Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Interwencyjne badanie dotyczące wosoritidu w leczeniu dzieci z hipochondroplazją (CANOPY-HCH-3)

15 stycznia 2026 zaktualizowane przez: BioMarin Pharmaceutical

Randomizowane, wieloośrodkowe badanie III fazy z podwójnie ślepą próbą i grupą kontrolną placebo, mające na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa stosowania wosorytydu u dzieci z hipochondroplazją

Celem i projektem tego badania fazy 3 jest ocena wzorytydu jako opcji terapeutycznej w leczeniu dzieci z hipochondroplazją (HCH).

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to randomizowane, stratyfikowane, kontrolowane placebo, wieloośrodkowe badanie III fazy, prowadzone metodą podwójnie ślepej próby, mające na celu ocenę wpływu codziennego podawania wzorytydu przez 52 tygodnie na roczną prędkość wzrostu (AGV) u uczestników z HCH. Kwalifikujący się uczestnicy z udokumentowanym HCH potwierdzonym testami genetycznymi przeniosą się z Badania 111-902 i wezmą udział w badaniu 111-303. Uczestnicy zostaną losowo przydzieleni do jednej z dwóch grup terapeutycznych: placebo lub wosoritide. Drogą podawania jest wstrzyknięcie podskórne, a częstotliwość podawania jest codziennie.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

80

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • Murdoch Children's Research Institute
  • Francja
      • Lyon, Francja
        • Hospices Civils de Lyon - Hôpital Femme Mère Enfant
      • Marseille, Francja
        • Hopital De La Timone
      • Paris, Francja
        • Hopital Necker-Enfants Malade
      • Toulouse, Francja
        • CHU de Toulouse
  • Hiszpania
      • Vitoria-Gasteiz, Hiszpania
        • Vithas Hospital San Jose
  • Japonia
      • Osaka, Japonia
        • Osaka University Hosptial
      • Tokushima, Japonia
        • Tokushima University Hospital
      • Tokyo, Japonia
        • Institute of Science Tokyo Hospital
      • Tottori, Japonia
        • Tottori University Hospital
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada
        • University of Alberta Stollery Children's Hospital
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada
        • SickKids - The Hospital for Sick Children
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada
        • Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
  • Niemcy
      • Cologne, Niemcy
        • Uniklinik Köln
      • Magdeburg, Niemcy
        • Univeristatskinderklinik Magdeburg
  • Stany Zjednoczone
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Stany Zjednoczone, 19803
        • Nemours Alfred I. Dupont Hospital for Children
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53226
        • Medical College of Wisconsin
  • Włochy
      • Genoa, Włochy
        • Instituto Giannina Gaslini
      • Rome, Włochy
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
      • Rome, Włochy
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo
        • Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Uczestnicy muszą mieć od ≥ 3 do < 18 lat w momencie rejestracji
  2. Potwierdzona diagnoza genetyczna HCH
  3. Wynik Z wzrostu wynoszący ≤ - 2,0 odchylenia standardowe (SD) w odniesieniu do ogólnej populacji tej samej płci i w tym samym wieku, obliczony przy użyciu wykresów wzrostu Centrum Kontroli i Zapobiegania Chorobom (CDC)
  4. W tym badaniu klinicznym mogą brać udział mężczyźni i kobiety.
  5. Kobiety w wieku ≥ 10 lat lub które rozpoczęły miesiączkę muszą podczas wizyty przesiewowej uzyskać negatywny wynik testu ciążowego i wyrazić chęć poddania się dodatkowym testom ciążowym w trakcie badania.
  6. Uczestnicy biorący udział w badaniu muszą wyrazić chęć stosowania wysoce skutecznej metody antykoncepcji, jeśli są aktywni seksualnie.

Kryteria wyłączenia:

  1. Stan niskiego wzrostu inny niż HCH
  2. Mają niestabilny stan, który prawdopodobnie będzie wymagał interwencji chirurgicznej w trakcie badania.
  3. Dowody zmniejszonej szybkości wzrostu i/lub zamknięcia płytki wzrostowej
  4. Zażywanie któregokolwiek z zabronionych leków
  5. Leczenie hormonem wzrostu, insulinopodobnym czynnikiem wzrostu 1 (IGF-1) lub sterydami anabolicznymi
  6. Planuje lub spodziewa się operacji wydłużania kończyn w okresie badania.
  7. Planowana lub spodziewana operacja związana z kośćmi (tj. operacja polegająca na uszkodzeniu kory kostnej, z wyłączeniem ekstrakcji zęba) w okresie badania
  8. Wymagaj obecności agenta badawczego przed zakończeniem okresu studiów.
  9. Otrzymałeś w przeszłości wzorytyd lub inny badany produkt lub badany wyrób medyczny
  10. Czy kiedykolwiek stosowałeś jakikolwiek badany produkt lub badany wyrób medyczny w leczeniu HCH lub niskiego wzrostu, w tym wozyrytid
  11. Czy obecnie chorujesz na nowotwór złośliwy, przebyłeś nowotwór złośliwy lub obecnie badasz się pod kątem podejrzenia nowotworu złośliwego.
  12. Znana nadwrażliwość na wzorytyd lub jego substancje pomocnicze.
  13. Współistniejąca choroba lub stan, który zdaniem badacza z dowolnego powodu zakłócałby udział w badaniu lub ocenę bezpieczeństwa.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: wstrzyknięcie wzorytydu z fiolką i strzykawką
Lek: Wosorytyd
Podskórne wstrzyknięcie zalecanej dawki wzorytydu raz na dobę w oparciu o dawkę uzależnioną od masy ciała.
Inne nazwy:
  • Zmodyfikowany rekombinowany ludzki peptyd natriuretyczny typu C
Komparator placebo: Zastrzyk placebo z fiolką i strzykawką
Lek: Placebo
Podskórne wstrzyknięcie zalecanej dawki placebo

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Zmiana rocznej szybkości wzrostu (AGV) w stosunku do wartości wyjściowych w 52. tygodniu w porównaniu z placebo
Ramy czasowe: W tygodniu 52
W tygodniu 52

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Zmiana wysokości w pozycji stojącej w porównaniu z wartością wyjściową w 52. tygodniu w porównaniu z placebo
Ramy czasowe: W tygodniu 52
W tygodniu 52
Zmiana w stosunku do wartości początkowej wskaźnika Z-score w 52. tygodniu w porównaniu z placebo
Ramy czasowe: W tygodniu 52
W tygodniu 52

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

BioMarin Pharmaceutical

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Medical Director, MD, BioMarin Pharmaceutical

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

17 czerwca 2024

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 sierpnia 2026

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 sierpnia 2026

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

7 czerwca 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

7 czerwca 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

12 czerwca 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

20 stycznia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

15 stycznia 2026

Ostatnia weryfikacja

1 stycznia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 111-303

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Wosorytyd

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Australia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj