Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Interventionsstudie av Vosoritide för behandling av barn med hypokondroplasi (CANOPY-HCH-3)

15 januari 2026 uppdaterad av: BioMarin Pharmaceutical

En fas 3, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad, multicenterstudie för att utvärdera effektiviteten och säkerheten av Vosoritide hos barn med hypokondroplasi

Avsikten och utformningen av denna fas 3-studie är att utvärdera vosoritide som ett terapeutiskt alternativ för behandling av barn med hypokondroplasi (HCH).

Studieöversikt

Status

Aktiv, inte rekryterande

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Detta är en fas 3 randomiserad, stratifierad, placebokontrollerad, dubbelblind multicenterstudie för att utvärdera effekten av 52 veckors daglig administrering av vosoritide på annualiserad tillväxthastighet (AGV) hos deltagare med HCH. Kvalificerade deltagare med dokumenterad HCH bekräftad genom genetisk testning kommer att rulla över från studie 111-902 och gå in i 111-303-studien. Deltagarna kommer att slumpmässigt tilldelas en av två behandlingsgrupper: Placebo eller Vosoritide. Administreringssättet är subkutan injektion och administreringsfrekvensen är dagligen.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

80

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Australien
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australien, 3052
        • Murdoch Children's Research Institute
  • Frankrike
      • Lyon, Frankrike
        • Hospices Civils de Lyon - Hopital Femme Mere Enfant
      • Marseille, Frankrike
        • Hôpital de la Timone
      • Paris, Frankrike
        • Hopital Necker-Enfants Malade
      • Toulouse, Frankrike
        • CHU de Toulouse
  • Förenta staterna
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Förenta staterna, 19803
        • Nemours Alfred I. Dupont Hospital for Children
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Förenta staterna, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Förenta staterna, 53226
        • Medical College of Wisconsin
  • Italien
      • Genoa, Italien
        • Instituto Giannina Gaslini
      • Rome, Italien
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
      • Rome, Italien
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
  • Japan
      • Osaka, Japan
        • Osaka University Hosptial
      • Tokushima, Japan
        • Tokushima University Hospital
      • Tokyo, Japan
        • Institute of Science Tokyo Hospital
      • Tottori, Japan
        • Tottori University Hospital
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada
        • University of Alberta Stollery Children's Hospital
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada
        • SickKids - The Hospital for Sick Children
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada
        • Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
  • Spanien
      • Vitoria-Gasteiz, Spanien
        • Vithas Hospital San Jose
  • Storbritannien
      • London, Storbritannien
        • Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
  • Tyskland
      • Cologne, Tyskland
        • Uniklinik Köln
      • Magdeburg, Tyskland
        • Univeristatskinderklinik Magdeburg

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Deltagare måste vara ≥ 3 till < 18 år vid registreringen
  2. En bekräftad genetisk diagnos av HCH
  3. En höjd Z-poäng på ≤ - 2,0 standardavvikelser (SD) med hänvisning till den allmänna befolkningen av samma ålder och kön, beräknat med hjälp av Center for Disease Control and Prevention (CDC) tillväxtdiagram
  4. Män och kvinnor är berättigade att delta i denna kliniska studie.
  5. Kvinnor ≥ 10 år gamla eller som har börjat mens måste ha ett negativt graviditetstest vid screeningbesöket och vara villiga att ta ytterligare graviditetstest under studien.
  6. Om de är sexuellt aktiva måste deltagarna vara villiga att använda en mycket effektiv preventivmetod medan de deltar i studien.

Exklusions kriterier:

  1. Kortväxthet annat än HCH
  2. Har ett instabilt tillstånd som sannolikt kräver kirurgiskt ingrepp under studien.
  3. Bevis på minskad tillväxthastighet och/eller tillväxtplattans stängning
  4. Tar någon av de förbjudna medicinerna
  5. Behandlas med tillväxthormon, insulinliknande tillväxtfaktor 1 (IGF-1) eller anabola steroider
  6. Planerad eller förväntad att genomgå lemförlängande operation under studieperioden.
  7. Planerad eller förväntad benrelaterad operation (dvs operation som involverar störning av benbarken, exklusive tandutdragning), under studieperioden
  8. Kräv eventuellt undersökningsmedel innan studieperioden avslutas.
  9. Fick vosoritide eller annan prövningsprodukt eller medicinsk utrustning för prövning tidigare
  10. Har använt någon undersökningsprodukt eller undersökningsmedicinsk utrustning för behandling av HCH eller kortväxthet när som helst, inklusive vosoritide
  11. Har aktuell malignitet, malignitet i anamnesen eller för närvarande under utredning för misstänkt malignitet.
  12. Har känd överkänslighet mot vosoritide eller dess hjälpämnen.
  13. Samtidig sjukdom eller tillstånd som, enligt utredarens uppfattning, skulle störa studiedeltagandet eller säkerhetsutvärderingar, oavsett anledning.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: vosoritide injektion med injektionsflaska och spruta
Läkemedel: Vosoritide
Subkutan injektion av rekommenderad dos av vosoritid baserat på viktintervallsdosering en gång dagligen.
Andra namn:
  • Modifierad rekombinant human natriuretisk peptid av C-typ
Placebo-jämförare: Placebo-injektion med injektionsflaska och spruta
Läkemedel: Placebo
Subkutan injektion av rekommenderad dos placebo

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Förändring från baslinjen i annualized growth velocity (AGV) vid vecka 52 jämfört med placebo
Tidsram: I vecka 52
I vecka 52

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Förändring från baslinjen i ståhöjd vid vecka 52 jämfört med placebo
Tidsram: I vecka 52
I vecka 52
Förändring från baslinjen i höjd Z-poäng vid vecka 52 jämfört med placebo
Tidsram: I vecka 52
I vecka 52

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

BioMarin Pharmaceutical

Utredare

  • Studierektor: Medical Director, MD, BioMarin Pharmaceutical

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

17 juni 2024

Primärt slutförande (Beräknad)

1 augusti 2026

Avslutad studie (Beräknad)

1 augusti 2026

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

7 juni 2024

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

7 juni 2024

Första postat (Faktisk)

12 juni 2024

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

20 januari 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

15 januari 2026

Senast verifierad

1 januari 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 111-303

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera