筋萎縮性側索硬化症（ALS）患者におけるRJK002の単回髄腔内注射の安全性と有効性を評価するIIT臨床研究

包含基準:

1. スクリーニング時の年齢が18歳以上の女性または男性の被験者。
2. 世界神経学連合（WFN）によって発行された改訂EIエスコリアル診断基準に従って、臨床的または検査室で裏付けられた、可能性、可能性、または明確な散発性または家族性ALSALSと一致する診断を受けた患者。
3. 最初の症状（ALS 症状）からスクリーニング来院までの疾患の期間は、6 か月以上 2 年未満（両端を含む）でなければなりません。
4. スクリーニング期間中の改訂版筋萎縮性側索硬化症機能評価スケール（ALSFRS-R）スコアが 30 以上であり、3 つの呼吸スコア（呼吸困難、立位呼吸、呼吸不全）が満点である必要があります。
5. スクリーニング期間中に予測される努力肺活量 (FVC) がスクリーニング時に 70% 以上である。
6. スクリーニング時の肥満指数（BMI）が 18 kg/m2 を超えている。
7. -リルゾール、エダラボンを服用していないか、スクリーニング時に30日以上安定した用量を服用しており、試験期間中引き続き服用している被験者（スクリーニング時にリルゾール、エダラボンの服用を30日以上中止した人も対象となる可能性があります）研究者の意見では含まれます);
8. 治験手順を理解して遵守し、自発的に遺伝子検査に参加して喜んで受け、インフォームド・コンセントに署名します（インフォームド・コンセントは、被験者または被験者が法的に遺伝子検査を行う能力がない場合には被験者の法的に権限を与えられた代理人によって自発的に署名されます）。インフォームドコンセントの提供）。

除外基準:

1. 薬効の評価に影響を与えるALSと同様の他の神経疾患（頚椎症性脊髄症、脊髄空洞症、脊髄・脳幹腫瘍、平山病、多巣性運動神経障害、多発性硬化症、ギラン・バレー症候群、パーキンソン病、認知症など）を患っている被験者;
2. 嚥下機能障害のため、研究期間中に経鼻栄養チューブによる食事や薬剤の摂取を拒否した被験者。
3. ALS発症後6か月以内に脊椎手術の既往がある被験者。
4. スクリーニング時の細胞学的分析により、抗 AAV9 中和抗体の力価は陽性でした (>1:100)。
5. スクリーニング時のAST、ALT、ビリルビン、グルタミルトランスフェラーゼ、またはグルタミン酸デヒドロゲナーゼ>1.5×ULN、または血清クレアチニン(Scr)>ULN。
6. 治験責任医師が臨床的に重大であるとみなした医学的不安定性。これには、心血管、脳血管、肝臓または腎機能障害、内分泌、精神医学的または神経系の異常の存在が含まれますが、これらに限定されず、治験責任医師が全体的な安全性または有効性を妨げると考えるものを含みます。研究;
7. けいれん発作またはてんかんの既往歴のある者（小児期の熱性けいれん発作を除く）
8. 自己免疫疾患（甲状腺疾患を除く）、骨髄異形成疾患または骨髄増殖性疾患、白血病またはリンパ腫、または重度の側弯症の病歴;
9. スクリーニング期間前2か月以内に手術、肺イベント、または栄養補給のために入院した被験者、または研究期間中に大手術のために入院する予定のある被験者。
10. 腰椎穿刺に対する禁忌の存在（投与部位における皮膚感染症の徴候または症状および頭蓋内圧の上昇を含むがこれらに限定されない）、何らかの積極的なくも膜下腔内治療を受けている、脳脊髄液（CSF）を排出するための移植可能なシャントチューブの存在、植込み型中枢神経系（CNS）カニューレの存在、またはCSF収集を妨げる何らかの状態。
11. コロンビア自殺重症度評価自殺尺度（C-SSRS）評価で 4 つまたは 5 つのカテゴリーの自殺願望を示した人、または調査官が該当すると判断した人、スクリーニング訪問前の 6 か月間における自殺未遂の記録のスクリーニング。自殺未遂のリスク。
12. スクリーニングと投与の開始前4週間の間の任意の時点で、全身性の抗ウイルスまたは抗菌療法を必要とする活動性感染症; -スクリーニングと投与の開始前4週間の間のいずれかの時点で、活動性だが未治療のウイルスまたは細菌感染症;スクリーニング開始前から治療が行われるまでの 2 週間以内に発熱性疾患が発症した場合。
13. アルコールまたは薬物乱用の疑いがある、またはその経歴がある。
14. B型肝炎ウイルス表面抗原、C型肝炎ウイルス抗体、梅毒、またはヒト免疫不全ウイルス抗体がスクリーニングで陽性である。
15. 研究期間中に妊娠の計画がある、または研究期間中に効果的な避妊法を使用したくない、妊娠中または授乳中の女性被験者、または妊娠の可能性のある被験者（異性愛者の男性被験者およびその生殖能力のある女性パートナーを含む）。
16. スクリーニング前に幹細胞療法または遺伝子療法を受けた被験者;
17. 被験者はスクリーニング前の2週間以内にワクチン接種を受けたか、研究期間中にワクチン接種を受ける予定である。
18. IP投与前の90日以内に免疫抑制療法を併用または継続中の対象。
19. 別の臨床試験に参加し、スクリーニング前の3か月以内に治験治療を受けた被験者;
20. 治験責任医師が本臨床試験への参加が不適当と判断した被験者。