Évaluation de l'utilisation des agonistes des récepteurs de la thrombopoïétine chez les adultes atteints de PTI primaire en Europe
Une étude rétrospective pour évaluer l'utilisation des agonistes des récepteurs de la thrombopoïétine (TPO-ra) chez les adultes atteints de thrombocytopénie immunitaire primaire (PTI) en Europe
Le but de cette rétrospective observationnelle multicentrique est d'évaluer les normes d'utilisation des agonistes des récepteurs de la thrombopoïétine (TPO-RA) chez les patients adultes atteints de thrombocytopénie immunitaire primaire (ITP), avec un intérêt particulier sur la phase de l'ITP (définie en fonction du moment où le diagnostic du PTI est établi dans les dossiers médicaux : nouveau diagnostic, 0-3 mois ; persistant, 3-12 mois, et chronique, > 12 mois), tolérance, sécurité, posologie et rémissions, en dehors des essais cliniques contrôlés.
Objectifs secondaires :
Analyser les caractéristiques des patients qui pourraient affecter le choix de l'agoniste des récepteurs de la thrombopoïétine pour le traitement du PTI, en tenant compte des aspects cliniques spécifiques (tels que les antécédents de maladie thromboembolique, les saignements, la numération plaquettaire, les interventions chirurgicales, etc.).
Évaluer le degré d'adhésion aux lignes directrices internationales liées à l'utilisation des agonistes des récepteurs de la thrombopoïétine dans la pratique clinique régulière.
Les données seront collectées grâce à un examen rétrospectif des dossiers de patients atteints de PTI qui ont commencé un traitement par TPO-RA entre janvier 2014 et décembre 2018.
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Description détaillée
Objectifs:
Objectif principal:
Évaluer les normes d'utilisation de la TPO-RA dans la pratique clinique régulière en Europe, avec un intérêt particulier sur la phase du PTI (la phase de la maladie sera définie en fonction du moment où le diagnostic du PTI est établi dans le dossier médical : nouvellement diagnostiqué , 0-3 mois ; persistant, 3-12 mois, et chronique, > 12 mois), tolérabilité, sécurité, posologie et rémissions, en dehors des essais cliniques contrôlés.
Objectifs secondaires :
Analyser les caractéristiques des patients qui pourraient affecter le choix de l'agoniste des récepteurs de la thrombopoïétine pour le traitement du PTI, en tenant compte des aspects cliniques spécifiques (tels que les antécédents de maladie thromboembolique, les saignements, la numération plaquettaire, les interventions chirurgicales, etc.).
Évaluer le degré d'adhésion aux lignes directrices internationales liées à l'utilisation des agonistes des récepteurs de la thrombopoïétine dans la pratique clinique régulière.
Description des centres d'études :
L'étude sera menée dans les services médicaux de 18 hôpitaux européens de 6 pays (Royaume-Uni, Espagne, Italie, Norvège, France et Suisse), 3 sites par pays.
Les membres fondateurs du Consortium européen de recherche sur l'ITP (ERCI) identifieront et sélectionneront les sites/investigateurs. Les sites qui participeront à ce projet doivent s'assurer de fournir tous les soins aux patients pour le PTI et que toutes les informations nécessaires pour remplir le CRF peuvent être obtenues à partir des dossiers médicaux du site.
Population étudiée :
Patients ayant commencé un traitement contre le PTI avec des agonistes des récepteurs de la thrombopoïétine (romiplostim/eltrombopag) entre janvier 2014 et décembre 2018.
On estime qu'environ 350 patients traités par ITP TPO-RA seront inclus dans l'étude.
Cours d'étude observationnelle :
Dépistage:
Chaque site sélectionnera les patients en examinant les dossiers médicaux des patients atteints de PTI qui ont commencé un traitement par analogues de la thrombopoïétine (indépendamment de la phase de la maladie) entre janvier 2014 et décembre 2016. Afin d'éviter les biais de dépistage, les dossiers médicaux seront examinés consécutivement par les enquêteurs, en commençant par le plus ancien (concernant le début du traitement ITP avec TPO-RA), en sélectionnant les patients ayant commencé un traitement par agonistes à la date la plus proche de janvier 2014.
Pour inscrire un cas dans cette étude, le patient doit avoir initié un TPO-RA sur le site spécifique qui recrute ce patient. Si un patient sporadique atteint de PTI a été référé du site participant vers un centre secondaire pour des soins spécialisés, l'investigateur doit confirmer que les données peuvent être entièrement extraites des dossiers centralisés.
Information et consentement : Les patients dépistés invités à participer à l'étude seront informés par l'investigateur ou un membre autorisé de l'équipe lors d'une visite à l'hôpital ou par téléphone. Aucun patient ne sera inclus dans l'étude avant d'avoir été dûment informé par l'investigateur et d'avoir signé le consentement éclairé.
