Avaliação do uso de agonistas do receptor de trombopoietina em adultos com PTI primária na Europa

Objetivos.

Objetivo primário:

Avaliar os padrões de utilização da TPO-RA na prática clínica regular na Europa, com particular interesse na fase da PTI (a fase da doença será definida de acordo com o momento em que o diagnóstico da PTI é estabelecido nos registos médicos: recém-diagnosticado , 0-3 meses; persistente, 3-12 meses, e crónico, > 12 meses), tolerabilidade, segurança, posologia e remissões, fora dos ensaios clínicos controlados.

Objetivos Secundários:

Analisar as características do paciente que poderiam influenciar a escolha do agonista do receptor de trombopoietina para o tratamento da PTI, considerando aspectos clínicos específicos (como doença tromboembólica prévia, sangramento, contagem de plaquetas, procedimentos cirúrgicos, etc.).

Avaliar o grau de adesão às diretrizes internacionais relacionadas ao uso de agonistas dos receptores de trombopoietina na prática clínica regular.

Descrição dos centros de estudos:

O estudo será realizado em departamentos médicos de 18 hospitais europeus de 6 países (Reino Unido, Espanha, Itália, Noruega, França e Suíça), 3 locais por país.

Os membros fundadores do European Research Consortium on ITP (ERCI) identificarão e selecionarão os Locais/Investigadores. Os centros que participarão deste projeto deverão garantir todos os cuidados ao paciente com PTI e que todas as informações necessárias para o preenchimento do CRF possam ser obtidas no prontuário do centro.

População do estudo:

Pacientes que iniciaram tratamento para PTI com agonistas dos receptores de trombopoietina (romiplostim/eltrombopag) entre janeiro de 2014 e dezembro de 2018.

Estima-se que aproximadamente 350 pacientes tratados com ITP TPO-RA serão incluídos no estudo.

Curso de estudo observacional:

Triagem:

Cada centro examinará os pacientes revisando os registros médicos de pacientes com PTI que iniciaram o tratamento com análogos da trombopoietina (independentemente da fase da doença) entre janeiro de 2014 e dezembro de 2016. A fim de evitar viés de triagem, os prontuários serão examinados consecutivamente pelos investigadores, começando pelos mais antigos (em relação ao início da terapia de PTI com TPO-RA), selecionando os pacientes que iniciaram a terapia com agonistas na data mais próxima de janeiro de 2014.

Para inscrever um caso neste estudo, o paciente deve ter iniciado um TPO-RA no local específico que recruta tal paciente. Se um paciente esporádico com PTI tiver sido encaminhado do centro participante para um centro secundário para atendimento especializado, o investigador deve confirmar que os dados podem ser totalmente extraídos dos registros centralizados.

Informação e consentimento: Os pacientes selecionados e convidados a participar do estudo serão informados pelo investigador ou por um membro autorizado da equipe durante uma visita ao hospital ou por telefone. Nenhum paciente será incluído no estudo até que tenha sido devidamente informado pelo investigador e assinado o termo de consentimento livre e esclarecido.

Coleção de dados:

Cada centro coletará retrospectivamente os dados de todos os pacientes com PTI que atendem aos critérios de inclusão e sem critérios de exclusão, e concordam em participar do estudo assinando o termo de consentimento livre e esclarecido.

Os dados serão obtidos de forma retrospectiva e não intervencionista para atender ao objetivo deste estudo, por meio da revisão do prontuário do paciente. O investigador coletará apenas os dados disponíveis nos prontuários dos pacientes; os pacientes serão acompanhados de acordo com a prática clínica regular e receberão tratamento de acordo com o julgamento clínico do investigador. Em nenhum caso a inclusão de um paciente no estudo afetará a prática clínica regular.

Dados coletados:

Os dados coletados incluirão variáveis ​​no momento do diagnóstico (sangramento, comorbidades, estudos biológicos), tratamentos recebidos antes da TPO-RA, variáveis ​​no momento do início da TPO-RA e após a terapia com TPO-RA. Considerando que os pacientes iniciaram AR-TPO em 2014-2018, os dados incluirão informações anteriores à data de início da AR-TPO (diagnóstico antes ou em 2014-2018), e também todas as informações relacionadas à terapia e acompanhamento da AR-TPO, até a data de coleta de dados planejada para 2022-2023, independentemente do tratamento atual ou ativo com agentes TPO-RA. Os dados serão coletados no eCRF (formulário eletrônico de relato de caso) pela pessoa designada em cada local.

Tamanho da amostra:

O objetivo do estudo é avaliar o uso de TPO-RA em pacientes adultos com PTI primária na Europa. A incidência de PTI na Europa varia de 1,6 a 3,9 pacientes por 100.000 habitantes. Considerando uma população finita, para identificar um padrão repetido em pelo menos 35% dos pacientes com precisão de ±5% e IC de 95%, é necessário inscrever um total de 350 pacientes. Considerando uma taxa de perda de 5% (pacientes que retiraram o consentimento ou aqueles com mais de 20% de informações faltantes no CRF), dados de um total de pelo menos 368 pacientes puderam finalmente ser incluídos.