle piastrine del sangue
- Microangiopatie trombotiche
- Porpora, Trombocitopenica
- Porpora
- Citopenia
- Porpora, Trombocitopenica, Idiopatica
- Trombocitopenia
Altri numeri di identificazione dello studio
- VERTEX 3.0
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