Estudio intervencionista de vosoritida para el tratamiento de niños con hipocondroplasia (CANOPY-HCH-3)
15 de enero de 2026 actualizado por: BioMarin Pharmaceutical
Un estudio multicéntrico de fase 3, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo para evaluar la eficacia y seguridad de la vosoritida en niños con hipocondroplasia
La intención y el diseño de este estudio de fase 3 es evaluar vosoritida como una opción terapéutica para el tratamiento de niños con hipocondroplasia (HCH).
Descripción general del estudio
Estado
Activo, no reclutando
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este es un estudio multicéntrico doble ciego, aleatorizado, estratificado, controlado con placebo y de fase 3 para evaluar el efecto de 52 semanas de administración diaria de vosoritida sobre la velocidad de crecimiento anualizado (AGV) en participantes con HCH.
Los participantes elegibles con HCH documentado confirmado mediante pruebas genéticas pasarán del estudio 111-902 e ingresarán al estudio 111-303.
Los participantes serán asignados aleatoriamente a uno de dos grupos de tratamiento: Placebo o Vosoritide.
La vía de administración es la inyección subcutánea y la frecuencia de administración es diaria.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
80
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Cologne, Alemania
- Uniklinik Köln
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Magdeburg, Alemania
- Univeristatskinderklinik Magdeburg
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Victoria
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Parkville, Victoria, Australia, 3052
- Murdoch Children's Research Institute
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Alberta
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Edmonton, Alberta, Canadá
- University of Alberta Stollery Children's Hospital
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Ontario
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Toronto, Ontario, Canadá
- SickKids - The Hospital for Sick Children
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Quebec
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Montreal, Quebec, Canadá
- Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
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Vitoria-Gasteiz, España
- Vithas Hospital San Jose
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Delaware
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Wilmington, Delaware, Estados Unidos, 19803
- Nemours Alfred I. Dupont Hospital for Children
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District of Columbia
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Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20010
- Children's National Medical Center
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
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Wisconsin
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Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
- Medical College of Wisconsin
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Lyon, Francia
- Hospices Civils de Lyon - Hopital Femme Mere Enfant
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Marseille, Francia
- hopital de la Timone
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Paris, Francia
- Hopital Necker-Enfants Malade
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Toulouse, Francia
- CHU de Toulouse
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Genoa, Italia
- Instituto Giannina Gaslini
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Rome, Italia
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
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Rome, Italia
- Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
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Osaka, Japón
- Osaka University Hosptial
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Tokushima, Japón
- Tokushima University Hospital
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Tokyo, Japón
- Institute of Science Tokyo Hospital
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Tottori, Japón
- Tottori University Hospital
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London, Reino Unido
- Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Los participantes deben tener ≥ 3 a < 18 años de edad al momento de la inscripción.
- Un diagnóstico genético confirmado de HCH
- Una puntuación Z de altura de ≤ - 2,0 desviaciones estándar (DE) en referencia a la población general de la misma edad y sexo, según se calcula utilizando las tablas de crecimiento del Centro para el Control y la Prevención de Enfermedades (CDC).
- Hombres y mujeres son elegibles para participar en este estudio clínico.
- Las mujeres ≥ 10 años o que hayan comenzado a tener la menstruación deben tener una prueba de embarazo negativa en la visita de selección y estar dispuestas a realizarse pruebas de embarazo adicionales durante el estudio.
- Si son sexualmente activos, los participantes deben estar dispuestos a utilizar un método anticonceptivo altamente eficaz mientras participan en el estudio.
Criterio de exclusión:
- Condición de baja estatura distinta del HCH
- Tener una condición inestable que probablemente requiera intervención quirúrgica durante el estudio.
- Evidencia de disminución de la velocidad de crecimiento y/o cierre de la placa de crecimiento
- Tomar cualquiera de los medicamentos prohibidos.
- Tratado con hormona del crecimiento, factor de crecimiento similar a la insulina 1 (IGF-1) o esteroides anabólicos
- Planeó o esperaba someterse a una cirugía de alargamiento de extremidades durante el período del estudio.
- Cirugía relacionada con los huesos planificada o prevista (es decir, cirugía que implica alteración de la corteza ósea, excluida la extracción de dientes), durante el período del estudio
- Requerir cualquier agente en investigación antes de completar el período de estudio.
- Recibió vosoritida u otro producto en investigación o dispositivo médico en investigación en el pasado
- Ha utilizado cualquier producto en investigación o dispositivo médico en investigación para el tratamiento del HCH o la baja estatura en cualquier momento, incluida la vosoritida.
- Tiene una malignidad actual, antecedentes de malignidad o está actualmente bajo estudio por sospecha de malignidad.
- Tiene hipersensibilidad conocida a la vosoritida o sus excipientes.
- Enfermedad o afección concurrente que, en opinión del investigador, interferiría con la participación en el estudio o las evaluaciones de seguridad, por cualquier motivo.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: inyección de vosoritida con vial y jeringa
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Inyección subcutánea de la dosis recomendada de vosoritida basada en la dosis de la banda de peso una vez al día.
Otros nombres:
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Comparador de placebos: Inyección de placebo con vial y jeringa.
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Inyección subcutánea de la dosis recomendada de placebo.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Cambio desde el valor inicial en la velocidad de crecimiento anualizada (AGV) en la semana 52 versus placebo
Periodo de tiempo: En la semana 52
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En la semana 52
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Cambio desde el valor inicial en la altura de pie en la semana 52 versus placebo
Periodo de tiempo: En la semana 52
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En la semana 52
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Cambio desde el valor inicial en la puntuación Z de altura en la semana 52 versus placebo
Periodo de tiempo: En la semana 52
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En la semana 52
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Medical Director, MD, BioMarin Pharmaceutical
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
17 de junio de 2024
Finalización primaria (Estimado)
1 de agosto de 2026
Finalización del estudio (Estimado)
1 de agosto de 2026
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
7 de junio de 2024
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
7 de junio de 2024
Publicado por primera vez (Actual)
12 de junio de 2024
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
20 de enero de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
15 de enero de 2026
Última verificación
1 de enero de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades del sistema endocrino
- Enfermedades y anomalías congénitas, hereditarias y neonatales
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades musculoesqueléticas
- Enfermedades óseas
- Enanismo
- Osteocondrodisplasias
- Enfermedades óseas del desarrollo
- Hipocondroplasia
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Agentes natriuréticos
- vosoritida
Otros números de identificación del estudio
- 111-303
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .