유럽에서 일차 ITP가 있는 성인의 트롬보포이에틴 수용체 작용제 사용에 대한 평가
유럽의 원발성 면역혈소판감소증(ITP) 성인을 대상으로 트롬보포이에틴 수용체 작용제(TPO-ra) 사용을 평가하기 위한 후향적 연구
이 다기관, 관찰, 후향적 연구의 목적은 원발성 면역 혈소판 감소증(ITP)이 있는 성인 환자에서 트롬보포이에틴 수용체 작용제(TPO-RA) 사용 표준을 평가하는 것입니다. ITP의 진단은 의료 기록에서 확립됩니다: 새로 진단된 경우, 0-3개월 지속, 3-12개월 이상의 만성, 내약성, 안전성, 약량 및 완화, 외부 대조 임상 시험.
보조 목표:
특정 임상적 측면(이전의 혈전색전증 질환, 출혈, 혈소판 수, 수술 과정 등)을 고려하여 ITP 치료를 위한 트롬보포이에틴 수용체 작용제 선택에 영향을 미칠 수 있는 환자 특성을 분석합니다.
정기적인 임상 실습에서 트롬보포이에틴 수용체 작용제 사용과 관련된 국제 지침을 준수하는 정도를 평가합니다.
데이터는 2014년 1월부터 2018년 12월 사이에 TPO-RA 치료를 시작한 ITP 환자의 후향적 차트 검토를 통해 수집될 예정입니다.
연구 개요
상태
상세 설명
목표:
주요 목표:
ITP 단계에 특히 관심을 가지고 유럽의 정규 임상 실습에서 TPO-RA 사용 표준을 평가합니다(질병 단계는 ITP 진단이 의료 기록에 확립된 시점에 따라 정의됩니다: 새로 진단됨). , 0-3개월; 지속성, 3-12개월 및 만성, > 12개월), 내약성, 안전성, 약량 및 완화, 외부 대조 임상 시험.
보조 목표:
특정 임상적 측면(이전의 혈전색전증 질환, 출혈, 혈소판 수, 수술 과정 등)을 고려하여 ITP 치료를 위한 트롬보포이에틴 수용체 작용제 선택에 영향을 미칠 수 있는 환자 특성을 분석합니다.
정기적인 임상 실습에서 트롬보포이에틴 수용체 작용제 사용과 관련된 국제 지침을 준수하는 정도를 평가합니다.
학습 센터 설명:
이 연구는 6개국(영국, 스페인, 이탈리아, 노르웨이, 프랑스, 스위스), 18개 유럽 병원의 의료 부서에서 국가별로 3곳에서 실시됩니다.
ITP에 관한 유럽 연구 컨소시엄(ERCI)의 창립 멤버는 사이트/조사자를 식별하고 선택합니다. 이 프로젝트에 참여할 현장은 ITP에 대한 모든 환자 진료를 제공해야 하며 CRF를 완료하는 데 필요한 모든 정보는 현장의 의료 기록에서 얻을 수 있음을 보장해야 합니다.
연구 인구:
2014년 1월부터 2018년 12월 사이에 트롬보포이에틴 수용체 작용제(로미플로스팀/엘트롬보팍)로 ITP 치료를 시작한 환자.
대략 350명의 ITP TPO-RA 치료 환자가 연구에 포함될 것으로 추정됩니다.
관찰 학습 코스:
상영:
각 기관에서는 2014년 1월부터 2016년 12월 사이에 트롬보포이에틴 유사체 치료(질병 단계에 관계없이)를 시작한 ITP 환자의 의료 기록을 검토하여 환자를 선별할 예정입니다. 선별검사 편향을 방지하기 위해 의무기록은 2014년 1월에 가장 가까운 날짜에 작용제 치료를 시작한 환자를 선정하여 가장 나이가 많은 환자(TPO-RA를 이용한 ITP 치료 시작)부터 순차적으로 조사자에 의해 선별될 예정이다.
이 연구에 사례를 등록하려면 환자가 해당 환자를 모집하는 특정 현장에서 TPO-RA를 시작해야 합니다. ITP가 있는 산발성 환자가 참여 기관에서 전문 치료를 위해 2차 센터로 의뢰된 경우 조사자는 중앙 기록에서 데이터를 완전히 추출할 수 있는지 확인해야 합니다.
정보 및 동의: 연구에 참여하도록 초대된 선별된 환자는 병원 방문 중 또는 전화를 통해 조사자 또는 승인된 팀 구성원으로부터 정보를 받게 됩니다. 연구자가 정식으로 정보를 제공하고 사전 동의서에 서명할 때까지 어떤 환자도 연구에 포함되지 않습니다.