Collecte de données:
Chaque site collectera rétrospectivement les données de tous les patients atteints de PTI qui répondent aux critères d'inclusion et à aucun critère d'exclusion, et accepteront de participer à l'étude en signant le consentement éclairé.
Les données seront obtenues de manière rétrospective et non interventionniste pour atteindre l'objectif de cette étude, en examinant le dossier médical du patient. L'investigateur ne collectera que les données disponibles dans les dossiers médicaux des patients ; les patients auront été suivis selon la pratique clinique régulière et reçu un traitement selon le jugement clinique de l'investigateur. En aucun cas, l'inclusion d'un patient dans l'étude ne doit affecter la pratique clinique régulière.
Données collectées :
Les données collectées comprendront des variables au moment du diagnostic (saignements, comorbidités, études biologiques), traitements reçus avant TPO-RA, variables au moment de l'initiation de TPO-RA et après le traitement par TPO-RA. Étant donné que les patients ont débuté la TPO-RA en 2014-2018, les données comprendront les informations avant la date de début de la TPO-RA (diagnostic avant ou en 2014-2018), ainsi que toutes les informations liées au traitement et au suivi par TPO-RA, jusqu'à la date de collecte des données prévue en 2022-2023, indépendamment du traitement en cours ou actif par les agents TPO-RA. Les données seront collectées dans l'eCRF (formulaire électronique de rapport de cas) par la personne désignée sur chaque site.
Taille de l'échantillon:
L'objectif de l'étude est d'évaluer l'utilisation de la TPO-RA chez les patients adultes atteints de PTI primaire en Europe. L'incidence du PTI en Europe varie de 1,6 à 3,9 patients pour 100 000 habitants. Considérant une population finie, afin d'identifier un schéma répété chez au moins 35 % des patients avec une précision de ± 5 % et un IC de 95 %, un total de 350 patients doivent être inscrits. Compte tenu d'un taux de perte de 5 % (patients qui retirent leur consentement ou ceux avec plus de 20 % d'informations manquantes du CRF), les données d'un total d'au moins 368 patients pourraient finalement être incluses.
Type d'étude
Inscription (Réel)
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
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Barcelona, Espagne
- Hospital del Mar, Barcelona
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Burgos, Espagne
- Hospital General Universitario de Burgos
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Murcia, Espagne
- Hospital Morales Meseguer
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Créteil, France
- Hôpital Universitaire Henri Mondor
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Dijon, France
- CHU Dijon - Hôpital François Mitterrand Médecine 1 - Etudes Cliniques
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Toulouse, France
- CHU Toulouse - Hôtel-Dieu Saint-Jacques
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Florence, Italie
- Careggi Hospital
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Roma, Italie
- Fondazione Policlinico A. Gemelli IRCCS
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Vicenza, Italie
- San Bortolo Hospital, Vicenza
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Bergen, Norvège
- Bergen Hospital
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Oslo, Norvège
- Oslo Hospital
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Oslo, Norvège
- Østfold Hospital
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London, Royaume-Uni
- Imperial College NHS Trust
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Plymouth, Royaume-Uni
- University Hospitals Plymouth NHS Trust
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Basel, Suisse
- Basel University Hospital
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Bern, Suisse
- Bern University Hospital
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Lausanne, Suisse
- Lausanne University Hospital
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Adulte
- Adulte plus âgé
Accepte les volontaires sains
Méthode d'échantillonnage
Population étudiée
Environ 350 patients seront inclus dans l'étude. Chaque site collectera les données des patients ITP qui répondent aux critères de sélection et acceptent de participer à l'étude, étant donné qu'elle doit inclure les patients traités par romiplostim et eltrombopag idéalement avec le suivi le plus large, c'est-à-dire ceux qui ont commencé un traitement agoniste à la date la plus proche. à janvier 2014.
Pour la sélection des patients, les enquêteurs détecteront parmi les patients de leur centre (qui bénéficieront généralement d'un suivi ambulatoire en consultations), ceux qui répondent aux critères d'inclusion définis ci-dessous et qui ne présentent aucun critère d'exclusion.
La description
Critère d'intégration:
- Patients âgés de plus de 18 ans au début de la TPO-RA
- Diagnostic de thrombocytopénie immunitaire primaire
- Patients ayant commencé un traitement contre le PTI avec des agonistes des récepteurs de la thrombopoïétine (romiplostim/eltrombopag) entre janvier 2014 et décembre 2018.
