軟骨形成不全症の小児の治療のためのボソリチドの介入研究 (CANOPY-HCH-3)
2026年1月15日 更新者：BioMarin Pharmaceutical
軟骨形成不全症の小児におけるボソリチドの有効性と安全性を評価するための第 3 相、無作為化、二重盲検、プラセボ対照、多施設共同研究
この第 3 相試験の目的とデザインは、軟骨形成不全症 (HCH) の小児の治療選択肢としてボソリチドを評価することです。
調査の概要
詳細な説明
これは、HCH 患者の年間成長速度 (AGV) に対する 52 週間の毎日のボソリチド投与の効果を評価する第 3 相ランダム化層別プラセボ対照二重盲検多施設共同研究です。
遺伝子検査により HCH が確認された適格参加者は、試験 111-902 からロールオーバーして 111-303 試験に参加します。
参加者は、プラセボまたはボソリチドの 2 つの治療グループのいずれかにランダムに割り当てられます。
投与経路は皮下注射であり、投与頻度は毎日である。
研究の種類
介入
入学 (推定)
80
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Delaware
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Wilmington、Delaware、アメリカ、19803
- Nemours Alfred I. Dupont Hospital for Children
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District of Columbia
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Washington D.C.、District of Columbia、アメリカ、20010
- Children's National Medical Center
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Illinois
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Chicago、Illinois、アメリカ、60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
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Wisconsin
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Milwaukee、Wisconsin、アメリカ、53226
- Medical College of Wisconsin
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London、イギリス
- Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
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Genoa、イタリア
- Instituto Giannina Gaslini
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Rome、イタリア
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
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Rome、イタリア
- Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
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Victoria
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Parkville、Victoria、オーストラリア、3052
- Murdoch Children's Research Institute
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Alberta
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Edmonton、Alberta、カナダ
- University of Alberta Stollery Children's Hospital
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Ontario
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Toronto、Ontario、カナダ
- SickKids - The Hospital for Sick Children
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Quebec
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Montreal、Quebec、カナダ
- Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
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Vitoria-Gasteiz、スペイン
- Vithas Hospital San Jose
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Cologne、ドイツ
- Uniklinik Köln
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Magdeburg、ドイツ
- Univeristatskinderklinik Magdeburg
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Lyon、フランス
- Hospices Civils de Lyon - Hopital Femme Mere Enfant
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Marseille、フランス
- Hôpital de la timone
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Paris、フランス
- Hopital Necker-Enfants Malade
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Toulouse、フランス
- CHU de Toulouse
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Osaka、日本
- Osaka University Hosptial
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Tokushima、日本
- Tokushima University Hospital
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Tokyo、日本
- Institute of Science Tokyo Hospital
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Tottori、日本
- Tottori University Hospital
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 参加者は登録時の年齢が 3 歳以上 18 歳未満である必要があります
- HCH の確定された遺伝子診断
- 疾病管理予防センター (CDC) の成長チャートを使用して計算した、同年齢および性別の一般集団を基準とした身長 Z スコアが ≤ - 2.0 標準偏差 (SD) であること。
- 男性も女性もこの臨床研究に参加する資格があります。
- 10歳以上の女性、または月経が始まっている女性は、スクリーニング来院時に妊娠検査が陰性でなければならず、研究中に追加の妊娠検査を受ける意思がなければなりません。
- 性的に活動的である場合、参加者は研究に参加している間、非常に効果的な避妊方法を使用する意欲がなければなりません。
除外基準:
- HCH以外の低身長症状
- -研究中に外科的介入が必要になる可能性がある不安定な状態にある。
- 成長速度の低下および/または成長プレートの閉鎖の証拠
- 禁止されている薬を服用している
- 成長ホルモン、インスリン様成長因子 1 (IGF-1)、またはアナボリックステロイドで治療されている
- 研究期間中に四肢延長手術を計画または予定している。
- 研究期間中に計画または予想されている骨関連手術（すなわち、抜歯を除く、骨皮質の破壊を伴う手術）
- 研究期間が完了する前に治験薬を必要とする。
- 過去にボソリチドまたは他の治験製品または治験医療機器を受け取った
- ボソリチドを含む、HCHまたは低身長の治療のための治験製品または治験医療機器を使用したことがある
- 現在悪性腫瘍がある、悪性腫瘍の病歴がある、または現在悪性腫瘍の疑いがあるため精密検査を受けている。
- ボソリチドまたはその賦形剤に対する過敏症が知られている。
- 研究者が何らかの理由で研究への参加や安全性評価を妨げると判断した併発疾患または状態。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：バイアルと注射器によるボソリチド注射
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体重帯の用量に基づいて推奨用量のボソリチドを1日1回皮下注射します。
他の名前：
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プラセボコンパレーター：バイアルと注射器によるプラセボ注射
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推奨用量のプラセボの皮下注射
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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プラセボと比較した52週目の年率成長速度（AGV）のベースラインからの変化
時間枠：52週目
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52週目
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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52週目の立位身長のベースラインからの変化とプラセボの比較
時間枠：52週目
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52週目
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52週目の身長Zスコアのベースラインからの変化とプラセボの比較
時間枠：52週目
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52週目
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- スタディディレクター：Medical Director, MD、BioMarin Pharmaceutical
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2024年6月17日
一次修了 (推定)
2026年8月1日
研究の完了 (推定)
2026年8月1日
試験登録日
最初に提出
2024年6月7日
QC基準を満たした最初の提出物
2024年6月7日
最初の投稿 (実際)
2024年6月12日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年1月20日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年1月15日
最終確認日
2026年1月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- 111-303
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
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