데이터 수집:
각 현장에서는 포함 기준을 충족하고 제외 기준을 충족하지 않는 모든 ITP 환자로부터 데이터를 후향적으로 수집하고 사전 동의서에 서명하여 연구에 참여하는 데 동의합니다.
데이터는 환자의 의료 기록을 검토함으로써 본 연구의 목적을 달성하기 위해 후향적이고 비개입적인 방식으로 수집됩니다. 조사관은 환자의 의료 기록에서 이용 가능한 데이터만 수집합니다. 환자는 정기적인 임상 실습에 따라 추적관찰을 받고 연구자의 임상 판단에 따라 치료를 받았을 것입니다. 어떤 경우에도 환자를 연구에 포함시키는 것은 정규 임상 실습에 영향을 미치지 않습니다.
수집된 데이터:
수집된 데이터에는 진단 시점의 변수(출혈, 동반질환, 생물학적 연구), TPO-RA 이전에 받은 치료, TPO-RA 개시 시점의 변수, TPO-RA 치료 후의 변수가 포함됩니다. 환자가 2014~2018년에 TPO-RA를 시작한 점을 고려하면, 데이터에는 TPO-RA 시작 날짜 이전의 정보(2014~2018년 이전 또는 진단)와 TPO-RA 치료 및 추적 관찰과 관련된 모든 정보가 포함됩니다. TPO-RA 제제의 현재 또는 활성 치료와 관계없이 2022~2023년에 계획된 데이터 수집 날짜. 해당 데이터는 각 현장의 지정된 담당자에 의해 eCRF(전자 사례 보고서 양식)로 수집됩니다.
표본의 크기:
연구의 목적은 유럽에서 일차 ITP가 있는 성인 환자에서 TPO-RA의 사용을 평가하는 것입니다. 유럽에서 ITP 발병률은 주민 100,000명당 1.6~3.9명입니다. 유한한 모집단을 고려하면 정밀도 ±5%, CI 95%로 최소 35%의 환자에서 반복되는 패턴을 확인하려면 총 350명의 환자를 등록해야 한다. 5% 손실률(동의를 철회한 환자 또는 CRF 정보가 20% 이상 누락된 환자)을 고려하면 최종적으로 총 368명의 환자의 데이터가 포함될 수 있다.
연구 유형
등록 (실제)
연락처 및 위치
연구 장소
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Bergen, 노르웨이
- Bergen Hospital
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Oslo, 노르웨이
- Oslo Hospital
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Oslo, 노르웨이
- Østfold Hospital
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Basel, 스위스
- Basel University Hospital
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Bern, 스위스
- Bern University Hospital
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Lausanne, 스위스
- Lausanne University Hospital
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Barcelona, 스페인
- Hospital del Mar, Barcelona
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Burgos, 스페인
- Hospital General Universitario de Burgos
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Murcia, 스페인
- Hospital Morales Meseguer
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London, 영국
- Imperial College NHS Trust
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Plymouth, 영국
- University Hospitals Plymouth NHS Trust
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Florence, 이탈리아
- Careggi Hospital
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Roma, 이탈리아
- Fondazione Policlinico A. Gemelli IRCCS
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Vicenza, 이탈리아
- San Bortolo Hospital, Vicenza
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Créteil, 프랑스
- Hôpital Universitaire Henri Mondor
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Dijon, 프랑스
- CHU Dijon - Hôpital François Mitterrand Médecine 1 - Etudes Cliniques
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Toulouse, 프랑스
- CHU Toulouse - Hôtel-Dieu Saint-Jacques
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
샘플링 방법
연구 인구
대략 350명의 환자가 연구에 포함될 것이다. 각 임상시험기관에서는 이상적으로는 로미플로스팀과 엘트롬보팍으로 치료받은 환자 중 최대 추적관찰 기간, 즉 가장 가까운 날짜에 작용제 치료를 시작한 환자가 포함되어야 한다는 점을 고려하여 선별기준을 충족하고 연구 참여에 동의한 ITP 환자의 데이터를 수집할 예정이다. 2014년 1월까지.
환자 선택을 위해 조사자는 해당 센터의 환자(일반적으로 상담을 통해 외래 추적 관찰을 하게 됨) 중에서 아래에 정의된 포함 기준을 충족하고 제외 기준을 제시하지 않는 환자를 검색합니다.
설명
포함 기준:
- TPO-RA 시작 당시 18세 이상의 환자
- 원발성 면역혈소판감소증의 진단
- 2014년 1월부터 2018년 12월 사이에 트롬보포이에틴 수용체 작용제(로미플로스팀/엘트롬보팍)로 ITP 치료를 시작한 환자.
연구자들은 환자의 의료 기록을 검토하여 연구에 장기간 추적 관찰한 환자, 즉 2014년 1월에 가장 가까운 날짜에 효능제를 복용하기 시작한 환자를 포함시킬 것입니다. 환자는 TPO-RA 시작 날짜를 기준으로 연대순으로 포함되며 사전 동의서에 서명됩니다.
- 서명된 사전 동의*
* 사망한 환자의 경우는 예외로, 조사관은 동의서에 서명하고 날짜를 기재하며, 사망으로 인해 환자의 서명이 없음을 명시합니다. 그러나 사망한 사람의 개인 데이터 처리를 규제하는 회원국의 규정으로 인해 이 정보를 얻을 수 없는 경우 각 국가의 특정 규정을 따릅니다.
제외 기준:
- TPO-RA 시작 당시 임상시험용 약물 연구에 참여한 환자
- TPO-RA 시작 시 이차성 면역혈소판감소증으로 진단된 환자
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
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유럽의 정규 임상에서 TPO-RA 사용 기준 평가
기간: 2014년 1월 1일부터 2018년 12월 31일 사이에 시작된 첫 번째 TPO-RA 치료부터 마지막 TPO-RA 치료 중단까지. 최대 추적기간은 10년이 될 수 있다.
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유럽의 정규 임상 실습에서 TPO-RA의 사용 표준을 ITP 단계(의료 기록에서 ITP 진단이 확립된 시점에 따라 정의됨: 새로 진단됨, 지속성 및 만성), 내약성, 안전성을 참조하여 평가합니다. , 약학 및 완화, 외부 대조 임상 시험. 1차 평가변수는 TPO-RA 시작 후 및 전환 시 완전 반응(혈소판 수 ≥100 × 109/L) 또는 반응(혈소판 수 ≥30 × 109/L)을 달성한 환자의 비율입니다. 2014년 1월 1일부터 2018년 12월 31일 사이에 시작된 모든 TPO-RA 치료에 대한 반응이 기록되어 TPO-RA에 대한 마지막 치료 라인이 중단될 때까지 기록됩니다. |
2014년 1월 1일부터 2018년 12월 31일 사이에 시작된 첫 번째 TPO-RA 치료부터 마지막 TPO-RA 치료 중단까지. 최대 추적기간은 10년이 될 수 있다.
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2차 결과 측정
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ITP 치료를 위한 TPO-RA 선택에 영향을 미칠 수 있는 환자 특성을 분석하고 국제 지침 준수 정도를 평가합니다.
기간: 2014년 1월 1일부터 2018년 12월 31일 사이에 시작된 첫 번째 TPO-RA 치료부터 마지막 TPO-RA 치료 중단까지. 최대 추적기간은 10년이 될 수 있다.
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2차 유효성 평가변수에는 혈소판 수 역치 ≥50 × 109/L를 달성한 환자의 비율; 혈소판 반응까지의 시간; 혈소판 반응 기간; 전환 시 혈소판 반응을 달성한 환자의 비율, 무치료 반응(TFR)의 비율 및 기간.
TFR은 TPO-RA 치료 중단 후 6개월 동안 혈소판 수가 ≥50 × 109/L로 유지되는 것으로 정의됩니다.
완전 TFR은 TPO-RA 치료 중단 후 6개월 동안 혈소판 수가 ≥100 × 109/L로 유지되는 것으로 정의됩니다.
안전성 평가변수에는 TPO-RA 관련 AE에 대한 병원 입원을 포함한 부작용(AE)의 빈도가 포함됩니다.
특별 관심 대상 AE(AESI)에는 혈전색전증 사건, 혈액학적 악성 종양 또는 고형 종양, 간 이상 및 백내장이 포함됩니다.
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2014년 1월 1일부터 2018년 12월 31일 사이에 시작된 첫 번째 TPO-RA 치료부터 마지막 TPO-RA 치료 중단까지. 최대 추적기간은 10년이 될 수 있다.
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 수석 연구원: Maria L. Lozano, M.D., Hematology and Medical Oncology Dept. Hospital General Universitario José María Morales Meseguer
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- VERTEX 3.0
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약물 및 장치 정보, 연구 문서
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