Evaluering av bruken av trombopoietinreseptoragonister hos voksne med primær ITP i Europa

Mål:

Hovedmål:

For å evaluere standardene for bruk av TPO-RA i vanlig klinisk praksis i Europa, med spesiell interesse for fase av ITP (fasen av sykdommen vil bli definert i henhold til tidspunktet når diagnosen ITP er etablert i medisinske journaler: nydiagnostisert , 0-3 måneder; vedvarende, 3-12 måneder, og kronisk, > 12 måneder), toleranse, sikkerhet, dosering og remisjoner, utenfor kontrollerte kliniske studier.

Sekundære mål:

Å analysere pasientkarakteristikkene som kan påvirke valget av trombopoietinreseptoragonist for behandling av ITP, med tanke på spesifikke kliniske aspekter (som tidligere tromboembolisk sykdom, blødning, antall blodplater, kirurgiske prosedyrer, etc.).

For å evaluere graden av overholdelse av internasjonale retningslinjer knyttet til bruk av trombopoietinreseptoragonister i vanlig klinisk praksis.

Beskrivelse av studiesentre:

Studien vil bli utført ved medisinske avdelinger ved 18 europeiske sykehus fra 6 land (Storbritannia, Spania, Italia, Norge, Frankrike og Sveits), 3 steder per land.

Grunnleggerne av European Research Consortium on ITP (ERCI) vil identifisere og velge nettstedene/etterforskerne. Nettstedene som skal delta i dette prosjektet må sørge for å gi all pasientens omsorg for ITP og at all informasjon som kreves for å fullføre CRF kan fås fra nettstedets medisinske journaler.

Studiepopulasjon:

Pasienter som startet behandling for ITP med trombopoietinreseptoragonister (romiplostim/eltrombopag) mellom januar 2014 og desember 2018.

Det er anslått at ca. 350 ITP TPO-RA-behandlede pasienter vil bli inkludert i studien.

Observasjonsstudiekurs:

Screening:

Hvert nettsted vil screene pasienter som gjennomgår medisinske journaler til pasienter med ITP som startet behandling med trombopoietinanaloger (uavhengig av sykdomsfasen) mellom januar 2014 og desember 2016. For å forhindre skjevhet ved screening, vil medisinske journaler bli fortløpende screenet av etterforskerne, og starter med den eldste (når det gjelder oppstart av ITP-behandling med TPO-RA), ved å velge ut pasienter som startet behandling med agonister på datoen nærmest januar 2014.

For å registrere en sak i denne studien, må pasienten ha startet en TPO-RA på det spesifikke stedet som rekrutterer en slik pasient. Hvis en sporadisk pasient med ITP har blitt henvist fra det deltakende stedet til et sekundært senter for spesialisert omsorg, bør etterforskeren bekrefte at data kan trekkes ut fullstendig fra sentraliserte journaler.

Informasjon og samtykke: Undersøkte pasienter som er invitert til å delta i studien vil bli informert av etterforskeren eller et autorisert medlem av teamet under et sykehusbesøk eller via telefon. Ingen pasienter vil bli inkludert i studien før de har blitt behørig informert av etterforskeren og har signert det informerte samtykket.

Datainnsamling:

Hvert nettsted vil samle inn retrospektivt data fra alle pasienter med ITP som oppfyller inklusjonskriteriene og ingen eksklusjonskriterier, og godtar å delta i studien ved å signere det informerte samtykket.

Dataene vil bli innhentet på en retrospektiv, ikke-intervensjonistisk måte for å oppfylle denne studiens mål, ved å gjennomgå pasientens medisinske journaler. Utforskeren vil kun samle inn data som er tilgjengelig i pasientenes journal; pasienter vil ha blitt fulgt opp i henhold til vanlig klinisk praksis og fått behandling etter utreders kliniske skjønn. Ikke i noe tilfelle skal en pasients inkludering i studien påvirke vanlig klinisk praksis.

Innsamlede data:

De innsamlede dataene vil inkludere variabler på tidspunktet for diagnose (blødning, komorbiditeter, biologiske studier), behandlinger mottatt før TPO-RA, variabler på tidspunktet for TPO-RA-start og etter TPO-RA-behandling. Tatt i betraktning at pasienter startet TPO-RA i 2014-2018, vil data inkludere informasjon før dato for TPO-RA-start (diagnose før eller i 2014-2018), og også all informasjon knyttet til TPO-RA-behandling og oppfølging, frem til datoen for datainnsamling planlagt i 2022-2023, uavhengig av nåværende eller aktiv behandling med TPO-RA-midler. Dataene vil bli samlet inn i eCRF (elektronisk saksrapportskjema) av den utpekte personen på hvert sted.

Eksempelstørrelse:

Målet med studien er å evaluere bruken av TPO-RA hos voksne pasienter med primær ITP i Europa. Forekomsten av ITP i Europa varierer fra 1,6 til 3,9 pasienter per 100 000 innbyggere. Med tanke på en begrenset populasjon, for å identifisere et mønster som gjentas hos minst 35 % av pasientene med ±5 % presisjon og en 95 % CI, må totalt 350 pasienter registreres. Med tanke på en tapsrate på 5 % (pasienter som trekker tilbake samtykket eller de med mer enn 20 % manglende informasjon fra CRF), kunne data fra totalt minst 368 pasienter endelig inkluderes.