Les enquêteurs examineront les dossiers médicaux des patients pour inclure ceux ayant un suivi plus long dans l'étude, c'est-à-dire ceux qui ont commencé avec l'agoniste à la date la plus proche de janvier 2014. Les patients seront inclus par ordre chronologique en fonction de la date d'initiation du TPO-RA et du consentement éclairé signé.
- Consentement éclairé signé*
* Une exception sera le cas des patients décédés, dans lesquels l'investigateur signera et datera le document de consentement éclairé, et précisera l'absence de signature du patient en raison du décès. Toutefois, dans le cas où les codes de l'État membre qui réglementent le traitement des données personnelles des personnes décédées ne permettent pas d'obtenir ces informations, les réglementations spécifiques de chaque État seront suivies.
Critère d'exclusion:
- Patients ayant participé à des études sur des médicaments expérimentaux au début de la TPO-RA
- Patients avec un diagnostic de thrombocytopénie immunitaire secondaire au début de la TPO-RA
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Évaluation des normes d'utilisation de la TPO-RA en pratique clinique régulière en Europe
Délai: Depuis le premier traitement par TPO-RA initié entre le 1er janvier 2014 et le 31 décembre 2018 jusqu'à l'arrêt de la dernière ligne de traitement par TPO-RA. La période maximale de suivi pourrait être de 10 ans.
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Évaluer les normes d'utilisation de la TPO-RA dans la pratique clinique régulière en Europe, en référence à la phase du PTI (définie en fonction du moment où le diagnostic du PTI est établi dans les dossiers médicaux : nouvellement diagnostiqué ; persistant et chronique), la tolérabilité, la sécurité. , posologie et rémissions, en dehors des essais cliniques contrôlés. Le critère d'évaluation principal est la proportion de patients obtenant une réponse complète (nombre plaquettaire ≥100 × 109/L) ou une réponse (nombre plaquettaire ≥30 × 109/L) après l'initiation de la TPO-RA et lors du changement. Les réponses sont enregistrées pour tout traitement par TPO-RA initié entre le 1er janvier 2014 et le 31 décembre 2018 jusqu'à l'arrêt de la dernière ligne de traitement par TPO-RA. |
Depuis le premier traitement par TPO-RA initié entre le 1er janvier 2014 et le 31 décembre 2018 jusqu'à l'arrêt de la dernière ligne de traitement par TPO-RA. La période maximale de suivi pourrait être de 10 ans.
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Analyser les caractéristiques des patients qui pourraient affecter le choix de la TPO-RA pour le traitement du PTI et évaluer le degré d'adhésion aux directives internationales.
Délai: Depuis le premier traitement par TPO-RA initié entre le 1er janvier 2014 et le 31 décembre 2018 jusqu'à l'arrêt de la dernière ligne de traitement par TPO-RA. La période maximale de suivi pourrait être de 10 ans.
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Les critères d'évaluation secondaires d'efficacité incluent la proportion de patients atteignant des seuils de numération plaquettaire ≥ 50 × 109/L ; délai de réponse plaquettaire ; durée de la réponse plaquettaire ; proportion de patients obtenant des réponses plaquettaires lors du changement, et proportion et durée des réponses sans traitement (TFR).
L'ISF est défini comme une numération plaquettaire soutenue ≥ 50 × 109/L pendant 6 mois après l'arrêt du traitement par TPO-RA.
L'ISF complet est défini comme une numération plaquettaire soutenue ≥ 100 × 109 / L pendant 6 mois après l'arrêt du traitement par TPO-RA.
Les critères d'évaluation de l'innocuité comprennent la fréquence des événements indésirables (EI), y compris l'hospitalisation pour les EI liés à la TPO-RA.
Les EI d'intérêt particulier (AESI) comprennent les événements thromboemboliques, les hémopathies malignes ou les tumeurs solides, les anomalies hépatiques et les cataractes.
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Depuis le premier traitement par TPO-RA initié entre le 1er janvier 2014 et le 31 décembre 2018 jusqu'à l'arrêt de la dernière ligne de traitement par TPO-RA. La période maximale de suivi pourrait être de 10 ans.
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Collaborateurs
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Maria L. Lozano, M.D., Hematology and Medical Oncology Dept. Hospital General Universitario José María Morales Meseguer
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
Achèvement primaire (Réel)
Achèvement de l'étude (Réel)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Réel)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Processus pathologiques
- Maladies du système immunitaire
- Maladies auto-immunes
- Maladies hématologiques
- Hémorragie
- Troubles hémorragiques
- Troubles de la coagulation sanguine
- Manifestations cutanées
- Troubles des plaquettes sanguines
- Microangiopathies thrombotiques
- Purpura thrombocytopénique
- Purpura
- Cytopénie
- Purpura, thrombocytopénique, idiopathique
- Thrombocytopénie
Autres numéros d'identification d'étude
- VERTEX 3.0
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
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