Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Intervenční studie vosoritidu pro léčbu dětí s hypochondroplázií (CANOPY-HCH-3)

15. ledna 2026 aktualizováno: BioMarin Pharmaceutical

Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, multicentrická studie fáze 3 k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti vosoritidy u dětí s hypochondroplazií

Záměrem a designem této studie fáze 3 je posoudit vosoritidu jako terapeutickou možnost pro léčbu dětí s hypochondroplázií (HCH).

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Toto je randomizovaná, stratifikovaná, placebem kontrolovaná, dvojitě zaslepená multicentrická studie fáze 3 k vyhodnocení účinku 52týdenního denního podávání vosoritidu na anualizovanou rychlost růstu (AGV) u účastníků s HCH. Způsobilí účastníci s dokumentovanou HCH potvrzenou genetickým testováním přejdou ze studie 111-902 a vstoupí do studie 111-303. Účastníci budou náhodně rozděleni do jedné ze dvou léčebných skupin: Placebo nebo Vosoritid. Cesta podávání je subkutánní injekce a frekvence podávání je denně.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

80

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Austrálie, 3052
        • Murdoch Children's Research Institute
  • Francie
      • Lyon, Francie
        • Hospices Civils de Lyon - Hopital Femme Mère Enfant
      • Marseille, Francie
        • Hopital de la Timone
      • Paris, Francie
        • Hopital Necker-Enfants Malade
      • Toulouse, Francie
        • CHU de Toulouse
  • Itálie
      • Genoa, Itálie
        • Instituto Giannina Gaslini
      • Rome, Itálie
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
      • Rome, Itálie
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
  • Japonsko
      • Osaka, Japonsko
        • Osaka University Hosptial
      • Tokushima, Japonsko
        • Tokushima University Hospital
      • Tokyo, Japonsko
        • Institute of Science Tokyo Hospital
      • Tottori, Japonsko
        • Tottori University Hospital
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada
        • University of Alberta Stollery Children's Hospital
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada
        • SickKids - The Hospital for Sick Children
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada
        • Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
  • Německo
      • Cologne, Německo
        • Uniklinik Koln
      • Magdeburg, Německo
        • Univeristatskinderklinik Magdeburg
  • Spojené království
      • London, Spojené království
        • Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
  • Spojené státy
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Spojené státy, 19803
        • Nemours Alfred I. Dupont Hospital for Children
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Spojené státy, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Spojené státy, 53226
        • Medical College of Wisconsin
  • Španělsko
      • Vitoria-Gasteiz, Španělsko
        • Vithas Hospital San Jose

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Účastníci musí být ve věku ≥ 3 až < 18 let v době zápisu
  2. Potvrzená genetická diagnóza HCH
  3. Skóre výšky Z ≤ - 2,0 směrodatné odchylky (SD) ve vztahu k obecné populaci stejného věku a pohlaví, jak bylo vypočteno pomocí růstových grafů Centra pro kontrolu a prevenci nemocí (CDC).
  4. Této klinické studie se mohou zúčastnit muži i ženy.
  5. Ženy ≥ 10 let nebo ženy, které zahájily menstruaci, musí mít negativní těhotenský test při screeningové návštěvě a musí být ochotny podstoupit další těhotenské testy během studie.
  6. Pokud jsou účastníci sexuálně aktivní, musí být během účasti ve studii ochotni používat vysoce účinnou metodu antikoncepce.

Kritéria vyloučení:

  1. Stav nízkého vzrůstu jiný než HCH
  2. Mít nestabilní stav, který bude pravděpodobně vyžadovat chirurgický zákrok během studie.
  3. Důkaz snížené rychlosti růstu a/nebo uzavření růstové ploténky
  4. Užívání některého ze zakázaných léků
  5. Léčeno růstovým hormonem, inzulinu podobným růstovým faktorem 1 (IGF-1) nebo anabolickými steroidy
  6. Plánovaný nebo očekávaný chirurgický zákrok na prodloužení končetiny během období studie.
  7. Plánovaná nebo očekávaná operace související s kostí (tj. operace zahrnující narušení kostní kůry, s výjimkou extrakce zubu), během období studie
  8. Před dokončením období studie vyžadovat jakoukoli zkoumanou látku.
  9. V minulosti přijatý vosoritid nebo jiný hodnocený produkt nebo hodnocený zdravotnický prostředek
  10. Kdykoli jste použili jakýkoli hodnocený produkt nebo hodnocený zdravotnický prostředek k léčbě HCH nebo nízkého vzrůstu, včetně vosoritidu
  11. Mít současnou malignitu, anamnézu malignity nebo aktuálně vyšetřovaný pro podezření na malignitu.
  12. Známá přecitlivělost na vosoritid nebo jeho pomocné látky.
  13. Souběžné onemocnění nebo stav, který by podle názoru zkoušejícího z jakéhokoli důvodu narušoval účast ve studii nebo hodnocení bezpečnosti.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: injekce vosoritidu s lahvičkou a injekční stříkačkou
Lék: Vosoritid
Subkutánní injekce doporučené dávky vosoritidu na základě dávkování v pásmu hmotnosti jednou denně.
Ostatní jména:
  • Modifikovaný rekombinantní lidský natriuretický peptid typu C
Komparátor placeba: Injekce placeba s injekční lahvičkou a injekční stříkačkou
Lék: Placebo
Subkutánní injekce doporučené dávky placeba

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Změna od výchozí hodnoty v anualizované rychlosti růstu (AGV) v týdnu 52 oproti placebu
Časové okno: V týdnu 52
V týdnu 52

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Změna od výchozí hodnoty ve výšce ve stoje v týdnu 52 oproti placebu
Časové okno: V týdnu 52
V týdnu 52
Změna od výchozí hodnoty ve Z-skóre výšky v týdnu 52 oproti placebu
Časové okno: V týdnu 52
V týdnu 52

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

BioMarin Pharmaceutical

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Medical Director, MD, BioMarin Pharmaceutical

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

17. června 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. srpna 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. srpna 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

7. června 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

7. června 2024

První zveřejněno (Aktuální)

12. června 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

20. ledna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

15. ledna 2026

Naposledy ověřeno

1. ledna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 111-303

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Vosoritid

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Burundi

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit