Ocena stosowania agonistów receptora trombopoetyny u dorosłych z pierwotną ITP w Europie

Cele:

Podstawowy cel:

Ocena standardów stosowania TPO-RA w regularnej praktyce klinicznej w Europie, ze szczególnym uwzględnieniem fazy ITP (faza choroby zostanie określona na podstawie czasu ustalenia rozpoznania ITP w dokumentacji medycznej: nowo zdiagnozowana , 0-3 miesięcy; trwały, 3-12 miesięcy i przewlekły, > 12 miesięcy), tolerancja, bezpieczeństwo, dawkowanie i remisje, poza kontrolowanymi badaniami klinicznymi.

Cele drugorzędne:

Analiza cech pacjenta, które mogą mieć wpływ na wybór agonisty receptora trombopoetyny do leczenia ITP, biorąc pod uwagę specyficzne aspekty kliniczne (takie jak przebyta choroba zakrzepowo-zatorowa, krwawienie, liczba płytek krwi, zabiegi chirurgiczne itp.).

Ocena stopnia przestrzegania międzynarodowych wytycznych dotyczących stosowania agonistów receptora trombopoetyny w regularnej praktyce klinicznej.

Opis ośrodków badawczych:

Badanie zostanie przeprowadzone na oddziałach medycznych 18 europejskich szpitali z 6 krajów (Wielka Brytania, Hiszpania, Włochy, Norwegia, Francja i Szwajcaria), po 3 placówki w każdym kraju.

Członkowie założyciele Europejskiego Konsorcjum Badawczego ds. ITP (ERCI) zidentyfikują i wybiorą ośrodki/badaczy. Ośrodki, które wezmą udział w tym projekcie, muszą zapewnić całą opiekę pacjentowi z ITP oraz zapewnić możliwość uzyskania wszelkich informacji wymaganych do wypełnienia CRF z dokumentacji medycznej ośrodka.

Badana populacja:

Pacjenci, którzy rozpoczęli leczenie ITP agonistami receptora trombopoetyny (romiplostym/eltrombopag) w okresie od stycznia 2014 r. do grudnia 2018 r.

Szacuje się, że do badania zostanie włączonych około 350 pacjentów leczonych ITP TPO-RA.

Kurs obserwacji obserwacyjnej:

Ekranizacja:

W każdym ośrodku badani będą pacjenci przeglądający dokumentację medyczną pacjentów z ITP, którzy rozpoczęli leczenie analogami trombopoetyny (niezależnie od fazy choroby) w okresie od stycznia 2014 r. do grudnia 2016 r. Aby zapobiec stronniczości screeningu, dokumentacja medyczna będzie sukcesywnie sprawdzana przez badaczy, począwszy od najstarszej (pod kątem rozpoczęcia terapii ITP TPO-RA), poprzez selekcję pacjentów, którzy rozpoczęli terapię agonistami w terminie najbliższym stycznia 2014 roku.

Aby włączyć przypadek do tego badania, pacjent musi rozpocząć TPO-RA w konkretnym ośrodku, w którym taki pacjent jest rekrutowany. Jeżeli sporadyczny pacjent z ITP został skierowany z ośrodka uczestniczącego do drugiego ośrodka w celu uzyskania specjalistycznej opieki, badacz powinien potwierdzić, że dane można w pełni wyodrębnić ze scentralizowanych rejestrów.

Informacja i zgoda: Pacjenci poddani badaniu przesiewowe zaproszeni do udziału w badaniu zostaną poinformowani przez badacza lub upoważnionego członka zespołu podczas wizyty w szpitalu lub telefonicznie. Żaden pacjent nie zostanie włączony do badania, dopóki nie zostanie należycie poinformowany przez badacza i nie podpisze świadomej zgody.

Zbieranie danych:

Każdy ośrodek będzie zbierał retrospektywnie dane od wszystkich pacjentów z ITP, którzy spełniają kryteria włączenia i nie spełniają kryteriów wyłączenia oraz wyrażą zgodę na udział w badaniu poprzez podpisanie świadomej zgody.

Aby osiągnąć cel tego badania, dane zostaną uzyskane w sposób retrospektywny i nieinterwencyjny, poprzez przegląd dokumentacji medycznej pacjenta. Badacz zbierze wyłącznie dane dostępne w dokumentacji medycznej pacjentów; pacjenci będą objęci obserwacją zgodnie z regularną praktyką kliniczną i otrzymają leczenie zgodnie z oceną kliniczną badacza. Włączenie pacjenta do badania w żadnym przypadku nie będzie miało wpływu na regularną praktykę kliniczną.

Zebrane dane:

Zebrane dane będą obejmować zmienne w momencie diagnozy (krwawienie, choroby współistniejące, badania biologiczne), leczenie zastosowane przed TPO-RA, zmienne w momencie rozpoczęcia TPO-RA i po terapii TPO-RA. Biorąc pod uwagę, że pacjenci rozpoczęli TPO-RA w latach 2014-2018, dane będą zawierać informacje przed datą rozpoczęcia TPO-RA (diagnoza przed lub w latach 2014-2018), a także wszystkie informacje związane z terapią TPO-RA i obserwacją, do czasu planowany termin zbierania danych na lata 2022-2023, niezależnie od aktualnego lub aktywnego leczenia środkami TPO-RA. Dane będą gromadzone w eCRF (elektroniczny formularz raportu przypadku) przez wyznaczoną osobę w każdym ośrodku.

Wielkość próbki:

Celem badania jest ocena stosowania TPO-RA u dorosłych pacjentów z pierwotną ITP w Europie. Częstość występowania ITP w Europie waha się od 1,6 do 3,9 pacjentów na 100 000 mieszkańców. Biorąc pod uwagę skończoną populację, aby zidentyfikować wzór powtarzający się u co najmniej 35% pacjentów z dokładnością ±5% i 95% CI, należy włączyć łącznie 350 pacjentów. Biorąc pod uwagę wskaźnik utraty wynoszący 5% (pacjenci, którzy wycofują swoją zgodę lub ci, u których w CRF brakuje ponad 20% informacji), ostatecznie można by uwzględnić dane od łącznie co najmniej 368 pacjentów.