Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Interventionsundersøgelse af Vosoritide til behandling af børn med hypochondroplasi (CANOPY-HCH-3)

15. januar 2026 opdateret af: BioMarin Pharmaceutical

En fase 3, randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret, multicenterundersøgelse for at evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​Vosoritide hos børn med hypochondroplasi

Hensigten med og designet af dette fase 3-studie er at vurdere vosoritide som en terapeutisk mulighed for behandling af børn med hypochondroplasi (HCH).

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et fase 3 randomiseret, stratificeret, placebokontrolleret, dobbeltblindt multicenterstudie for at evaluere effekten af ​​52 ugers daglig vosoritide administration på annualiseret væksthastighed (AGV) hos deltagere med HCH. Kvalificerede deltagere med dokumenteret HCH bekræftet ved genetisk testning vil rulle over fra undersøgelse 111-902 og deltage i 111-303 undersøgelsen. Deltagerne vil blive tilfældigt tildelt en af ​​to behandlingsgrupper: Placebo eller Vosoritide. Indgivelsesvejen er subkutan injektion, og administrationshyppigheden er daglig.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

80

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australien, 3052
        • Murdoch Children's Research Institute
  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada
        • University of Alberta Stollery Children's Hospital
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada
        • SickKids - The Hospital for Sick Children
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada
        • Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige
        • Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
  • Forenede Stater
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Forenede Stater, 19803
        • Nemours Alfred I. Dupont Hospital for Children
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Forenede Stater, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forenede Stater, 53226
        • Medical College of Wisconsin
  • Frankrig
      • Lyon, Frankrig
        • Hospices Civils de Lyon - Hopital Femme Mère Enfant
      • Marseille, Frankrig
        • Hopital de la Timone
      • Paris, Frankrig
        • Hopital Necker-Enfants Malade
      • Toulouse, Frankrig
        • CHU de Toulouse
  • Italien
      • Genoa, Italien
        • Instituto Giannina Gaslini
      • Rome, Italien
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
      • Rome, Italien
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
  • Japan
      • Osaka, Japan
        • Osaka University Hosptial
      • Tokushima, Japan
        • Tokushima University Hospital
      • Tokyo, Japan
        • Institute of Science Tokyo Hospital
      • Tottori, Japan
        • Tottori University Hospital
  • Spanien
      • Vitoria-Gasteiz, Spanien
        • Vithas Hospital San Jose
  • Tyskland
      • Cologne, Tyskland
        • Uniklinik Koln
      • Magdeburg, Tyskland
        • Univeristatskinderklinik Magdeburg

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Deltagerne skal være ≥ 3 til < 18 år ved tilmelding
  2. En bekræftet genetisk diagnose af HCH
  3. En højde Z-score på ≤ - 2,0 standardafvigelser (SD'er) i forhold til den generelle befolkning af samme alder og køn, som beregnet ved hjælp af Center for Disease Control and Prevention (CDC) vækstdiagrammer
  4. Mænd og kvinder er kvalificerede til at deltage i denne kliniske undersøgelse.
  5. Kvinder ≥ 10 år gamle, eller som er begyndt menstruation, skal have en negativ graviditetstest ved screeningsbesøget og være villige til at få foretaget yderligere graviditetstest under undersøgelsen.
  6. Hvis de er seksuelt aktive, skal deltagerne være villige til at bruge en yderst effektiv præventionsmetode, mens de deltager i undersøgelsen.

Ekskluderingskriterier:

  1. Kort statur tilstand bortset fra HCH
  2. Har en ustabil tilstand, der sandsynligvis kræver kirurgisk indgreb under undersøgelsen.
  3. Bevis på nedsat væksthastighed og/eller vækstpladelukning
  4. Tager nogen af ​​de forbudte medicin
  5. Behandlet med væksthormon, insulinlignende vækstfaktor 1 (IGF-1) eller anabolske steroider
  6. Planlagt eller forventet at få foretaget en lemforlængende operation i løbet af undersøgelsesperioden.
  7. Planlagt eller forventet knoglerelateret operation (dvs. operation, der involverer forstyrrelse af knoglebarken, eksklusive tandudtrækning) i løbet af undersøgelsesperioden
  8. Kræv ethvert forsøgsmiddel før afslutningen af ​​studieperioden.
  9. Har tidligere modtaget vosoritide eller et andet forsøgsprodukt eller medicinsk udstyr til undersøgelse
  10. Har brugt ethvert forsøgsprodukt eller medicinsk udstyr til behandling af HCH eller kort statur på ethvert tidspunkt, inklusive vosoritide
  11. Har aktuel malignitet, anamnese med malignitet eller er i øjeblikket under behandling for mistanke om malignitet.
  12. Har kendt overfølsomhed over for vosoritide eller dets hjælpestoffer.
  13. Samtidig sygdom eller tilstand, som efter investigators opfattelse ville forstyrre undersøgelsesdeltagelsen eller sikkerhedsevalueringer uanset årsag.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: vosoritide injektion med hætteglas og sprøjte
Medicin: Vosoritide
Subkutan injektion af den anbefalede dosis vosoritide baseret på vægt-båndsdosering én gang dagligt.
Andre navne:
  • Modificeret rekombinant humant C-type natriuretisk peptid
Placebo komparator: Placebo-injektion med hætteglas og sprøjte
Medicin: Placebo
Subkutan injektion af anbefalet dosis placebo

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Ændring fra baseline i annualiseret væksthastighed (AGV) ved uge 52 versus placebo
Tidsramme: I uge 52
I uge 52

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Ændring fra baseline i ståhøjde ved uge 52 versus placebo
Tidsramme: I uge 52
I uge 52
Ændring fra baseline i højden Z-score ved uge 52 versus placebo
Tidsramme: I uge 52
I uge 52

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

BioMarin Pharmaceutical

Efterforskere

  • Studieleder: Medical Director, MD, BioMarin Pharmaceutical

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

17. juni 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. august 2026

Studieafslutning (Anslået)

1. august 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

7. juni 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

7. juni 2024

Først opslået (Faktiske)

12. juni 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

20. januar 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

15. januar 2026

Sidst verificeret

1. januar 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 111-303

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Vosoritide

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Venezuela

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner