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欧洲原发性 ITP 成人患者使用血小板生成素受体激动剂的评估

2024年5月13日更新者：European Research Consortium on ITP

一项评估欧洲原发性免疫性血小板减少症 (ITP) 成人血小板生成素受体激动剂 (TPO-ra) 使用情况的回顾性研究

这项多中心、观察性、回顾性研究的目的是评估原发性免疫性血小板减少症 (ITP) 成年患者使用血小板生成素受体激动剂 (TPO-RA) 的标准，特别关注 ITP 的阶段（根据发生时间定义） ITP 的诊断是在医疗记录中确定的：新诊断，0-3 个月；持续性，3-12 个月；慢性，> 12 个月）、耐受性、安全性、剂量学和缓解、外部对照临床试验。

次要目标：

考虑特定的临床因素（如既往血栓栓塞性疾病、出血、血小板计数、手术操作等），分析可能影响血小板生成素受体激动剂治疗ITP选择的患者特征。

评估在常规临床实践中使用血小板生成素受体激动剂相关国际指南的遵守程度。

将通过对 2014 年 1 月至 2018 年 12 月期间开始 TPO-RA 治疗的 ITP 患者进行回顾性图表审查来收集数据。

研究概览

地位

完全的

条件

原发性免疫性血小板减少症 (ITP)

详细说明

目标：

主要目标：

评估欧洲常规临床实践中 TPO-RA 的使用标准，特别关注 ITP 分期（疾病分期将根据病历中确定 ITP 诊断的时间来定义：新诊断，0-3 个月；持续，3-12 个月，慢性，> 12 个月），耐受性、安全性、剂量学和缓解，外部对照临床试验。

次要目标：

考虑特定的临床因素（如既往血栓栓塞性疾病、出血、血小板计数、手术操作等），分析可能影响血小板生成素受体激动剂治疗ITP选择的患者特征。

评估在常规临床实践中使用血小板生成素受体激动剂相关国际指南的遵守程度。

学习中心简介：

该研究将在来自 6 个国家（英国、西班牙、意大利、挪威、法国和瑞士）的 18 家欧洲医院的医疗部门进行，每个国家 3 个地点。

欧洲 ITP 研究联盟 (ERCI) 的创始成员将确定并选择地点/研究者。参与该项目的机构必须确保为 ITP 患者提供所有护理，并且完成 CRF 所需的所有信息都可以从机构的医疗记录中获得。

研究人群：

2014年1月至2018年12月期间开始接受血小板生成素受体激动剂（romiplostim/eltrombopag）治疗ITP的患者。

据估计，该研究将包括大约 350 名 ITP TPO-RA 治疗患者。

观察性学习课程：

筛选：

每个站点都将筛选患者，查看 2014 年 1 月至 2016 年 12 月期间开始接受血小板生成素类似物治疗（无论疾病处于哪个阶段）的 ITP 患者的医疗记录。为了防止筛查偏倚，研究人员将连续筛选病历，从最早的（关于开始使用 TPO-RA 进行 ITP 治疗）开始，选择最接近 2014 年 1 月的日期开始接受激动剂治疗的患者。

要在本研究中招募病例，患者必须在招募该患者的特定地点启动 TPO-RA。如果散发性 ITP 患者已从参与中心转诊至二级中心接受专门护理，研究者应确认可以从集中记录中完全提取数据。

信息和同意：受邀参加研究的筛选患者将由研究者或团队的授权成员在医院就诊期间或通过电话告知。在研究者正式通知并签署知情同意书之前，任何患者都不会被纳入研究。

数据采集：

各中心将回顾性收集所有符合纳入标准且无排除标准的ITP患者的数据，并签署知情同意书同意参与研究。

数据将以回顾性、非干预的方式通过审查患者的医疗记录来获得，以实现本研究的目标。研究者只会收集患者病历中可用的数据；患者将按照常规临床实践进行随访，并根据研究者的临床判断接受治疗。在任何情况下，患者参与研究都不会影响常规的临床实践。

收集的数据：

收集的数据将包括诊断时的变量（出血、合并症、生物学研究）、TPO-RA 之前接受的治疗、TPO-RA 开始时的变量以及 TPO-RA 治疗后的变量。考虑到患者在 2014-2018 年开始 TPO-RA，数据将包括 TPO-RA 开始日期之前的信息（2014-2018 年之前或期间的诊断），以及与 TPO-RA 治疗和随访相关的所有信息，直到计划在 2022 年至 2023 年收集数据的日期，独立于当前或积极的 TPO-RA 药物治疗。数据将由每个站点的指定人员收集到 eCRF（电子病例报告表）中。

样本大小：

该研究的目的是评估 TPO-RA 在欧洲原发性 ITP 成年患者中的使用情况。在欧洲，ITP 的发病率为每 10 万居民 1.6 至 3.9 名患者。考虑到有限的人群，为了以 ±5% 的精度和 95% CI 确定至少 35% 的患者重复的模式，总共必须招募 350 名患者。考虑到 5% 的丢失率（撤回同意的患者或 CRF 信息缺失超过 20% 的患者），最终至少可以纳入至少 368 名患者的数据。

研究类型

观察性的

注册 (实际的)

