Оценка использования агонистов рецепторов тромбопоэтина у взрослых с первичной ИТП в Европе

Цели:

Основная цель:

Оценить стандарты использования ТПО-РА в регулярной клинической практике в Европе, уделяя особое внимание фазе ИТП (фаза заболевания будет определяться в зависимости от времени, когда диагноз ИТП будет установлен в медицинских записях: впервые диагностированный , 0-3 мес; персистирующий 3-12 мес и хронический > 12 мес), переносимость, безопасность, дозировка и ремиссии, внеконтролируемые клинические исследования.

Второстепенные цели:

Проанализировать характеристики пациента, которые могут повлиять на выбор агониста рецептора тромбопоэтина для лечения ИТП, учитывая конкретные клинические аспекты (такие как предшествующее тромбоэмболическое заболевание, кровотечение, количество тромбоцитов, хирургические процедуры и т. д.).

Оценить степень соблюдения международных рекомендаций по использованию агонистов рецепторов тромбопоэтина в регулярной клинической практике.

Описание учебных центров:

Исследование будет проводиться в медицинских отделениях 18 европейских больниц из 6 стран (Великобритании, Испании, Италии, Норвегии, Франции и Швейцарии), по 3 центра в каждой стране.

Члены-учредители Европейского исследовательского консорциума по ИТП (ERCI) определят и отберут Зоны/Исследователей. Учреждения, которые будут участвовать в этом проекте, должны обеспечить предоставление всей медицинской помощи пациенту с ИТП и то, что вся информация, необходимая для заполнения ИРК, может быть получена из медицинских записей учреждения.

Исследуемая популяция:

Пациенты, начавшие лечение ИТП агонистами рецепторов тромбопоэтина (ромиплостим/элтромбопаг) в период с января 2014 г. по декабрь 2018 г.

Предполагается, что в исследование будут включены около 350 пациентов, получавших лечение ИТП ТПО-РА.

Курс наблюдательного обучения:

Скрининг:

В каждом учреждении будут проверять пациентов, изучая медицинские карты пациентов с ИТП, которые начали лечение аналогами тромбопоэтина (независимо от фазы заболевания) в период с января 2014 года по декабрь 2016 года. Во избежание систематической ошибки скрининга медицинские записи будут последовательно проверяться исследователями, начиная с самых старых (в отношении начала терапии ИТП ТПО-РА), путем отбора пациентов, которые начали терапию агонистами в дату, ближайшую к январю 2014 г.

Чтобы включить случай в это исследование, пациент должен был инициировать TPO-RA в конкретном учреждении, которое набирает такого пациента. Если пациент со спорадической ИТП был направлен из участвующего учреждения в центр специализированной помощи вторичного уровня, исследователь должен подтвердить, что данные могут быть полностью извлечены из централизованных записей.

Информация и согласие: Прошедшие скрининг пациенты, приглашенные для участия в исследовании, будут проинформированы исследователем или уполномоченным членом команды во время посещения больницы или по телефону. Ни один пациент не будет включен в исследование до тех пор, пока он не будет должным образом проинформирован исследователем и не подпишет информированное согласие.

Сбор данных:

Каждый центр будет ретроспективно собирать данные от всех пациентов с ИТП, которые соответствуют критериям включения и не соответствуют критериям исключения, и соглашаются участвовать в исследовании, подписав информированное согласие.

Данные будут получены ретроспективным, неинтервенционным способом для достижения цели этого исследования путем изучения медицинских записей пациента. Исследователь будет собирать только данные, имеющиеся в медицинских записях пациентов; пациенты будут наблюдаться в соответствии с обычной клинической практикой и получать лечение в соответствии с клиническим заключением исследователя. Включение пациента в исследование ни в коем случае не должно влиять на регулярную клиническую практику.

Собранные данные:

Собранные данные будут включать переменные на момент постановки диагноза (кровотечение, сопутствующие заболевания, биологические исследования), лечение, полученное до ТПО-РА, переменные на момент начала ТПО-РА и после терапии ТПО-РА. Учитывая, что пациенты начали ТПО-РА в 2014–2018 гг., данные будут включать информацию до даты начала ТПО-РА (диагноз до или в 2014–2018 гг.), а также всю информацию, касающуюся терапии ТПО-РА и последующего наблюдения до дата сбора данных запланирована на 2022-2023 гг., независимо от текущего или активного лечения препаратами ТПО-РА. Данные будут собраны в eCRF (электронная форма отчета о случае) назначенным лицом в каждом учреждении.

Размер образца:

Цель исследования — оценить использование ТПО-РА у взрослых пациентов с первичной ИТП в Европе. Заболеваемость ИТП в Европе колеблется от 1,6 до 3,9 больных на 100 000 жителей. Учитывая конечную популяцию, чтобы выявить закономерность, повторяющуюся как минимум у 35% пациентов с точностью ±5% и 95% ДИ, необходимо включить в общей сложности 350 пациентов. Учитывая уровень потерь в 5% (пациенты, которые отозвали свое согласие или пациенты, у которых более 20% недостающей информации из CRF), в конечном итоге могут быть включены данные в общей сложности как минимум от 368 пациентов.