Bewertung des Einsatzes von Thrombopoietin-Rezeptor-Agonisten bei Erwachsenen mit primärer ITP in Europa

Ziele:

Hauptziel:

Bewertung der Standards für den Einsatz von TPO-RA in der regulären klinischen Praxis in Europa, mit besonderem Interesse an der Phase der ITP (die Phase der Krankheit wird anhand des Zeitpunkts definiert, zu dem die Diagnose der ITP in den Krankenakten festgestellt wird: neu diagnostiziert). , 0–3 Monate; persistierend, 3–12 Monate und chronisch, > 12 Monate), Verträglichkeit, Sicherheit, Dosierung und Remissionen, außerhalb kontrollierter klinischer Studien.

Sekundäre Ziele:

Analyse der Patientenmerkmale, die sich auf die Wahl des Thrombopoietin-Rezeptor-Agonisten zur Behandlung von ITP auswirken könnten, unter Berücksichtigung spezifischer klinischer Aspekte (wie frühere thromboembolische Erkrankungen, Blutungen, Thrombozytenzahl, chirurgische Eingriffe usw.).

Um den Grad der Einhaltung internationaler Richtlinien im Zusammenhang mit der Verwendung von Thrombopoietinrezeptoragonisten in der regulären klinischen Praxis zu bewerten.

Beschreibung der Studienzentren:

Die Studie wird in medizinischen Abteilungen von 18 europäischen Krankenhäusern aus 6 Ländern (Großbritannien, Spanien, Italien, Norwegen, Frankreich und Schweiz) an 3 Standorten pro Land durchgeführt.

Die Gründungsmitglieder des European Research Consortium on ITP (ERCI) werden die Standorte/Forscher identifizieren und auswählen. Die Standorte, die an diesem Projekt teilnehmen, müssen sicherstellen, dass sie die gesamte ITP-Patientenversorgung gewährleisten und dass alle zum Ausfüllen des CRF erforderlichen Informationen aus den Krankenakten des Standorts entnommen werden können.

Studienpopulation:

Patienten, die zwischen Januar 2014 und Dezember 2018 mit der Behandlung von ITP mit Thrombopoietin-Rezeptor-Agonisten (Romiplostim/Eltrombopag) begonnen haben.

Es wird geschätzt, dass etwa 350 mit ITP TPO-RA behandelte Patienten in die Studie einbezogen werden.

Beobachtungsstudiengang:

Vorführung:

An jedem Standort werden Patienten untersucht, indem die Krankenakten von Patienten mit ITP überprüft werden, die zwischen Januar 2014 und Dezember 2016 mit der Behandlung mit Thrombopoietin-Analoga begonnen haben (unabhängig von der Krankheitsphase). Um Screening-Verzerrungen vorzubeugen, werden die Krankenakten von den Prüfärzten nacheinander überprüft, beginnend mit dem Ältesten (hinsichtlich Beginn der ITP-Therapie mit TPO-RA), indem Patienten ausgewählt werden, die die Therapie mit Agonisten an dem Datum begonnen haben, das dem Januar 2014 am nächsten liegt.

Um einen Fall in diese Studie aufzunehmen, muss der Patient eine TPO-RA an der spezifischen Stelle initiiert haben, die diesen Patienten rekrutiert. Wenn ein sporadisch auftretender Patient mit ITP vom teilnehmenden Standort an ein sekundäres Zentrum zur spezialisierten Versorgung überwiesen wurde, sollte der Prüfer bestätigen, dass die Daten vollständig aus zentralisierten Aufzeichnungen extrahiert werden können.

Information und Einwilligung: Gescreente Patienten, die zur Teilnahme an der Studie eingeladen werden, werden vom Prüfer oder einem autorisierten Mitglied des Teams während eines Krankenhausbesuchs oder telefonisch informiert. Kein Patient wird in die Studie aufgenommen, bis er vom Prüfer ordnungsgemäß informiert und die Einverständniserklärung unterzeichnet wurde.

Datensammlung:

Jeder Standort wird nachträglich die Daten aller Patienten mit ITP sammeln, die die Einschlusskriterien und keine Ausschlusskriterien erfüllen, und der Teilnahme an der Studie zustimmen, indem sie die Einverständniserklärung unterzeichnen.

Die Daten werden auf retrospektive, nicht-interventionistische Weise erhoben, um das Ziel dieser Studie zu erreichen, indem die Krankenakten des Patienten überprüft werden. Der Prüfer sammelt nur die in den Krankenakten des Patienten verfügbaren Daten; Die Patienten wurden gemäß der regulären klinischen Praxis weiterbeobachtet und erhielten eine Behandlung gemäß der klinischen Beurteilung des Prüfarztes. In keinem Fall darf die Aufnahme eines Patienten in die Studie Auswirkungen auf die reguläre klinische Praxis haben.

Gesammelte Daten:

Die gesammelten Daten umfassen Variablen zum Zeitpunkt der Diagnose (Blutungen, Komorbiditäten, biologische Studien), Behandlungen, die vor TPO-RA durchgeführt wurden, Variablen zum Zeitpunkt des Beginns der TPO-RA und nach der TPO-RA-Therapie. Unter Berücksichtigung der Tatsache, dass Patienten im Zeitraum 2014–2018 mit der TPO-RA begonnen haben, umfassen die Daten Informationen vor dem Datum der TPO-RA-Einleitung (Diagnose vor oder im Jahr 2014–2018) sowie alle Informationen im Zusammenhang mit der TPO-RA-Therapie und der Nachsorge bis dahin Das Datum der Datenerfassung ist für 2022–2023 geplant, unabhängig von der aktuellen oder aktiven Behandlung mit TPO-RA-Wirkstoffen. Die Daten werden von der zuständigen Person an jedem Standort im eCRF (elektronisches Fallberichtsformular) erfasst.

Probengröße:

Ziel der Studie ist die Bewertung des Einsatzes von TPO-RA bei erwachsenen Patienten mit primärer ITP in Europa. Die Inzidenz von ITP in Europa liegt zwischen 1,6 und 3,9 Patienten pro 100.000 Einwohner. Unter Berücksichtigung einer endlichen Population müssen insgesamt 350 Patienten eingeschlossen werden, um ein Muster zu identifizieren, das sich bei mindestens 35 % der Patienten mit einer Genauigkeit von ±5 % und einem 95 %-KI wiederholt. Unter Berücksichtigung einer Verlustrate von 5 % (Patienten, die ihre Einwilligung widerrufen oder bei denen mehr als 20 % der CRF-Informationen fehlen), konnten schließlich Daten von insgesamt mindestens 368 Patienten einbezogen werden.