근위축성 측색경화증(ALS) 환자를 대상으로 RJK002 단일 척수강내 주사의 안전성과 유효성을 평가하기 위한 IIT 임상 연구

포함 기준:

1. 스크리닝 당시 18세 이상인 여성 또는 남성 피험자;
2. 세계 신경과 연맹(WFN)이 발표한 개정된 EI 에스코리알 진단 기준에 따라 임상적으로 또는 실험실에서 뒷받침되는 가능하거나 개연적이거나 명확한 산발성 또는 가족성 ALSALS와 일치하는 진단을 받은 환자;
3. 스크리닝 방문 전 첫 번째 증상(모든 ALS 증상)부터 질병의 지속 기간은 6개월 이상 2년 미만(포함)이어야 합니다.
4. 스크리닝 기간 동안 ALSFRS-R(근위축성 측색경화증 기능 평가 척도 개정) 점수 ≥30점, 3가지 호흡 점수(호흡 곤란, 기립 호흡, 호흡 부전)가 만점이어야 합니다.
5. 스크리닝 기간 동안 예측된 강제 폐활량(FVC)이 스크리닝 시점에서 ≥70%이고;
6. 스크리닝 시 체질량지수(BMI)가 18kg/m2를 초과함;
7. 리루졸, 에다라본을 복용하지 않았거나, 스크리닝 당시 30일 이상 안정적인 용량을 복용하고 연구 기간 동안 계속 복용한 피험자(스크리닝 당시 30일 이상 리루졸, 에다라본 복용을 중단한 사람도 가능) 조사관의 의견에 포함됨);
8. 임상시험 절차를 이해하고 준수하며, 자발적으로 유전자 검사에 참여하고 기꺼이 받고, 고지된 동의서에 서명합니다. 고지된 동의서는 피험자가 법적으로 검사를 받을 수 없는 경우 피험자 또는 피험자의 법적 권한을 위임받은 대리인이 자발적으로 서명합니다. 사전 동의 제공).

제외 기준:

1. 경추척추성 척수증, 척수공동증, 척수 및 뇌간 종양, 히라야마병, 다초점 운동신경병증, 다발성 경화증, 길랭-바레 증후군, 파킨슨병, 치매 등 약효 평가에 영향을 미치는 ALS와 유사한 기타 신경질환을 앓고 있는 피험자 ;
2. 연하 장애로 인해 연구 기간 동안 비강 공급관을 통한 음식 및 약물 복용을 거부한 피험자;
3. ALS 발병 후 지난 6개월 이내에 척추 수술을 받은 병력이 있는 피험자;
4. 스크리닝 시 세포학적 분석에 따르면, 항-AAV9 중화 항체의 역가는 양성(>1:100)이었고;
5. 스크리닝 시 AST, ALT, 빌리루빈, 글루타밀트랜스퍼라제 또는 글루타메이트 탈수소효소 > 1.5 × ULN 또는 혈청 크레아티닌(Scr) > ULN;
6. 임상적으로 중요하다고 연구자가 간주하는 모든 의학적 불안정성(심혈관 및 뇌혈관, 간 또는 신장 기능 장애, 내분비계, 정신 질환 또는 신경계 이상 등의 존재를 포함하되 이에 국한되지 않음)으로 연구자는 이 약의 전반적인 안전성이나 유효성을 방해할 것이라고 생각합니다. 연구;
7. 경련성 발작 또는 간질의 병력이 있는 대상체(소아기의 열성 경련성 발작 제외)
8. 자가면역 질환(갑상선 질환 제외), 골수이형성 또는 골수 증식성 질환, 백혈병 또는 림프종, 또는 중증 척추측만증의 병력
9. 스크리닝 기간 전 2개월 이내에 수술, 폐질환, 영양공급 등으로 입원한 자 또는 연구기간 중 대수술로 인해 입원할 예정인 자
10. 요추 천자에 대한 금기 사항(투여 부위의 피부 감염 징후 또는 증상 및 두개내압 상승을 포함하되 이에 국한되지 않음), 활성 척수강내 치료를 받은 경우, 뇌척수액(CSF)을 배출하기 위한 이식 가능한 션트 튜브의 존재, 이식 가능한 중추신경계(CNS) 캐뉼라의 존재 또는 CSF 수집을 방해하는 모든 상태;
11. 컬럼비아-자살 심각도 평가 자살 척도(Columbia-Suicide Severity Rating Suicide Scale, C-SSRS) 평가에서 4~5가지 범주의 자살 생각을 표시한 사람, 또는 조사자가 다음 단계에 있다고 판단한 선별 방문 전 6개월 동안의 자살 시도 기록에 대한 선별 자살 시도 위험;
12. 스크리닝 및 투여 시작 전 4주 사이 언제든지 전신 항바이러스 또는 항균 요법이 필요한 활동성 감염; 스크리닝 및 투여 시작 전 4주 사이 언제든지 활동성이지만 치료되지 않은 바이러스 또는 박테리아 감염; 스크리닝 시작 전 2주 동안 치료가 이루어질 때까지 열성 질환이 발생한 경우,
13. 알코올 또는 약물 남용이 의심되거나 과거력이 있는 경우,
14. B형 간염 바이러스 표면 항원, C형 간염 바이러스 항체, 매독 또는 스크리닝 시 인간 면역결핍 바이러스 항체 양성;
15. 연구 기간 동안 임신 계획이 있거나 연구 기간 동안 효과적인 피임법을 사용하고 싶지 않은 임신 또는 수유 중인 여성 피험자 또는 가임기 피험자(이성애자 남성 피험자 및 가임 여성 파트너 포함)
16. 스크리닝 이전에 줄기세포치료 또는 유전자치료를 받은 적이 있는 자
17. 스크리닝 전 2주 이내에 예방접종을 받았거나, 연구기간 동안 예방접종을 받을 것으로 예상되는 대상자
18. IP 투여 전 90일 이내에 면역억제 요법을 병행하거나 진행 중인 대상체;
19. 다른 임상시험에 참여하고 스크리닝 전 3개월 이내에 연구용 치료를 받은 피험자
20. 연구자가 본 임상시험에 참여하는 것이 부적절하다고 판단한 피험자.