Vosoritide-interventiotutkimus hypokondroplaasiasta kärsivien lasten hoitoon (CANOPY-HCH-3)
torstai 15. tammikuuta 2026 päivittänyt: BioMarin Pharmaceutical
Vaihe 3, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, monikeskustutkimus Vosoritiden tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi hypokondroplasiaa sairastavilla lapsilla
Tämän vaiheen 3 tutkimuksen tarkoituksena ja suunnittelussa on arvioida vosoritidia terapeuttisena vaihtoehtona hypokondroplasiaa (HCH) sairastavien lasten hoidossa.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Aktiivinen, ei rekrytointi
Ehdot
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä on vaiheen 3 satunnaistettu, kerrostettu, lumekontrolloitu, kaksoissokkoutettu monikeskustutkimus, jossa arvioidaan 52 viikon päivittäisen vosoritide-annon vaikutusta vuosittaiseen kasvunopeuteen (AGV) HCH-potilailla.
Kelpoiset osallistujat, joilla on dokumentoitu HCH, joka on vahvistettu geneettisellä testauksella, siirtyvät tutkimuksesta 111-902 ja osallistuvat tutkimukseen 111-303.
Osallistujat jaetaan satunnaisesti toiseen kahdesta hoitoryhmästä: lumelääke tai Vosoritide.
Antoreitti on ihonalainen injektio, ja antotiheys on päivittäin.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
80
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Victoria
-
Parkville, Victoria, Australia, 3052
- Murdoch Children's Research Institute
-
-
-
-
-
Vitoria-Gasteiz, Espanja
- Vithas Hospital San Jose
-
-
-
-
-
Genoa, Italia
- Instituto Giannina Gaslini
-
Rome, Italia
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
-
Rome, Italia
- Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
-
-
-
-
-
Osaka, Japani
- Osaka University Hosptial
-
Tokushima, Japani
- Tokushima University Hospital
-
Tokyo, Japani
- Institute of Science Tokyo Hospital
-
Tottori, Japani
- Tottori University Hospital
-
-
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Kanada
- University of Alberta Stollery Children's Hospital
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada
- SickKids - The Hospital for Sick Children
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada
- Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
-
-
-
-
-
Lyon, Ranska
- Hospices Civils de Lyon - Hopital Femme Mere Enfant
-
Marseille, Ranska
- Hôpital de la timone
-
Paris, Ranska
- Hopital Necker-Enfants Malade
-
Toulouse, Ranska
- CHU de Toulouse
-
-
-
-
-
Cologne, Saksa
- Uniklinik Köln
-
Magdeburg, Saksa
- Univeristatskinderklinik Magdeburg
-
-
-
-
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta
- Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
-
-
-
-
Delaware
-
Wilmington, Delaware, Yhdysvallat, 19803
- Nemours Alfred I. Dupont Hospital for Children
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Yhdysvallat, 20010
- Children's National Medical Center
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Yhdysvallat, 53226
- Medical College of Wisconsin
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Osallistujien tulee olla ≥ 3 - < 18-vuotiaita ilmoittautumisen yhteydessä
- Vahvistettu geneettinen HCH-diagnoosi
- Korkeuden Z-pisteet ≤ - 2,0 standardipoikkeamaa (SDs) suhteessa saman ikäiseen ja sukupuoleen olevaan väestöön, joka on laskettu käyttäen Center for Disease Control and Prevention (CDC) kasvukaavioita
- Miehet ja naiset voivat osallistua tähän kliiniseen tutkimukseen.
- Naisilla, jotka ovat ≥ 10-vuotiaita tai joilla kuukautiset ovat alkaneet, tulee olla negatiivinen raskaustesti seulontakäynnillä ja he ovat valmiita tekemään lisäraskaustestejä tutkimuksen aikana.
- Jos osallistujat ovat seksuaalisesti aktiivisia, heidän on oltava valmiita käyttämään erittäin tehokasta ehkäisymenetelmää osallistuessaan tutkimukseen.
Poissulkemiskriteerit:
- Lyhyen kasvun tila, muu kuin HCH
- Sinulla on epävakaa tila, joka todennäköisesti vaatii kirurgista toimenpidettä tutkimuksen aikana.
- Todisteita kasvunopeuden hidastumisesta ja/tai kasvulevyn sulkeutumisesta
- Kiellettyjen lääkkeiden ottaminen
- Hoidettu kasvuhormonilla, insuliinin kaltaisella kasvutekijällä 1 (IGF-1) tai anabolisilla steroideilla
- Suunniteltu tai odotettavissa oleva raajaa pidentävä leikkaus tutkimusjakson aikana.
- Suunniteltu tai odotettu luuhun liittyvä leikkaus (eli leikkaus, johon liittyy luukuoren häiriö, pois lukien hampaan poisto) tutkimusjakson aikana
- Vaadi mitä tahansa tutkijaa ennen opintojakson päättymistä.
- Saatiin aiemmin vosoritidia tai muuta tutkimustuotetta tai lääketieteellistä laitetta
- olet käyttänyt mitä tahansa tutkimustuotetta tai lääketieteellistä tutkimuslaitetta HCH:n tai lyhyen kasvun hoitoon milloin tahansa, mukaan lukien vosoritide
- Sinulla on tällä hetkellä pahanlaatuinen sairaus, sinulla on ollut pahanlaatuinen kasvain tai parhaillaan tutkitaan epäiltyä pahanlaatuisuutta.
- Sinulla on tunnettu yliherkkyys vosoritidille tai sen apuaineille.
- Samanaikainen sairaus tai tila, joka tutkijan näkemyksen mukaan häiritsisi tutkimukseen osallistumista tai turvallisuusarviointeja mistä tahansa syystä.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: vosoritide-injektio injektiopullolla ja ruiskulla
|
Vosoritidin suositellun annoksen ihonalainen injektio painoalueen annostuksen perusteella kerran vuorokaudessa.
Muut nimet:
|
|
Placebo Comparator: Plasebo-injektio injektiopullolla ja ruiskulla
|
Suositeltu lumelääkkeen annos ihon alle
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Vuosittaisen kasvunopeuden (AGV) muutos lähtötasosta viikolla 52 verrattuna lumelääkkeeseen
Aikaikkuna: Viikolla 52
|
Viikolla 52
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Seisomakorkeuden muutos lähtötasosta viikolla 52 plaseboon verrattuna
Aikaikkuna: Viikolla 52
|
Viikolla 52
|
|
Muutos lähtötasosta pituuden Z-pisteissä viikolla 52 plaseboon verrattuna
Aikaikkuna: Viikolla 52
|
Viikolla 52
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Medical Director, MD, BioMarin Pharmaceutical
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Maanantai 17. kesäkuuta 2024
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Lauantai 1. elokuuta 2026
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Lauantai 1. elokuuta 2026
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 7. kesäkuuta 2024
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 7. kesäkuuta 2024
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Keskiviikko 12. kesäkuuta 2024
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 20. tammikuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 15. tammikuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Torstai 1. tammikuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Endokriinisen järjestelmän sairaudet
- Synnynnäiset, perinnölliset ja vastasyntyneiden sairaudet ja poikkeavuudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Tuki- ja liikuntaelinten sairaudet
- Luun sairaudet
- Dwarfismi
- Osteokondrodysplasiat
- Luusairaudet, kehitys
- Hypokondroplasia
- Huumeiden fysiologiset vaikutukset
- Natriureettiset aineet
- vosoritidi
Muut tutkimustunnusnumerot
- 111-303
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .