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Interventionelle Studie zu Vosoritid zur Behandlung von Kindern mit Hypochondroplasie (CANOPY-HCH-3)

15. Januar 2026 aktualisiert von: BioMarin Pharmaceutical

Eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte, multizentrische Phase-3-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Vosoritid bei Kindern mit Hypochondroplasie

Die Absicht und das Design dieser Phase-3-Studie besteht darin, Vosoritid als therapeutische Option für die Behandlung von Kindern mit Hypochondroplasie (HCH) zu bewerten.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Hierbei handelt es sich um eine randomisierte, geschichtete, placebokontrollierte, doppelblinde, multizentrische Phase-3-Studie zur Bewertung der Wirkung einer 52-wöchigen täglichen Verabreichung von Vosoritid auf die jährliche Wachstumsgeschwindigkeit (AGV) bei Teilnehmern mit HCH. Berechtigte Teilnehmer mit dokumentiertem HCH, der durch Gentests bestätigt wurde, wechseln von der Studie 111-902 zur Studie 111-303. Die Teilnehmer werden nach dem Zufallsprinzip einer von zwei Behandlungsgruppen zugeordnet: Placebo oder Vosoritid. Der Verabreichungsweg ist eine subkutane Injektion und die Häufigkeit der Verabreichung ist täglich.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

80

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australien, 3052
        • Murdoch Children's Research Institute
  • Deutschland
      • Cologne, Deutschland
        • Uniklinik Koln
      • Magdeburg, Deutschland
        • Univeristatskinderklinik Magdeburg
  • Frankreich
      • Lyon, Frankreich
        • Hospices Civils de Lyon - Hopital Femme Mère Enfant
      • Marseille, Frankreich
        • Hopital de la Timone
      • Paris, Frankreich
        • Hopital Necker-Enfants Malade
      • Toulouse, Frankreich
        • CHU de Toulouse
  • Italien
      • Genoa, Italien
        • Instituto Giannina Gaslini
      • Rome, Italien
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
      • Rome, Italien
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
  • Japan
      • Osaka, Japan
        • Osaka University Hosptial
      • Tokushima, Japan
        • Tokushima University Hospital
      • Tokyo, Japan
        • Institute of Science Tokyo Hospital
      • Tottori, Japan
        • Tottori University Hospital
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada
        • University of Alberta Stollery Children's Hospital
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada
        • SickKids - The Hospital for Sick Children
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada
        • Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
  • Spanien
      • Vitoria-Gasteiz, Spanien
        • Vithas Hospital San Jose
  • Vereinigte Staaten
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Vereinigte Staaten, 19803
        • Nemours Alfred I. Dupont Hospital for Children
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53226
        • Medical College of Wisconsin
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich
        • Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Teilnehmer müssen bei der Anmeldung ≥ 3 bis < 18 Jahre alt sein
  2. Eine bestätigte genetische Diagnose von HCH
  3. Ein Höhen-Z-Score von ≤ - 2,0 Standardabweichungen (SDs) in Bezug auf die allgemeine Bevölkerung gleichen Alters und Geschlechts, berechnet anhand der Wachstumsdiagramme des Center for Disease Control and Prevention (CDC).
  4. Zur Teilnahme an dieser klinischen Studie sind sowohl Männer als auch Frauen berechtigt.
  5. Frauen, die ≥ 10 Jahre alt sind oder bei denen die Menstruation begonnen hat, müssen beim Screening-Besuch einen negativen Schwangerschaftstest vorweisen und bereit sein, sich während der Studie weiteren Schwangerschaftstests zu unterziehen.
  6. Bei sexueller Aktivität müssen die Teilnehmer bereit sein, während der Teilnahme an der Studie eine hochwirksame Verhütungsmethode anzuwenden.

Ausschlusskriterien:

  1. Anderer Kleinwuchszustand als HCH
  2. Sie haben einen instabilen Zustand, der während der Studie wahrscheinlich einen chirurgischen Eingriff erfordert.
  3. Hinweise auf eine verringerte Wachstumsgeschwindigkeit und/oder einen Verschluss der Wachstumsfuge
  4. Einnahme verbotener Medikamente
  5. Behandelt mit Wachstumshormon, insulinähnlichem Wachstumsfaktor 1 (IGF-1) oder anabolen Steroiden
  6. Während des Studienzeitraums ist eine Operation zur Gliedmaßenverlängerung geplant oder zu erwarten.
  7. Geplanter oder erwarteter knochenbezogener chirurgischer Eingriff (d. h. chirurgischer Eingriff mit Zerstörung der Knochenrinde, ausgenommen Zahnextraktion) während des Studienzeitraums
  8. Fordern Sie vor Abschluss des Studienzeitraums einen Prüfbeauftragten an.
  9. Sie haben in der Vergangenheit Vosoritid oder ein anderes Prüfpräparat oder medizinisches Prüfgerät erhalten
  10. Zu irgendeinem Zeitpunkt ein Prüfpräparat oder Prüfmedizinprodukt zur Behandlung von HCH oder Kleinwuchs verwendet haben, einschließlich Vosoritid
  11. Sie haben eine aktuelle bösartige Erkrankung, eine bösartige Vorgeschichte oder werden derzeit wegen Verdachts auf eine bösartige Erkrankung untersucht.
  12. Bei Ihnen ist eine Überempfindlichkeit gegen Vosoritid oder seine Hilfsstoffe bekannt.
  13. Gleichzeitige Erkrankung oder Erkrankung, die nach Ansicht des Prüfarztes aus irgendeinem Grund die Studienteilnahme oder Sicherheitsbewertungen beeinträchtigen würde.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Vosoritide-Injektion mit Fläschchen und Spritze
Arzneimittel: Vosoritid
Subkutane Injektion der empfohlenen Vosoritid-Dosis basierend auf der Gewichtsbanddosierung einmal täglich.
Andere Namen:
  • Modifiziertes rekombinantes humanes natriuretisches Peptid vom C-Typ
Placebo-Komparator: Placebo-Injektion mit Fläschchen und Spritze
Arzneimittel: Placebo
Subkutane Injektion der empfohlenen Placebodosis

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Veränderung der jährlichen Wachstumsgeschwindigkeit (AGV) gegenüber dem Ausgangswert in Woche 52 im Vergleich zu Placebo
Zeitfenster: In Woche 52
In Woche 52

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Veränderung der Stehhöhe gegenüber dem Ausgangswert in Woche 52 im Vergleich zu Placebo
Zeitfenster: In Woche 52
In Woche 52
Veränderung des Höhen-Z-Scores gegenüber dem Ausgangswert in Woche 52 im Vergleich zu Placebo
Zeitfenster: In Woche 52
In Woche 52

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

BioMarin Pharmaceutical

Ermittler

  • Studienleiter: Medical Director, MD, BioMarin Pharmaceutical

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

17. Juni 2024

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. August 2026

Studienabschluss (Geschätzt)

1. August 2026

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

7. Juni 2024

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

7. Juni 2024

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

12. Juni 2024

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

20. Januar 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

15. Januar 2026

Zuletzt verifiziert

1. Januar 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 111-303

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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