Evaluatie van het gebruik van trombopoëtinereceptoragonisten bij volwassenen met primaire ITP in Europa

Doelstellingen:

Hoofddoel:

Het evalueren van de normen voor het gebruik van TPO-RA in de reguliere klinische praktijk in Europa, met bijzondere aandacht voor de fase van ITP (de fase van de ziekte zal worden gedefinieerd op basis van het tijdstip waarop de diagnose van ITP in de medische dossiers wordt vastgesteld: nieuw gediagnosticeerde 0-3 maanden; persistent, 3-12 maanden, en chronisch, > 12 maanden), verdraagbaarheid, veiligheid, dosering en remissies, buiten gecontroleerde klinische onderzoeken.

Secundaire doelstellingen:

Het analyseren van de patiëntkenmerken die van invloed kunnen zijn op de keuze van een trombopoëtinereceptoragonist voor de behandeling van ITP, rekening houdend met specifieke klinische aspecten (zoals eerdere trombo-embolische ziekte, bloeding, aantal bloedplaatjes, chirurgische ingrepen, enz.).

Evaluatie van de mate van naleving van internationale richtlijnen met betrekking tot het gebruik van trombopoëtinereceptoragonisten in de reguliere klinische praktijk.

Beschrijving studiecentra:

Het onderzoek zal worden uitgevoerd op medische afdelingen van 18 Europese ziekenhuizen uit 6 landen (VK, Spanje, Italië, Noorwegen, Frankrijk en Zwitserland), 3 locaties per land.

De stichtende leden van het European Research Consortium on ITP (ERCI) zullen de locaties / onderzoekers identificeren en selecteren. De locaties die aan dit project zullen deelnemen, moeten ervoor zorgen dat alle patiëntenzorg voor ITP wordt verleend en dat alle informatie die nodig is om het CRF in te vullen kan worden verkregen uit de medische dossiers van de locatie.

Studiepopulatie:

Patiënten die tussen januari 2014 en december 2018 zijn begonnen met de behandeling voor ITP met trombopoëtinereceptoragonisten (romiplostim/eltrombopag).

Er wordt geschat dat ongeveer 350 met ITP TPO-RA behandelde patiënten in het onderzoek zullen worden opgenomen.

Observatiecursus:

Screening:

Elke locatie zal patiënten screenen waarbij de medische dossiers worden beoordeeld van patiënten met ITP die tussen januari 2014 en december 2016 zijn begonnen met de behandeling met trombopoëtine-analogen (ongeacht de fase van de ziekte). Om screening bias te voorkomen, zullen de medische dossiers achtereenvolgens door de onderzoekers worden gescreend, te beginnen met de oudste (met betrekking tot de start van ITP-therapie met TPO-RA), door patiënten te selecteren die met de behandeling met agonisten zijn begonnen op de datum die het dichtst bij januari 2014 ligt.

Om een ​​casus in dit onderzoek te kunnen opnemen, moet de patiënt een TPO-RA hebben geïnitieerd op de specifieke locatie die een dergelijke patiënt recruteert. Als een sporadische patiënt met ITP is doorverwezen vanuit de deelnemende locatie naar een secundair centrum voor gespecialiseerde zorg, moet de onderzoeker bevestigen dat de gegevens volledig uit gecentraliseerde gegevens kunnen worden gehaald.

Informatie en toestemming: Gescreende patiënten die worden uitgenodigd om deel te nemen aan het onderzoek, worden tijdens een ziekenhuisbezoek of telefonisch geïnformeerd door de onderzoeker of een bevoegd lid van het team. Er zal geen enkele patiënt in het onderzoek worden opgenomen voordat hij naar behoren is geïnformeerd door de onderzoeker en de geïnformeerde toestemming heeft ondertekend.

Gegevensverzameling:

Elke locatie verzamelt met terugwerkende kracht de gegevens van alle patiënten met ITP die voldoen aan de inclusiecriteria en geen uitsluitingscriteria, en die akkoord gaan met deelname aan het onderzoek door de geïnformeerde toestemming te ondertekenen.

De gegevens zullen op een retrospectieve, niet-interventionistische manier worden verkregen om aan de doelstelling van dit onderzoek te voldoen, door de medische dossiers van de patiënt te beoordelen. De onderzoeker verzamelt alleen de gegevens die beschikbaar zijn in de medische dossiers van de patiënt; patiënten zullen zijn gevolgd volgens de reguliere klinische praktijk en zijn behandeld volgens het klinische oordeel van de onderzoeker. In geen geval zal de opname van een patiënt in het onderzoek de reguliere klinische praktijk beïnvloeden.

Verzamelde gegevens:

De verzamelde gegevens omvatten variabelen ten tijde van de diagnose (bloedingen, comorbiditeiten, biologische onderzoeken), behandelingen ontvangen vóór TPO-RA, variabelen ten tijde van de start van TPO-RA en na TPO-RA-therapie. Aangezien patiënten in 2014-2018 met TPO-RA zijn begonnen, zullen de gegevens informatie bevatten vóór de datum waarop TPO-RA werd gestart (diagnose vóór of in 2014-2018), en ook alle informatie met betrekking tot TPO-RA-therapie en follow-up, tot de datum van gegevensverzameling gepland in 2022-2023, onafhankelijk van de huidige of actieve behandeling met TPO-RA-middelen. De gegevens worden door de aangewezen persoon op elke locatie verzameld in het eCRF (elektronisch casusrapportformulier).

Steekproefgrootte:

Het doel van de studie is om het gebruik van TPO-RA bij volwassen patiënten met primaire ITP in Europa te evalueren. De incidentie van ITP in Europa varieert van 1,6 tot 3,9 patiënten per 100.000 inwoners. Rekening houdend met een eindige populatie moeten er in totaal 350 patiënten worden geïncludeerd om een ​​patroon te identificeren dat zich bij ten minste 35% van de patiënten herhaalt met een nauwkeurigheid van ± 5% en een betrouwbaarheidsinterval van 95%. Rekening houdend met een verliespercentage van 5% (patiënten die hun toestemming intrekken of patiënten bij wie meer dan 20% informatie uit CRF ontbreekt), konden uiteindelijk gegevens van in totaal ten minste 368 patiënten worden opgenomen.