275

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

意大利
- - Florence、意大利
    - Careggi Hospital
  - Roma、意大利
    - Fondazione Policlinico A. Gemelli IRCCS
  - Vicenza、意大利
    - San Bortolo Hospital, Vicenza
挪威
- - Bergen、挪威
    - Bergen Hospital
  - Oslo、挪威
    - Oslo Hospital
  - Oslo、挪威
    - Østfold Hospital
法国
- - Créteil、法国
    - Hôpital Universitaire Henri Mondor
  - Dijon、法国
    - CHU Dijon - Hôpital François Mitterrand Médecine 1 - Etudes Cliniques
  - Toulouse、法国
    - CHU Toulouse - Hôtel-Dieu Saint-Jacques
瑞士
- - Basel、瑞士
    - Basel University Hospital
  - Bern、瑞士
    - Bern University Hospital
  - Lausanne、瑞士
    - Lausanne University Hospital
英国
- - London、英国
    - Imperial College NHS Trust
  - Plymouth、英国
    - University Hospitals Plymouth NHS Trust
西班牙
- - Barcelona、西班牙
    - Hospital del Mar, Barcelona
  - Burgos、西班牙
    - Hospital General Universitario de Burgos
  - Murcia、西班牙
    - Hospital Morales Meseguer

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

成人
年长者

接受健康志愿者

不

取样方法

概率样本

研究人群

大约 350 名患者将被纳入该研究。每个中心都将收集符合筛选标准并同意参与研究的 ITP 患者的数据，考虑到它必须包括接受罗米司亭和艾曲波帕治疗的患者，理想情况下随访时间最长，即那些在最接近的日期开始激动剂治疗的患者至 2014 年 1 月。

对于患者的选择，研究人员将在其中心的患者（通常会在会诊中进行门诊随访）中检测符合下面定义的纳入标准的患者以及不提出任何排除标准的患者。

描述

纳入标准：

开始 TPO-RA 时年龄超过 18 岁的患者
原发性免疫性血小板减少症的诊断
2014年1月至2018年12月期间开始接受血小板生成素受体激动剂（romiplostim/eltrombopag）治疗ITP的患者。

研究人员将审查患者的医疗记录，将那些随访时间较长的患者纳入研究，即那些在最接近 2014 年 1 月的日期开始使用激动剂的患者。患者将根据 TPO-RA 启动日期按时间顺序纳入，并签署知情同意书。

- 签署知情同意书*

* 已故患者的情况除外，研究者将在知情同意文件上签名并注明日期，并注明患者因死亡而没有签名。但是，如果管理死者个人数据处理的成员国法规无法获取此信息，则将遵循每个国家的具体规定。

排除标准：

TPO-RA 开始时参加过研究药物研究的患者
开始 TPO-RA 时诊断为继发性免疫性血小板减少症的患者

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量	措施说明	大体时间
欧洲常规临床实践中 TPO-RA 使用标准的评估大体时间：从2014年1月1日至2018年12月31日期间开始第一次TPO-RA治疗，直至停止最后一行TPO-RA治疗。最长随访期可为 10 年。	参考 ITP 分期（根据病历中诊断 ITP 的时间定义：新诊断；持续性和慢性）、耐受性、安全性，评估欧洲常规临床实践中 TPO-RA 的使用标准、剂量学和缓解，外部对照临床试验。主要终点是TPO-RA启动后和转换后达到完全缓解（血小板计数≥100 × 109 /L）或缓解（血小板计数≥30 × 109 /L）的患者比例。记录2014年1月1日至2018年12月31日期间开始的任何TPO-RA治疗的反应，直至TPO-RA最后一线治疗停止。	从2014年1月1日至2018年12月31日期间开始第一次TPO-RA治疗，直至停止最后一行TPO-RA治疗。最长随访期可为 10 年。

次要结果测量

结果测量	措施说明	大体时间
分析可能影响选择 TPO-RA 治疗 ITP 的患者特征，并评估对国际指南的遵守程度大体时间：从2014年1月1日至2018年12月31日期间开始第一次TPO-RA治疗，直至停止最后一行TPO-RA治疗。最长随访期可为 10 年。	次要疗效终点包括血小板计数阈值≥50×109/L的患者比例；血小板反应时间；血小板反应持续时间；转换后实现血小板反应的患者比例，以及无治疗反应（TFR）的比例和持续时间。 TFR定义为TPO-RA治疗停止后6个月内血小板计数持续≥50×109/L。完全TFR定义为TPO-RA治疗停止后6个月内血小板计数持续≥100×109/L。安全终点包括不良事件 (AE) 的频率，包括因 TPO-RA 相关 AE 入院。特别关注的 AE (AESI) 包括血栓栓塞事件、血液恶性肿瘤或实体瘤、肝脏异常和白内障。	从2014年1月1日至2018年12月31日期间开始第一次TPO-RA治疗，直至停止最后一行TPO-RA治疗。最长随访期可为 10 年。

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

European Research Consortium on ITP

合作者

Fondazione Progetto Ematologia

调查人员

首席研究员：Maria L. Lozano, M.D.、Hematology and Medical Oncology Dept. Hospital General Universitario José María Morales Meseguer

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2022年11月24日

初级完成 (实际的)

2024年4月5日

研究完成 (实际的)

2024年4月5日

研究注册日期

首次提交

2023年12月18日

首先提交符合 QC 标准的

2024年5月6日

首次发布 (实际的)

2024年5月10日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2024年5月16日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2024年5月13日

最后验证

2024年5月1日